财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为1430万美元和1940万美元，截至2019年3月31日累计亏损4.537亿美元，现金、现金等价物和短期投资为9270万美元[74] - 2019年和2018年第一季度许可费收入均为40万美元，总收入均为40万美元[90][91] - 2019年第一季度研发费用较上年同期减少400万美元，降幅26%，至1130万美元[92] - 2019年第一季度外部研发费用较上年同期减少444万美元，降幅38%，内部研发费用增加38万美元，增幅10%[93] - 2019年第一季度一般及行政费用较上年同期减少90万美元，降幅18%，至390万美元[94] - 2019年第一季度净亏损较上年同期减少509.6万美元，降幅26%[90] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计9270万美元，预计可满足未来至少12个月的运营和资本支出需求[96] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损4.537亿美元，预计未来几年仍将持续亏损[101] - 2019年第一季度，经营活动净现金使用量为1680万美元，主要因净亏损1430万美元及非现金项目调整；投资活动净现金流入1280万美元，主要来自可售证券到期收益；融资活动净现金流入2840万美元，主要来自普通股和预融资认股权证销售[102][103][106][108] - 2018年第一季度，经营活动净现金使用量为1990万美元；投资活动净现金流入1260万美元；融资活动净现金流入3.3万美元[102][105][107][109] - 截至2019年3月31日，公司现金和现金等价物为5810万美元，短期投资为3460万美元，主要市场风险为利率敏感性[113] 业务合作资金往来 - 2015年公司从KHK获得2500万美元预付款，其中1730万美元分配给许可费，770万美元分配给KHK购买可转换优先股[79] - 2017年12月公司因KHK实现开发里程碑获得500万美元里程碑付款[80] 研发费用累计情况 - 从成立到2019年3月31日，公司研发费用累计达2.23亿美元[83] 股权发行情况 - 2016年3月IPO，出售4809475股普通股，净收益5050万美元；2017年5月后续公开发行，出售3950190股普通股，净收益4870万美元；2017年10月向BVF发行2021018股普通股，净收益约2490万美元；2019年3月向投资者发行2095039股普通股和250万份预融资认股权证，净收益未提及[97] - 2017年4月与Cowen达成销售协议，ATM计划最高可发行5000万美元普通股，截至2019年3月31日，已出售140819股，净收益90万美元，剩余3120万美元可售[98] 资金用途与需求 - 公司主要资金用途为薪酬、临床研发服务、临床成本等，未来资金需求取决于临床试验进展、监管审批结果等多因素[99] - 公司无获批商业销售产品，未产生产品销售收入，预计通过股权发行、债务融资和合作安排满足资金需求[100] 业务研发计划 - 公司预计2019年第二季度向FDA提交SNDX - 5613的IND申请，并在之后不久启动针对特定急性白血病患者的1期临床试验[73] 会计准则选择 - 公司已不可撤销地选择不利用JOBS法案的延期过渡期，将按其他上市公司要求采用新的或修订的会计准则[112]