财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年前九个月，公司净亏损分别为4200万美元和5510万美元，截至2019年9月30日，累计亏损4.815亿美元，现金、现金等价物和短期投资为7220万美元[79] - 截至2019年9月30日，公司研发费用累计达2.452亿美元[91] - 2019年和2018年第三季度，公司许可费收入均为40万美元[98][99] - 2019年第三季度研发费用较上年同期减少420万美元（30%），降至990万美元[100] - 2019年第三季度净亏损较上年同期减少450.9万美元（26%），降至1282.9万美元[98] - 2019年第三季度研发总费用为992.3万美元，较2018年的1409.5万美元减少417.2万美元，降幅30%[101] - 2019年前三季度研发总费用为3349.2万美元，较2018年的4428.6万美元减少1079.4万美元，降幅24%[104] - 2019年第三季度，公司的一般及行政费用降至360万美元，较上一年同期的410万美元减少50万美元，降幅13%[102] - 2019年前三季度，公司的一般及行政费用降至1100万美元，较上一年同期的1340万美元减少240万美元，降幅18%[108] - 2019年第三季度，公司的净利息收入降至40万美元，较上一年同期的50万美元减少10万美元，降幅19%[103] - 2019年前三季度，公司的净利息收入降至130万美元，较上一年同期的140万美元减少10万美元，降幅5%[109] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总计7220万美元，预计可满足未来至少12个月的运营和资本支出需求[110] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损4.815亿美元，预计未来几年仍将持续亏损，需额外资金支持运营[120] - 2019年前三季度，公司经营活动净现金使用量为3788.5万美元，投资活动提供净现金618.5万美元，融资活动提供净现金2851.2万美元[121] - 2019年前9个月经营活动使用的净现金为3790万美元，主要包括净亏损4200万美元，经非现金项目调整，含450万美元基于股票的薪酬等[122] - 2018年前9个月经营活动使用的净现金为5350万美元，主要包括净亏损5510万美元，经非现金项目调整，含470万美元基于股票的薪酬等[123] - 2019年前9个月投资活动提供的净现金为620万美元，主要来自7510万美元可供出售证券到期收益，部分被6890万美元可供出售有价证券购买抵消[124] - 2018年前9个月投资活动提供的净现金为3540万美元，主要来自9580万美元可供出售证券到期收益，部分被6010万美元可供出售有价证券购买和设备购买抵消[125] - 2019年前9个月融资活动提供的净现金为2850万美元，主要来自普通股和预融资认股权证销售所得2740万美元等[126] - 2018年前9个月融资活动提供的净现金为960万美元，主要来自按市价发行普通股所得940万美元等[127] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为3060万美元，短期投资为4170万美元[131] 业务线项目进展 - E2112试验预计在2020年第二季度达到410例死亡事件，触发最终OS分析，阳性结果将可申请美国全面监管批准[81] - SNDX - 5613的AUGMENT - 101试验已给药首位患者，预计2020年公布初始临床数据[83][84] - SNDX - 6352的1期剂量递增试验修改入组标准，预计2020年下半年出结果[85][86] 公司合作收入情况 - 2015年公司从KHK获得2500万美元预付款，其中1730万美元为许可费，770万美元为KHK购买可转换优先股费用，许可费将在预计至2029年的履约期内按比例确认为收入[87] - 2017年12月公司因KHK达到开发里程碑收到500万美元里程碑付款[88] 公司股权融资情况 - 2016年3月，公司完成首次公开募股，出售4809475股普通股，净收益5050万美元；2017年5月，完成后续公开发行，出售3950190股普通股，净收益4870万美元[111] 公司市场风险与准则选择 - 公司主要市场风险是利率敏感性，受美国利率总体水平变化影响[131] - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS法案》的延长过渡期，将在其他上市公司要求的相关日期采用新的或修订的会计准则[130] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[129]