CHARLESTOWN, Mass., Dec. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB) (the “Company” or “Solid”), a life sciences company developing precision genetic medicines for neuromuscular and cardiac diseases, today shared that the U.S. Department of Health and Human Services (HHS) officially added Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) to the Recommended Uniform Screening Panel (RUSP), the list of conditions recommended for universal newborn screening across the United States. For nearly a dec ...

Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) is one of the stocks that will double in 2026. On December 4, Needham analyst Gil Blum initiated coverage of Solid Biosciences with a Buy rating and $16 price target. Blum noted that the recent deaths of two non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy patients who received Sarepta’s drug, Elevidys, raise concerns about the treatment’s benefit-risk profile. This safety issue may create a significant opportunity for competing gene therapies, specifically citing Solid Biosc ...

On December 8, Kevin Mahn of Hennion & Walsh appeared on CNBC’s ‘Closing Bell Overtime’ to discuss the potential for another bullish year, but with more volatility. Mahn noted the possibility of a hawkish cut from the Fed coming up on Wednesday, which he believes could bode well for the markets. He supported this with historical data and stated that since 1950, the Fed has cut interest rates on 23 different occasions when the S&P 500 was within 2% of its all-time high, as it is currently. In all 23 of those ...

公司近期动态 - Solid Biosciences将于2025年12月8日至10日在华盛顿特区举行的全球心血管临床试验专家论坛上展示其下一代专有衣壳AAV-SLB101及其心脏基因治疗管线的数据[1] - 公司首席医疗官Gabriel Brooks博士将展示一张海报、进行两场演讲并参与两场小组讨论，同时被选为论坛专家组成员[1] - 公司发现与转化开发负责人Nicolas Christoforou博士将就儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速基因疗法的临床前开发进行演讲并参与小组讨论[1] 核心产品与技术展示 - 展示的核心是公司专有的、理性设计的下一代衣壳AAV-SLB101，数据旨在说明其在心脏疾病精准基因治疗方面的潜力[3] - 海报标题为“AAV-SLB101：一种展示出高效心脏趋向性和初步临床安全性的下一代理性设计衣壳”[3] - 将展示的演讲主题包括“基因心脏疗法基础”、“基因心脏疗法的试验与未来”以及“针对CPVT患者的基因治疗策略的临床前开发”[4][6] 公司业务与管线概述 - Solid Biosciences是一家专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物公司[8] - 公司产品管线包括：针对杜氏肌营养不良症的SGT-003、针对弗里德赖希共济失调的SGT-212、针对CPVT的SGT-501、针对TNNT2介导的扩张型心肌病的SGT-601以及其他致命性遗传性心脏病[8] - 公司同时致力于开发创新的基因调控因子库和其他赋能技术，旨在对跨行业的基因治疗递送产生重大影响[8]

公司概况 * 公司为Solid Biosciences（纳斯达克代码：SLDB），是一家专注于基因治疗领域的精准注射药物公司[5] * 主要研发方向为下一代基因疗法，核心管线针对杜氏肌营养不良症（DMD）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）和TNNT2等疾病[5] 核心项目SGT-003（DMD基因疗法）进展与差异化 * 项目SGT-003为针对DMD的领先基因治疗项目，已放弃旧有方案，从零开始构建全新下一代疗法，包括改变制造平台和衣壳[13] * 使用新型衣壳SLB101，该衣壳通过RGD肽靶向骨骼肌和心肌的整合素受体，在临床前模型中显示出向人类转化的潜力[13] * 构建体具有独特的重复结构域R16/R17，可募集nNOS等蛋白质，有助于增加血流、减少纤维化和炎症，并可能通过募集Cavin-4等蛋白对心脏功能产生积极影响[14] * 已观察到早期信号显示低或低正常射血分数患儿的 cardiac output 有所增加[14] * 截至会议时已给药23名患者，预计本周内将达到28-30名患者的年终目标[15][16] * 患者队列总数为72名，有49名患者在排队等待中，具备快速给药能力，若需增加30名患者仅需约两个月[25] 监管策略与FDA沟通计划 * 原计划在2024年第四季度与FDA进行的单一会议已拆分为三个独立会议，将于2026年第一季度初开始[17] * 第一个会议将讨论在美国以外国家进行的双盲安慰剂对照试验[17] * 第二个会议（预计2026年2月至4月）将重点讨论外部对照组的使用和统计计划，旨在就分析方法达成一致后再分析数据，以避免数据窥探[18][19][31][32] * 第三个会议将基于前两个会议的成果，确定申报加速批准所需的数据量（例如60天安全性数据或15名患者的一年数据），目标是在2026年晚些时候开始滚动提交申请[33][34] * 公司计划将双盲安慰剂对照试验作为注册试验，并可能将其作为美国的确认性研究[32] 临床开发与患者队列 * 目前正在招募三个队列的患者：队列一（4-6岁）、队列二（7至小于12岁）和队列三（0-3岁）[41] * 队列三（0-3岁）已安全地为一名18个月大和一名20个月大的男孩给药，该年龄段约有1600名患者，据估计潜在市场价值约45亿美元[41][42] * 对于12岁以上的年长、体重更重、病情更重的患者，公司将持谨慎态度，计划与FDA密切沟通后再推进，以避免影响现有药物的标签[44][45] 安全性与关键学习 * 至今未观察到药物引起的肝损伤[44] * 出现一例三级肌炎事件，原因在于触及了一个未知的基因缺失热点（缺失59-71），该突变随后也出现在Sarepta更新后的标签中，公司已将该突变排除在后续研究之外，该突变发生率低于1%[49][50][51] * 在表达数据中观察到少数异常值，通过深入分析发现了一个可能与给药初期（第1-2天）处理方式相关的信号，此发现可能对整个AAV基因治疗领域具有重要意义[57][58] * 基于此发现，公司已修改了临床试验中的给药方案（仅使用类固醇），并正在申请方法使用专利，计划在MDA会议上分享详细发现[63][64][65][68] 技术平台与科学见解 * 公司自建技术平台，专注于改进基因治疗的递送系统，包括自制衣壳、启动子以及使用双质粒等技术以提高纯度[5][6] * 新型衣壳SLB101表现出独特的特性，病毒在给药后第四天即从血液中清除，而传统的AAV9衣壳病毒血症水平很高，这可能有助于降低aHUS或TMA等并发症的风险[60][61] * 公司认为SLB101衣壳有望成为未来几十年基因治疗的支柱，目前已有约30个学术实验室或公司使用该衣壳[59] 其他管线项目进展 * 弗里德赖希共济失调症（FA）项目已开始筛选患者，预计2026年1月初进行首次患者给药[71][72] * CPVT项目计划在2026年第一季度开始给药，已有约30名患者排队，但公司为保存现金稍显谨慎[74] * CPVT项目初期将使用AAV8衣壳并配合西罗莫司和依库珠单抗，但公司计划在获得概念验证数据后，开发使用SLB101衣壳的第二代CPVT项目[70] * FA项目的潜在替代终点可能包括mFARS评分、言语、吞咽和心脏输出等，公司预计在给药三名患者后的三到四个月可提供数据更新[79][76]

公司核心动态 - Solid Biosciences公司宣布其研究性基因疗法SGT-212获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定和快速通道认定 [1] - SGT-212是唯一一款采用双重给药途径、旨在治疗弗里德赖希共济失调的在研基因疗法 [1] - 针对SGT-212的首次人体试验FALCON 1b期临床试验已开始进行参与者筛选 [1][3] 产品SGT-212详情 - SGT-212是一种基于重组AAV的基因替代疗法，旨在通过双重给药途径递送全长人frataxin蛋白 [1][5] - 双重给药途径包括：使用FDA批准的立体定向、MRI引导的精确设备进行齿状核内注射，随后进行静脉输注，以分别提高小脑齿状核和心肌细胞中的治疗性FXN蛋白水平 [5] - 通过钆（一种MRI增强造影剂）实时确认向齿状核的靶向递送 [5] - 恢复FXN蛋白水平有望修复神经元和心肌细胞的线粒体功能障碍，从而解决疾病的神经、心脏和全身性临床表现 [5] 监管认定与价值 - 罕见儿科疾病认定针对主要影响18岁以下个体的严重危及生命的疾病，该认定使公司有资格在获批后获得一张儿科优先审评券 [2][4] - 优先审评券可用于加速另一项上市申请的审评，也可出售或转让 [2][4] - 快速通道认定与罕见儿科疾病认定共同旨在帮助加速产品上市时间并加强与FDA的沟通 [3] 目标疾病：弗里德赖希共济失调 - 弗里德赖希共济失调是一种遗传性、危及生命的、退行性多系统疾病，由frataxin基因缺陷导致frataxin蛋白产生受阻引起 [6] - 该疾病导致进行性神经系统损伤、运动问题和心脏功能障碍，其中心脏并发症被确定为主要死因 [6] - 该疾病在美国约影响5,000人，在欧洲约影响15,000人 [6] - 目前尚无能够治愈或阻止疾病进展的治疗方法 [6] 公司业务概况 - Solid Biosciences是一家精准基因医学公司，专注于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选产品组合 [7] - 公司产品管线包括：用于杜氏肌营养不良症的SGT-003、用于弗里德赖希共济失调的SGT-212、用于儿茶酚胺能多形性室性心动过速的SGT-501、用于TNNT2介导的扩张型心肌病及其他致命遗传性心脏病的SGT-601 [7] - 公司还致力于开发创新的基因调节因子库和其他赋能技术，以期对跨行业的基因疗法递送产生重大影响 [7][8]

盘前交易概览 - 美国东部时间周五上午8:05 盘前交易活跃 多只股票出现显著价格波动 为开盘前提供了潜在机会 [1] - 对于活跃交易者而言 盘前交易有助于提前发现潜在的突破、反转或剧烈价格波动 这些早期动向通常预示着常规交易时段可能延续的势头 [1] 盘前涨幅领先股票 - SMX (Security Matters) 公共有限公司 股价上涨58% 至27.60美元 [3] - Aditxt 公司 股价上涨27% 至4.01美元 [3] - TMC the metals company 公司 股价上涨15% 至6.75美元 [3] - CDT Equity 公司 股价上涨13% 至2.34美元 [3] - Verrica Pharmaceuticals 公司 股价上涨12% 至7.56美元 [3] - Compass Diversified 公司 股价上涨9% 至7.59美元 [3] - mF International 有限公司 股价上涨7% 至21.99美元 [3] - CEA Industries 公司 股价上涨7% 至6.42美元 [3] - Odyssey Marine Exploration 公司 股价上涨7% 至2.07美元 [3] - Vuzix 公司 股价上涨4% 至2.48美元 [3] 盘前跌幅领先股票 - Solo Brands 公司 股价下跌12% 至7.35美元 [4] - Surrozen 公司 股价下跌10% 至14.75美元 [4] - Protagenic Therapeutics 公司 股价下跌10% 至2.00美元 [4] - Antelope Enterprise Holdings 有限公司 股价下跌8% 至3.18美元 [4] - Zynex 公司 股价下跌7% 至1.47美元 [4] - Reading International 公司 股价下跌7% 至1.21美元 [4] - GCL Global Holdings 有限公司 股价下跌6% 至1.24美元 [4] - Lunai Bioworks 公司 股价下跌5% 至1.22美元 [4] - Solid Biosciences 公司 股价下跌4% 至5.10美元 [4] - Foxx Development Holdings 公司 股价下跌4% 至4.30美元 [4]

合作协议核心内容 - Solid Biosciences与Andelyn Biosciences达成一项非排他性的全球授权与合作协议，授权Andelyn使用其新一代衣壳AAV-SLB101 [1] - 根据协议，Andelyn获得非排他性全球许可，可为其基因治疗客户提供AAV-SLB101，该衣壳将与Andelyn的AAV Curator®平台结合使用 [2] - 协议的具体财务条款未披露 [2] AAV-SLB101技术优势与临床进展 - AAV-SLB101是公司合理设计的衣壳，旨在增强对骨骼肌和心脏的趋向性，并减少在肝脏的生物分布 [3][5] - 截至2025年10月31日的安全性数据截止日，在23名已给药的儿科参与者中，AAV-SLB101普遍耐受性良好 [1][3] - 临床前研究以及INSPIRE DUCHENNE试验的早期临床数据已证明其具有强大的心脏和骨骼肌转导及生物分布特性 [3] - 与第一代衣壳相比，AAV-SLB101在小鼠和非人灵长类动物中显示出转导速度加快、肌肉趋向性增强、肝脏分布减少以及效率提升 [5] 合作战略意义与行业影响 - 此次合作旨在加速基于前沿技术的下一代基因疗法的发展，以提升安全性和有效性 [4] - 通过与Andelyn的合作，可拓宽其专有衣壳的获取渠道，使早期基因治疗项目能利用下一代技术并受益于AAV-SLB101的差异化特性 [4] - Andelyn将其AAV Curator®平台与AAV-SLB101整合，可提供经过临床验证的先进基因治疗载体，可能有助于实现更快速、更具成本效益的开发 [4] - Solid Biosciences已就AAV-SLB101的执行协议和许可超过30项 [1][5] 公司及合作伙伴背景 - Solid Biosciences是一家专注于开发神经肌肉和心脏疾病精准基因药物的生命科学公司 [1][6] - 公司产品管线包括针对杜氏肌营养不良症（SGT-003）、弗里德赖希共济失调（SGT-212）等疾病的基因治疗候选药物 [6][7] - Andelyn Biosciences是一家拥有20多年经验的全方位服务细胞和基因治疗CDMO，已生产超过450批cGMP临床批次材料，支持了75项全球临床试验 [8]

核心事件与监管进展 - Solid Biosciences公司宣布其研究性基因疗法SGT-003获得英国创新许可和准入途径下的创新护照 designation [1] - 创新护照是ILAP的入口点 旨在加速新药在英国上市和患者可及性 [1] - SGT-003是首批加入新ILAP的三个研究性药物之一 该路径更专注于解决未满足临床需求的变革性产品 [2] - ILAP是唯一一个在临床开发早期就建立早期多利益相关方参与的端到端准入途径 [4] 产品潜力与市场地位 - 创新护照支持SGT-003有潜力成为英国首个治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法 [1] - SGT-003被进一步认可有潜力改变杜氏肌营养不良症的治疗模式 [3] - SGT-003包含差异化的微肌营养不良蛋白构建体和新一代衣壳AAV-SLB101 非临床研究显示其具有增强的心肌和骨骼肌转导能力 [7] - SGT-003的微肌营养不良蛋白构建体独特地包含R16/17结构域 非临床研究表明其可能成为同类最佳的杜氏肌营养不良症研究性基因疗法 [7] 临床开发进展 - SGT-003正在进行的1/2期INSPIRE DUCHENNE临床试验正在美国、英国、意大利和加拿大的15个活跃临床试验点招募参与者 [3] - 公司已启动首个临床试验点并正在为IMPACT DUCHENNE试验筛选参与者 这是一项在美国以外进行的3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验 [3] - INSPIRE DUCHENNE是一项首次人体、开放标签、单剂量、多中心1/2期临床试验 旨在评估SGT-003在经基因确诊的杜氏肌营养不良症儿科参与者中的安全性、耐受性和有效性 [8] - IMPACT DUCHENNE是一项3期随机、双盲、安慰剂对照试验 旨在评估单剂量SGT-003在经基因确诊的杜氏肌营养不良症儿科参与者中的疗效 [9] 疾病背景与市场机会 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩疾病 主要影响男孩 症状通常在3至5岁之间出现 [5] - 该疾病是进行性、不可逆且最终致命的 每3500至5000名活产男婴中约有1例发生 仅在美国估计患病率就达5000至15000例 [6]

根据您提供的财报关键点，我将严格按照要求进行主题分组和内容提取。 财务表现：收入与利润 - 2025年第三季度净亏损为1.245亿美元，相比2024年同期的8210万美元有所扩大[108] - 第三季度总运营费用为4805.8万美元，同比增长36.6%，净亏损扩大至4577.6万美元[125] - 前九个月净亏损扩大至1.24538亿美元，较去年同期的8210万美元增长51.7%[131] - 公司截至2025年9月30日的九个月净亏损1.245亿美元，非现金费用包括1040万美元股权激励和340万美元衍生负债公允价值变动[142] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字达9.08亿美元[108] 财务表现：成本与费用 - 第三季度研发费用为3886.1万美元，同比增长42.2%，主要由于SGT-003相关成本增加[125][128] - SGT-003项目研发费用激增242.8%，从去年同期的528.8万美元增至1812.7万美元[126] - 前九个月研发费用累计达1.0219亿美元，较去年同期的6566.1万美元增长55.6%[131] - 第三季度行政管理费用为919.7万美元，同比增长17.1%，主要因人员相关成本增加[125][129] - 公司截至2025年9月30日的九个月研发费用为1.0219亿美元，较2024年同期的6566万美元增长3653万美元，增幅55.6%[132] - 研发费用增加主要由于SGT-003项目成本增加3011万美元（增幅312.7%）以及SGT-601项目成本增加491万美元（增幅305.1%）[132][133] - 公司截至2025年9月30日的九个月一般行政费用为2760万美元，较2024年同期增加340万美元，主要因人员相关成本增加370万美元[134] - SGT-212项目研发费用下降64.4%至182万美元，SGT-501项目费用下降54.4%至150.3万美元[126] - 未分配研发费用中，人员相关费用增长43.8%至901.6万美元，外部费用基本持平为534.9万美元[126] - 公司预计研发和管理费用未来将继续增加，以支持临床试验和潜在商业化活动[114][119] 财务表现：其他财务数据 - 第三季度其他净收入为228.2万美元，同比下降7.1%，主要受衍生负债公允价值变动影响[125][130] - 公司截至2025年9月30日拥有现金、现金等价物和可供出售证券总额2.361亿美元，受限现金为190万美元，无未偿还债务[140] - 公司截至2025年9月30日的九个月经营活动现金净流出1.0273亿美元，投资活动现金净流出1.0547亿美元，筹资活动现金净流入1.893亿美元[141] - 公司通过2025年2月的承销发行获得约1.88亿美元净收益，发行3573.981万股普通股及1388.834万份预融资权证[139] - 公司2024年1月私募发行获得1.037亿美元净收益，发行1697.3103万股普通股及271.2478万份预融资权证[138] - 公司通过ATM销售协议在2025年前九个月出售29.8158万股，获得170万美元净收益[137] - 截至2025年9月30日，公司受限现金为190万美元[111] - 截至2025年9月30日公司现金等价物为货币市场基金和国库券期限少于90天[160] - 截至2025年9月30日公司投资为国库券和政府债券期限少于一年[160] - 市场利率立即变动10%对公司投资组合公允价值或财务状况无重大影响[160] - 过去两年通货膨胀对公司业务财务状况或经营成果无重大影响[161] 业务表现：SGT-003项目 - SGT-003在1/2期试验中显示平均微肌营养不良蛋白表达率为58%，微肌营养不良蛋白阳性纤维平均为51%[96] - 截至2025年10月31日，已有23名参与者接受了SGT-003给药，预计到2026年初总给药人数将达到30名[97][98] - 公司计划在2026年上半年与FDA举行会议，讨论SGT-003的加速批准途径[99] 业务表现：SGT-212项目 - SGT-212用于治疗FA的1b期临床试验FALCON已于2025年10月启动首个试验中心并开始筛选参与者[102] 业务表现：SGT-501项目 - SGT-501用于治疗CPVT的1b期临床试验ARTEMIS预计于2025年第四季度启动首个试验中心[103] 业务表现：研发管线进展 - 公司首个心脏衣壳库的最终衣壳选择预计在2026年上半年完成[107] 管理层讨论与指引 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券总额为2.361亿美元，预计可支撑运营至2027年上半年[111] - 公司预计现有现金及等价物可支持运营至2027年上半年，之后需寻求额外融资[149] 其他重要内容 - 公司合同义务与承诺在截至2025年9月30日的九个月内无重大变化[157] - 公司无任何表外安排[159]