公司业务研发计划 - 公司预计2021年启动VRDN - 001治疗甲状腺眼病（TED）的2期临床试验，此前美欧研究曾对超100名肿瘤患者使用该抗体[173] - 公司预计2021年底提交VRDN - 002的新药研究申请，其目标是开发便捷的家用皮下注射产品[174] 公司收购与股权交易 - 2020年10月27日公司完成对Viridian Therapeutics的收购，发行或预留发行11,409,188股普通股和203,202股A系列非投票可转换优先股给Viridian股东，每股A系列优先股可转换为1000股普通股[175][176] - 2020年10月27日公司与投资者签订证券购买协议，出售约195,290股A系列优先股，总价约9100万美元，所得款项用于推进化合物研究和拓展孤儿病产品线[184] - 2020年10月30日公司与投资者签订注册权协议，需在90个日历日内提交转售注册声明，并尽力使其在30个日历日内生效（若SEC审核则为60个日历日）[188] - 公司计划于2020年11月12日进行1比15的反向股票拆分，13日开始按拆分后基础交易，股票继续在纳斯达克资本市场交易，新CUSIP编号为60463E 202[190] 公司合作协议情况 - 2019年8月Servier终止合作协议，2020年2月生效，公司完成相关活动并在终止日期前确认收入[196] - 公司历史收入主要来自与Servier的合作协议，未来可能通过多种方式产生收入，且季度间会有波动[194][197] 公司研发费用说明 - 公司研发费用包括为未来研发活动支付的预付款、获取和保留许可技术及知识产权的前期和里程碑付款[198][199] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能影响公司临床试验患者招募、融资能力，目前无法估计其财务影响，若持续严重可能对公司产生重大不利影响[193] 营收数据变化 - 2020年第三季度营收为0，2019年同期为69.5万美元，减少0.7万美元，主要因Servier合作协议下研发活动报销减少[208][209] - 2020年前三季度营收为99.6万美元，2019年同期为358.1万美元，减少260万美元，主要因Servier合作协议下研发活动报销减少[212][213] 研发费用数据变化 - 2020年第三季度研发费用为310万美元，2019年同期为900万美元，减少590万美元，主要因cobomarsen 2期SOLAR临床试验相关活动及人员成本等减少[208][210] - 2020年前三季度研发费用为1310万美元，2019年同期为2640万美元，减少1330万美元，主要因cobomarsen 2期SOLAR临床试验相关活动、人员成本及其他研发成本等减少[212][214] 行政费用数据变化 - 2020年第三季度行政费用为230万美元，2019年同期为290万美元，减少因人员和专业相关成本降低[208][211] - 2020年前三季度行政费用为770万美元，2019年同期为910万美元，减少因人员和法律成本降低，部分被其他杂项费用增加抵消[212][215] 公司资金状况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为3010万美元，10月30日出售A类优先股获约9100万美元，预计可支撑到2023年底运营[216] 公司累计亏损情况 - 自成立至2020年9月30日，公司累计亏损1.881亿美元，主要源于研发和行政成本[218] 公司股票出售情况 - 2017年3月至2020年10月30日，通过ATM协议出售2846449股普通股，净收益约1160万美元[222] - 2019年12月至2020年9月30日，通过Aspire协议出售6182806股普通股，净收益880万美元，截至2020年9月30日，还可出售1020万美元普通股[223] - 2020年2月公司与奥本海默公司达成承销协议，承销商购买1500万股普通股和购买750万普通股的认股权证，公开发行每股普通股和半份认股权证组合价格为1美元，净收益约1390万美元[224] - 2020年10月公司与投资者达成购买协议，出售约195290股A类优先股，总价约9100万美元，每股可转换为1000股普通股[225] 公司成本重组计划 - 2019年8月公司启动成本重组计划，削减约50%劳动力，截至2020年9月30日累计重组费用约240万美元，预计2020年剩余时间再产生约10万美元费用[226] 公司现金流数据变化 - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为2030万美元，2019年为2830万美元，减少800万美元[227][228] - 2020年前九个月投资活动净现金流入为190万美元，2019年为2120万美元[227][229] - 2020年前九个月融资活动净现金流入为2360万美元，2019年净现金使用量为70万美元[227][230] 公司现金流变化原因 - 2020年前九个月经营活动净现金使用量减少主要因净亏损减少1180万美元，部分被流动负债支付等减少340万美元和非现金费用减少40万美元抵消[228] - 2020年前九个月投资活动现金流变化主要因短期投资到期减少5200万美元和购买减少3270万美元[229] - 2020年前九个月融资活动净现金流入增加，公开发行普通股和认股权证净收益1390万美元，其他普通股发行净收益增加870万美元，应付票据净收益增加170万美元[230] 公司负债与承诺情况 - 截至2020年9月30日公司除合并财务报表披露的负债和承诺外无重大承诺，未进行表外安排，无可变利益实体持股[231][232]