财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年上半年公司净亏损分别为2920万美元和3780万美元，截至2019年6月30日累计亏损4.686亿美元，现金、现金等价物和短期投资为8050万美元[77] - 2019年第二季度研发费用较上年同期减少260万美元（17%）至1230万美元[95] - 2019年第二季度一般及行政费用较上年同期减少100万美元（23%）至350万美元[97] - 2019年上半年，公司总营收75.8万美元，与2018年同期持平，净亏损2921.8万美元，较2018年同期减少856.7万美元，降幅23%[99] - 2019年上半年，研发费用为2356.9万美元，较2018年同期减少662.1万美元，降幅22%；行政费用为737.4万美元，较2018年同期减少189.6万美元，降幅20%[99] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资共计8050万美元，预计可满足未来至少12个月的运营和资本支出需求[105] - 2016年3月至2019年3月，公司通过IPO、后续股票发行等方式融资，净收益分别为5050万美元、4870万美元、2490万美元和2740万美元[107][108] - 2019年上半年，公司通过ATM计划出售14.0819万股普通股，净收益90万美元，截至6月30日，ATM计划下还有3120万美元的普通股可供出售[108] - 2019年上半年，经营活动净现金使用量为2940万美元，主要是净亏损调整非现金项目所致；投资活动净现金使用量为620万美元，主要是购买有价证券；融资活动净现金流入为2840万美元，主要是出售普通股和预融资认股权证所得[113][114][116][118] - 2018年上半年，经营活动净现金使用量为3500万美元，投资活动净现金流入为3190万美元，融资活动净现金流入为12.2万美元[113][115][117][119] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损4.686亿美元，预计未来几年仍将持续亏损，需额外资金支持运营[112] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为2670万美元，包括隔夜投资、有息货币市场基金、商业票据和短期公司债券[123] - 截至2019年6月30日，公司短期投资为5390万美元，包括商业票据、高评级公司债券和信用卡资产支持证券[123] 业务线项目进展 - E2112试验预计2019年第四季度进行最终中期总生存期分析，若试验达到410例死亡事件，预计2020年第二季度进行最终总生存期评估[79] - 2019年7月FDA批准SNDX - 5613的新药研究申请，开展1/2期试验，预计2020年公布初始临床数据[80] - SNDX - 6352的1期剂量递增试验持续招募患者，预计2020年下半年出结果[81] 业务线收入情况 - 公司未产生产品销售收入，2015年从KHK获得2500万美元预付款，其中1730万美元作为许可费在预计履约期（至2029年）内按比例确认为收入[82] - 2017年12月公司因KHK达到开发里程碑获得500万美元里程碑付款[83] - 2019年和2018年第二季度许可费均为40万美元[94] 研发费用累计情况 - 截至2019年6月30日，公司研发费用累计达2.353亿美元[85] 未来资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于临床试验进展、监管审批结果、知识产权维护等多方面因素[109][110] 会计准则相关 - 公司未利用JOBS法案的延期过渡期，将按其他上市公司要求采用新的或修订的会计准则[122] 市场风险相关 - 公司主要市场风险是利率敏感性，受美国利率总体水平变化影响[123] - 利率立即变动100个基点，不会对公司现金等价物和短期投资的公平市场价值产生重大影响[123] - 公司认为通货膨胀和价格变化对其运营结果无重大影响[123]