疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，美国估计有10000至15000例病例[87] 产品研发进展 - 2019年2月公布首批3名接受5E13 vg/kg剂量SGT - 001患者的3个月活检初步结果，1名患者通过免疫荧光法在约10%的纤维中检测到微肌营养不良蛋白[88] - 2019年5月，IGNITE DMD研究第二队列2名患者随机分组，1名接受2E14 vg/kg剂量SGT - 001的患者出现严重不良事件和非严重不良事件，均已解决[89] 财务数据 - 净亏损情况 - 2019年9月30日止九个月，公司净亏损8540万美元，2018年同期为5290万美元，截至2019年9月30日累计亏损2.844亿美元[94] 融资情况 - 2018年1月30日，公司完成首次公开募股，出售8984375股普通股，净收益1.291亿美元[97] - 2019年7月30日，公司私募配售发行10607525股普通股和2295699份预融资认股权证，净收益5790万美元[98][99] - 截至2019年9月30日，公司通过销售优先股、首次公开募股和私募普通股等方式共筹集资金3316万美元[128][129] - 2018年1月30日，首次公开募股出售898.4375万股普通股，发行价每股16美元，扣除费用后净收益1.291亿美元[140] - 2019年7月30日，私募发行1060.7525万股普通股，每股4.65美元，229.5699份预融资认股权证，每份4.64美元，扣除费用后净收益5790万美元[141] 财务数据 - 资金储备 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为1.057亿美元，预计可支撑到2020年第四季度[100] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为1.057亿美元，无未偿还债务[132] - 截至2019年9月30日，公司有现金、现金等价物和可供出售证券1.057亿美元，预计可支撑到2020年第四季度[142] 业务收入预期 - 公司尚无获批产品，预计未来几年不会有产品销售收入[102] 财务数据 - 研发费用 - 2019年第三季度，SGT - 001研发费用为932.3万美元，2018年同期为651.3万美元；2019年前九个月为2939万美元，2018年同期为1969.1万美元[107] - 2019年第三季度，公司总研发费用为2279.2万美元，2018年同期为1468万美元；2019年前九个月为6767.1万美元，2018年同期为4020.3万美元[107] - 2019年第三季度研发费用为2280万美元，2018年同期为1470万美元，增加810万美元[118] - 2019年前三季度研发费用为6770万美元，2018年同期为4020万美元，增加2750万美元[124] 财务数据 - 行政及一般费用 - 2019年第三季度行政及一般费用为690万美元，2018年同期为450万美元，增加240万美元[119] - 2019年前三季度行政及一般费用为1930万美元，2018年同期为1310万美元，增加620万美元[125] 财务数据 - 利息收入 - 2019年第三季度利息收入为40万美元，2018年同期为10万美元，增加30万美元[120] - 2019年前三季度利息收入为130万美元，2018年同期为20万美元，增加110万美元[126] 财务数据 - 经营活动现金流量 - 2019年前三季度经营活动使用现金7150万美元，2018年同期为4880万美元，增加2270万美元[133] - 2018年前9个月，经营活动使用现金4880万美元，主要因净亏损5290万美元和经营资产与负债变动使用现金90万美元，非现金费用500万美元部分抵消[135] 财务数据 - 投资活动现金流量 - 2019年前三季度投资活动提供现金2170万美元，2018年同期使用现金550万美元，增加2720万美元[133] - 2019年前9个月，投资活动产生现金2170万美元，主要为可供出售证券到期收益，被购置财产设备和可供出售证券支出抵消[136] - 2018年前9个月，投资活动使用现金550万美元，主要用于购买可供出售证券和财产设备，部分被出售和到期收益抵消[137] 财务数据 - 融资活动现金流量 - 2019年前9个月，融资活动提供净现金5820万美元，主要来自普通股私募发行和预融资认股权证收益，180万美元私募成本支出部分抵消[138] - 2018年前9个月，融资活动提供净现金1.315亿美元，主要来自首次公开募股收益1.337亿美元，220万美元首次公开募股成本支出部分抵消[139] 设施建设资本支出预期 - 公司预计建设GMP设施需6000万 - 7500万美元资本支出以启动运营[146] 市场利率影响 - 截至2019年9月30日，市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[153]