产品治疗与市场覆盖情况 - 公司已上市产品可治疗北美、欧洲和澳大利亚约37500名囊性纤维化患者（75000的一半）[164] - 美国超95%的患者可获得公司囊性纤维化药物[177] 财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度，公司研发和销售及管理费用合计从2018年同期的4.404亿美元增至4.865亿美元，增幅10%[166] - 2019年第一季度，公司销售成本占净产品收入的11%[166] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司因战略投资公允价值增加分别录得未实现收益4360万美元和9550万美元[185] - 2019年第一季度公司总收入为8.58435亿美元，较2018年同期的6.40799亿美元增长2.17636亿美元，增幅34%[186][191] - 2019年第一季度公司净收入为2.68631亿美元，较2018年同期的2.10263亿美元增长5836.8万美元，增幅28%[186] - 2019年第一季度稀释后每股净收入为1.03美元，2018年同期为0.81美元[186][190] - 2019年第一季度运营成本和费用为5.81627亿美元，较2018年同期的5.11898亿美元增长6972.9万美元，增幅14%[186] - 2019年第一季度销售成本为9509.2万美元，较2018年同期的7161.3万美元增长2347.9万美元，增幅33%[199] - 2019年第一季度研发费用为3.3949亿美元，较2018年同期的3.10553亿美元增长2893.7万美元，增幅9%[199][203] - 2019年第一季度研发费用为2.49027亿美元，较2018年的2.32611亿美元增长7%，主要因人员增加和基础设施成本上升[209] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用为1.47045亿美元，较2018年的1.29808亿美元增长13%，主要因药品全球支持和潜在产品发布投资增加[211] - 2019年第一季度利息收入为1560万美元，2018年为580万美元，增长因现金等价物、有价证券和市场利率上升[212] - 2019年第一季度利息支出为1490万美元，2018年为1690万美元，减少因采用新租赁会计准则[215] - 2019年第一季度其他收入净额为4260万美元，2018年为9680万美元，主要与战略投资公允价值变动有关[216] - 2019年第一季度所得税费用为5150万美元，2018年所得税收益为1270万美元，变化因2018年第四季度释放大部分净运营亏损估值备抵[219] - 截至2019年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为35亿美元，较2018年12月31日的32亿美元增加3.1亿美元，增幅10%[222] - 截至2019年3月31日，总营运资金为31亿美元，较2018年12月31日的27亿美元增加3.54亿美元，增幅13%[222] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年第一季度产品净收入为8.57253亿美元，较2018年同期的6.37729亿美元增长2.19524亿美元，增幅34%；其中SYMDEKO/SYMKEVI收入为3.20275亿美元，较2018年同期的3412.4万美元增长2.86151亿美元，增幅839%；ORKAMBI收入为2.93007亿美元，较2018年同期的3.54066亿美元下降6105.9万美元，降幅17%；KALYDECO收入为2.43971亿美元，较2018年同期的2.49539亿美元下降556.8万美元，降幅2%[191][192] - 2019年第一季度合作与特许权收入为118.2万美元，较2018年同期的307万美元下降188.8万美元，降幅61%[191] 药物研发与审批计划 - 公司预计2019年第二季度获得两项3期三联疗法项目的最终24周数据[164] - 公司预计2019年第三季度向美国食品药品监督管理局提交新药申请，第四季度向欧洲提交上市许可申请[164] - 公司计划在2019年第三季度向美国FDA提交NDA申请，第四季度向欧洲提交MAA申请，申请的药物为VX - 659或VX - 445三联疗法[205] 产品获批情况 - 公司在澳大利亚获得SYMDEKO针对12岁及以上特定患者的批准，在欧盟获得ORKAMBI的批准[168] - 公司在美国获得KALYDECO针对6至<12个月婴儿的批准[173] 产品快速通道指定情况 - 公司的VX - 814获得快速通道指定，CTX001针对输血依赖性β - 地中海贫血和镰状细胞病获得快速通道指定[173][174] 药物研发累计支出 - 自2017年1月以来，公司在药物研发方面累计支出约31亿美元[204] 循环信贷额度情况 - 公司有高达5亿美元的循环信贷额度，可无惩罚性偿还和再借款，满足条件可额外增加3亿美元借款额度[224] 股票回购计划情况 - 2018年1月宣布的5亿美元股票回购计划，截至2019年3月31日，还有5200万美元可用于回购[228] 信贷协议情况 - 2016年公司签订信贷协议，基准利率贷款适用利差为0.75% - 1.50%，欧洲美元贷款利率适用利差为1.75% - 2.50%，取决于综合杠杆率[238] - 截至2019年3月31日，信贷协议下无本金和利息未偿还，2019年部分“利息费用”取决于是否及多大程度重新借款[238] - 若公司在2016年10月签订的信贷协议下借款，需在2021年偿还未偿还本金[235] 外汇市场风险与管理 - 公司面临外汇市场风险，主要是欧元和英镑兑美元汇率波动，风险源于现金、应收账款等[239] - 公司有外汇管理计划，截至2019年3月31日，持有名义金额总计5.609亿美元的外汇远期合约作为现金流套期保值，净公允价值为1980万美元[240] - 假设2019年3月31日汇率变动10%，外汇远期合约公允价值将变动约5610万美元，但对未来预期收益和现金流无影响[241] - 公司有外汇现金流套期保值，针对欧元、英镑、加元和澳元相关的部分预测产品收入，符合美国公认会计原则的套期会计处理[240] 投资组合利率风险 - 公司投资组合包括美国政府及其机构证券、投资级公司债券等，均面临利率风险[234] - 若利率上升或下降1%，投资组合公允价值变动不重大[237] 合作和资产收购款项 - 2018年公司为合作和资产收购支付1.004亿美元前期和里程碑款项[235]