药物试验进展 - 泽拉斯兰单剂量试验中300mg和600mg组Lp(a)水平分别最多降低96%和98%，150天时较基线分别最多降低71%和81%，365天时部分参与者Lp(a)降至基线约50%；多剂量试验中重复给药90天时Lp(a)最多降低99%，201天时两个最高剂量组Lp(a)较基线低约90%[49] - 迪维西兰在GEMINI 1期临床试验中单次给药后平均铁调素增加约四倍，血清铁降低约50%，效果持续至少两个月[50] - 泽拉斯兰ALPACAR - 360 2期临床试验在2024年6月公布48周积极数据，计划推进至3期开发，取决于FDA反馈[52] - 迪维西兰SANRECO 1期临床试验在2024年6月公布积极结果，计划在2024年底推进至2期开发[50][53] 合作项目情况 - mRNAi GOLD™平台与阿斯利康、翰森等合作代表超12个潜在管线项目和约50亿美元潜在里程碑加特许权使用费[51] - 2024年6月公司根据与翰森的合作获得200万美元研究里程碑付款[54] - 阿斯利康合作中，2020年5月支付2000万美元，2021年5月支付4000万美元，2023年5月提名首个产品候选触发1000万美元期权费，2024年2月启动1期临床试验触发1000万美元里程碑付款[55][56] - 马林克罗制药合作中，2019年支付2000万美元，其全资子公司认购5062167股新股，总价500万美元；2023年公司重新获得两个未披露临床前补体靶点全球独家权利；2024年马林克罗制药通知不再推进SLN501开发[57][58] - 翰森合作中，2021年12月支付1600万美元，2022年4月实现200万美元研究里程碑付款，2023年实现两个临床前里程碑获400万美元，2024年实现200万美元临床前里程碑，公司有资格获得最多13亿美元额外开发、监管和商业里程碑付款[59] 收入情况 - 公司无获批产品，未从产品销售获得收入，未来主要从产品销售和第三方战略合作获取收入[60] - 2023年第一季度，公司因合同修改确认800万英镑收入[61] - 2024年上半年，公司在Mallinckrodt协议下确认剩余收入50万英镑，2023年同期为1020万英镑[62] - 2024年上半年，公司在AstraZeneca协议下实现里程碑付款约790万英镑，确认总收入1190万英镑，2023年同期分别为790万英镑和990万英镑[62][63] - 2024年上半年，公司在Hansoh协议下实现里程碑付款约160万英镑，确认总收入50万英镑，2023年同期分别为320万英镑和10万英镑[64] - 2024年上半年，公司从Alnylam获得特许权使用费收入10万英镑，2023年同期为30万英镑[65] 成本与费用预期 - 公司预计未来研发成本将显著增加，因产品候选项目推进[70] - 公司预计行政费用将随研发活动推进而增加[72] 税务情况 - 截至2024年6月30日，公司在英国累计可结转税务亏损1.74亿英镑，在德国公司所得税累计亏损4050万英镑，贸易税累计亏损3930万英镑[77] - 2024年上半年，公司在德国的外国税费用为20万英镑，2023年同期为40万英镑[77] - 若未来产生收入，公司或受益于英国“专利盒”制度，专利或专利产品收入利润有效税率为10%[78] 财务数据对比 - 2024年第二季度营收为0.6百万英镑，较2023年同期减少8.5百万英镑；2024年上半年营收约为13.0百万英镑，较2023年同期减少7.5百万英镑[80][81][82] - 2024年第二季度销售成本较2023年同期减少0.2百万英镑；2024年上半年销售成本较2023年同期减少2.5百万英镑[80][83][84] - 2024年第二季度研发成本较2023年同期减少1.6百万英镑；2024年上半年研发成本较2023年同期减少5.0百万英镑[80][86][87] - 2024年第二季度一般及行政费用较2023年同期增加0.2百万英镑；2024年上半年一般及行政费用较2023年同期减少1.1百万英镑[80][88] - 2024年第二季度确认英国研发税收抵免2.1百万英镑，2023年同期为2.2百万英镑；2024年上半年确认英国研发税收抵免3.7百万英镑，2023年同期为4.8百万英镑[89] 资金状况 - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物和美国国债为149.6百万英镑，2023年12月31日为54.0百万英镑[91] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和美国国债为1.496亿英镑（1.892亿美元），预计可满足到2026年的运营和资本支出需求[106] - 2024年1月，公司通过与杰富瑞有限责任公司的市价发行机制出售美国存托股票，筹集了1570万英镑（2000万美元）的总收益；2月，通过私募发行和出售5714286份美国存托股票，筹集了9540万英镑（1.2亿美元）的总收益[107] - 2024年1月，公司通过与杰富瑞有限责任公司的市价发行机制出售美国存托股票，扣除费用前筹集了1570万英镑（2000万美元）[107] - 2024年2月，公司进行私募配售，发行并出售5714286份美国存托股票，扣除费用前筹集了9540万英镑（1.2亿美元）[107] - 2024年上半年，公司经营活动净现金流出为1230.9万英镑，较上年同期减少1030万英镑，主要因收到阿斯利康790万英镑的里程碑付款；投资活动净现金流出为3848.4万英镑，主要用于购买美国国债；融资活动净现金流入为1.06411亿英镑[109][110] - 2024年上半年，公司经营活动净现金流出为1230.9万英镑，较上年同期减少1030万英镑，主要因收到阿斯利康790万英镑的里程碑付款[109][110] - 2024年上半年，公司投资活动净现金流出为3848.4万英镑，主要用于购买美国国债[109][110] - 2024年上半年，公司融资活动净现金流入为1.06411亿英镑，扣除费用前共筹集1.131亿英镑[109][110] 市场风险与应对 - 公司面临利率和汇率波动的市场风险，通过维持适当的现金存款组合管理风险[90] - 公司面临利率、货币、交易对手、信用和流动性等市场风险，通过维持适当的现金存款组合和管理策略来应对[90][91][92][93] 盈利预期 - 公司认为其合作协议在完成相关开发活动和承诺后将实现盈利[83] 公司身份豁免 - 公司作为新兴成长型公司可享受某些报告要求豁免，将持续至满足特定条件为止[100][101] - 公司作为外国私人发行人，只要符合条件，可豁免《证券交易法》中适用于美国国内上市公司的某些规定[102] - 公司作为新兴成长型公司，可享受某些报告要求的豁免，包括审计师鉴证要求、高管薪酬披露义务和审计报告补充信息要求等，将持续至满足特定条件为止[100][101] - 公司作为外国私人发行人，可利用相关豁免规定，若超过50%的流通有表决权证券由美国居民直接或间接持有，且满足特定条件之一，将不再符合该身份[104] - 若超过50%的已发行有表决权证券由美国居民直接或间接持有，且满足特定条件，公司将不再符合外国私人发行人资格[104] 租赁情况 - 截至2024年6月30日，公司租赁负债为18.4万英镑，较2023年12月31日的27.2万英镑有所减少；在德国柏林和美国新泽西的办公室租赁未来一年的总承诺金额为40万英镑[115][116] - 截至2024年6月30日，公司租赁负债为18.4万英镑，较2023年12月31日的27.2万英镑有所减少[115] - 截至2024年6月30日，公司在德国柏林和美国新泽西的办公室租赁未来一年的总承诺金额为40万英镑[116] 未来亏损预期 - 公司自成立以来尚未实现年度盈利，预计未来将继续产生净亏损，运营费用会随着产品管线投资、员工招聘和研发费用增加而上升[111] - 公司自成立以来未从产品商业销售中获得任何收入，预计在可预见的未来将继续产生重大费用和经营亏损[105] - 公司自成立以来未实现年度盈利，预计未来将继续产生净亏损，运营费用将增加[111] 会计准则影响 - 国际会计准则理事会于2024年4月发布的IFRS 18将于2027年1月1日生效，公司正在评估其影响[96]