疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，美国估计有10000至15000例[83] 药物治疗进展 - 2019年2月公布首批3名接受5E13 vg/kg剂量SGT - 001治疗患者的3个月活检初步结果，1名患者通过免疫荧光法在约10%的纤维中检测到微肌营养不良蛋白[84] - 2019年5月，IGNITE DMD研究第二队列2名患者随机分组，1名接受2E14 vg/kg剂量SGT - 001治疗的患者出现与研究药物相关的不良事件[85] 公司净亏损情况 - 2019年6月30日止六个月，公司净亏损分别为5610万美元（2019年）和3390万美元（2018年），累计亏损2.552亿美元[89] 首次公开募股情况 - 2018年1月30日，公司完成首次公开募股，出售8984375股普通股，净收益1.291亿美元[92] - 2018年1月30日完成首次公开募股，出售8984375股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.291亿美元[128] 公司资金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为6740万美元，2019年7月30日私募净收益5820万美元，预计资金可支持到2020年第四季度[93] - 截至2019年6月30日，公司通过销售优先股累计获得1.446亿美元，首次公开募股获得1.291亿美元净收益，2019年7月30日私募获得5820万美元净收益[118] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为6740万美元，无未偿还债务[120] - 截至2019年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和可供出售证券6740万美元[129] - 2019年7月30日完成私募，出售普通股和预融资认股权证，扣除配售代理费后净收益5820万美元[129] 研发费用情况 - 2019年第二季度，SGT - 001研发费用为872.6万美元，其他候选产品为172.3万美元，未分配研发费用为1116.1万美元，总计2161万美元[99] - 2019年上半年，SGT - 001研发费用为2006.7万美元，其他候选产品为318.2万美元，未分配研发费用为2163万美元，总计4487.9万美元[99] - 2018年第二季度，SGT - 001研发费用为612.4万美元，其他候选产品为79.2万美元，未分配研发费用为667.8万美元，总计1359.4万美元[99] - 2018年上半年，SGT - 001研发费用为1317.7万美元，其他候选产品为147.8万美元，未分配研发费用为1086.8万美元，总计2552.3万美元[99] - 2019年Q2研发费用为2161万美元，2018年同期为1359.4万美元，增加801.6万美元[108][109] - 2019年上半年研发费用为4487.9万美元，2018年同期为2552.3万美元，增加1935.6万美元[113][114] 行政及管理费用情况 - 2019年Q2行政及管理费用为535.9万美元，2018年同期为458.4万美元，增加77.5万美元[108][110] - 2019年上半年行政及管理费用为1239.2万美元，2018年同期为862.8万美元，增加376.4万美元[113][115] 利息收入情况 - 2019年Q2利息收入为36.7万美元，2018年同期为8万美元，增加28.7万美元[108][111] - 2019年上半年利息收入为87.5万美元，2018年同期为14.5万美元，增加73万美元[113][116] 经营活动现金使用情况 - 2019年上半年经营活动使用现金5222.8万美元，2018年同期为3350.3万美元，增加1872.5万美元[121][122] 投资活动现金情况 - 2019年上半年投资活动产生现金1769.8万美元，2018年同期使用现金410.1万美元，增加2179.9万美元[121][124] - 2018年上半年投资活动使用现金410万美元[125] 融资活动现金情况 - 2018年上半年融资活动提供净现金1.315亿美元，主要来自首次公开募股所得1.337亿美元，扣除相关费用220万美元[126] 设施资本支出预计 - 公司预计建造并运营符合GMP标准的设施需6000万 - 7500万美元的资本支出[131] 公司投资情况 - 截至2019年6月30日，公司现金等价物为货币市场账户和美国政府机构证券，投资为公司债券和美国政府机构证券，期限均较短[140] - 市场利率立即变动10%，不会对公司投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[140]