财务数据关键指标变化 - 2019年第二季度，公司研发和销售及管理费用从4.748亿美元增至5.356亿美元，增幅13%[161] - 2019年第二季度，公司销售成本占净产品收入的14%[161] - 2019年上半年和2018年上半年，公司战略投资公允价值增加带来的未实现收益分别为1.001亿美元和1.494亿美元[184] - 2019年第二季度和上半年净收入分别为2.674亿美元和5.361亿美元，2018年同期分别为2.074亿美元和4.176亿美元，同比分别增长29%和28%[186][187][188] - 2019年第二季度和上半年总营收分别为9.413亿美元和17.997亿美元，2018年同期分别为7.522亿美元和13.930亿美元，同比分别增长25%和29%[186][192] - 2019年第二季度和上半年运营成本和费用分别为6.713亿美元和12.530亿美元，2018年同期分别为5.793亿美元和10.912亿美元，同比分别增长16%和15%[186] - 2019年第二季度和上半年非运营净收入分别为5718万美元和1.005亿美元，2018年同期分别为4482万美元和1.135亿美元，同比分别增长28%和下降11%[186] - 2019年第二季度和上半年稀释后每股净收入分别为1.03美元和2.06美元，2018年同期分别为0.80美元和1.61美元[191] - 2019年第二季度和上半年SYMDEKO/SYMKEVI产品净收入分别为3.618亿美元和6.821亿美元，2018年同期分别为1.856亿美元和2.197亿美元，同比分别增长95%和210%[193][194] - 2019年上半年ORKAMBI产品净收入为6.094亿美元，2018年同期为6.653亿美元，同比下降8%[193][195] - 2019年第二季度和上半年合作与特许权收入分别为91.3万美元和209.5万美元，2018年同期分别为224.5万美元和531.5万美元，同比分别下降59%和61%[192][198] - 2019年第二季度销售成本为135,740千美元，较2018年的104,382千美元增加31,358千美元，增幅30%；2019年上半年为230,832千美元，较2018年的175,995千美元增加54,837千美元，增幅31%[199] - 2019年第二季度研发费用为379,091千美元，较2018年的337,532千美元增加41,559千美元，增幅12%；2019年上半年为718,581千美元，较2018年的648,085千美元增加70,496千美元，增幅11%[199] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用为156,502千美元，较2018年的137,303千美元增加19,199千美元，增幅14%；2019年上半年为303,547千美元，较2018年的267,111千美元增加36,436千美元，增幅14%[199] - 2018和2019年第二季度销售成本占净产品收入的比例约为14%，2018和2019年上半年约为13%[201] - 2019年第二季度研究费用为144,628千美元，较2018年的86,013千美元增加58,615千美元，增幅68%；2019年上半年为235,091千美元，较2018年的163,955千美元增加71,136千美元，增幅43%[202] - 2019年第二季度开发费用为234,463千美元，较2018年的251,519千美元减少17,056千美元，降幅7%；2019年上半年为483,490千美元，与2018年的484,130千美元基本持平[202] - 2019年第二季度和上半年利息收入分别为1810万美元和3370万美元，较2018年同期的800万美元和1380万美元有所增加[210] - 2019年第二季度和上半年利息费用分别为1480万美元和2970万美元，2018年同期分别为1820万美元和3500万美元[211] - 2019年第二季度和上半年其他收入净额分别为5390万美元和9650万美元，2018年同期分别为5380万美元和1.507亿美元[212] - 2019年第二季度和上半年所得税拨备分别为5970万美元和1.112亿美元，2018年同期分别为1030万美元和所得税收益230万美元[215] - 截至2019年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为40亿美元，较2018年12月31日的32亿美元增加7.83亿美元，增幅25%[217][218] - 截至2019年6月30日，总营运资金为35亿美元，较2018年12月31日的27亿美元增加7.29亿美元，增幅27%[217] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司已上市产品可治疗北美、欧洲和澳大利亚约37500名囊性纤维化患者[157] - 美国超95%的患者可获得公司囊性纤维化药物[174] - 2019年第二季度和上半年产品净收入分别增加1.905亿美元和4.100亿美元，主要因SYMDEKO/SYMKEVI在美国和欧盟治疗患者数量增加[187][188][193] 业务发展与合作 - 2019年7月，公司向美国食品药品监督管理局提交三联疗法新药申请，预计2019年第四季度在欧洲提交上市许可申请[158] - 公司在2018年第三季度收购Exonics Therapeutics以增强基因编辑能力[180] - 2019年第三季度，公司通过与CRISPR Therapeutics的新协议获得其用于杜氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症基因编辑产品的全球独家知识产权[181] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司持有对CRISPR和Moderna等公司的战略股权投资[183] - 公司已完成对治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的VX - 814单剂量和多剂量评估，计划推进其进入2期剂量范围临床试验[168] - 公司启动了评估治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化症及其他严重肾脏疾病的VX - 147的1期临床试验[169] - 公司预计2019年第三季度因与CRISPR的合作产生1.75亿美元的研究费用[206] - 公司计划在2019年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor三联组合的上市许可申请（MAA）[204] - 2019年7月，公司因业务发展交易向CRISPR支付1.75亿美元预付款，向Exonics股东支付约2.45亿美元[223] 资金与融资 - 公司可根据2016年的循环信贷安排最多借款5亿美元，还可申请将借款额度增加3亿美元[219] - 截至2019年6月30日，公司已完成2018年1月宣布的5亿美元股票回购计划，2019年7月宣布新的股票回购计划，可在2019年8月1日至2020年12月31日期间回购最多5亿美元普通股[222] 市场风险与管理 - 若利率变动1%，公司投资组合公允价值变动不重大；公司认为信贷协议利率变动对财务报表无重大影响[230][231] - 假设2019年6月30日汇率变动10%，指定为现金流量套期的外汇远期合同公允价值将变化约6390万美元[234] - 若利率上升或下降1%，投资组合公允价值变动不重大[230] - 基本利率贷款适用利差范围为0.75% - 1.50%，欧洲美元贷款利率适用利差范围为1.75% - 2.50%[231] - 截至2019年6月30日，指定为现金流量套期的外汇远期合同名义金额总计6.39亿美元，净公允价值为1260万美元[233] - 公司投资组合主要包括美国政府及其机构发行的证券、投资级公司债券、商业票据和货币市场基金[229] - 公司于2016年签订信贷协议，截至2019年6月30日，无本金或利息未偿还[231] - 公司面临外汇市场风险，主要是欧元和英镑兑美元汇率波动[232] - 公司有外汇管理计划，对部分预测产品收入进行现金流量套期[233] - 公司投资组合主要由有活跃二级市场或转售市场的有价证券组成[230] - 公司无用于交易目的的市场风险敏感工具，投资组合中无衍生金融工具[228] 研发费用总体情况 - 自2017年1月以来，公司在药物发现和开发方面的研发费用约为35亿美元[203]