杜氏肌营养不良症（DMD）疾病情况 - 杜氏肌营养不良症（DMD）约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，美国估计有10000至15000例病例[87] SGT - 001药物试验进展 - 2019年2月公布IGNITE DMD试验中首批3名接受5E13 vg/kg SGT - 001剂量患者的三月活检初步结果，1名患者中微肌营养不良蛋白通过免疫荧光法在约10%的纤维中检测到[88] - IGNITE DMD研究第二队列中2名患者已随机分组，1名接受2E14 vg/kg SGT - 001剂量治疗，另1名加入对照组[89] 财务净亏损情况 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为2960万美元和1590万美元，截至2019年3月31日累计亏损2.286亿美元[93] 首次公开募股情况 - 2018年1月30日完成首次公开募股，出售8984375股普通股，每股发行价16美元，净收益1.291亿美元[96] 公司资金储备及运营支撑情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为9470万美元，预计可支撑到2020年第一季度运营[97] 公司收入情况 - 公司尚未产生任何收入，预计未来几年产品销售也不会产生收入[100] 研发费用情况 - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为2326.9万美元和1192.9万美元，其中SGT - 001分别为1134.1万美元和705.3万美元[104] - 2019年第一季度研发费用为2330万美元，较2018年同期的1190万美元增加1130万美元[114][116] 公司运营费用预期 - 公司运营费用分为研发和一般及行政费用，预计未来这两项费用都将增加[106][108] 公司收入构成 - 利息收入来自现金、现金等价物和可供出售证券，还收到慈善组织资金作为其他收入[109][110] 管理费用变化 - 2019年第一季度管理费用为700万美元，较2018年同期的400万美元增加300万美元[114][117] 利息收入变化 - 2019年第一季度利息收入为50万美元，较2018年同期的10万美元增加40万美元[114][118] 其他收入变化 - 2019年第一季度其他收入为20万美元，较2018年同期的10万美元增加10万美元[114][119] 公司资金筹集情况 - 截至2019年3月31日，公司通过出售优先股和首次公开募股分别筹集了1.446亿美元和1.291亿美元[120] 公司现金等价物及债务情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为9470万美元，无未偿还债务[122] 经营活动现金使用情况 - 2019年第一季度经营活动使用现金2590万美元，较2018年同期的1720万美元增加870万美元[123][124][125] 投资活动现金使用情况 - 2019年第一季度投资活动使用现金640万美元，较2018年同期的160万美元增加480万美元[123][126][127] 融资活动现金流入情况 - 2019年第一季度融资活动无现金流入，2018年同期为1.317亿美元[123][128] 设施建造资本支出预期 - 公司预计建造符合GMP标准的设施需6000万至7500万美元的资本支出[132] 公司资金筹集风险 - 公司若通过许可协议和战略合作筹集资金，可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利；若无法筹集资金，可能需延迟、限制、减少或终止产品研发及商业化工作[135] 会计准则采用情况 - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS 法案》中新兴成长公司可延长采用新会计准则过渡期的规定，将按非新兴成长公司要求采用新会计准则[137] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则所定义的表外安排[138] 公司现金等价物及投资构成 - 截至2019年3月31日，公司现金等价物包括货币市场账户和美国政府机构证券，投资包括公司债券、美国政府机构证券和商业票据[139] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险是利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响，但投资组合短期性质决定市场利率即时变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[139]