产品获批与治疗患者情况 - 2019年第三季度，公司上市产品SYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI和KALYDECO获批治疗北美、欧洲和澳大利亚约37500名囊性纤维化患者[169] - 2019年10月21日，公司三联疗法TRIKAFTA获FDA批准，用于治疗12岁及以上至少有一个F508del突变的囊性纤维化患者，使美国符合用药条件的患者增加约6000人[169] - 2019年10月公司获得TRIKAFTA的批准，并向EMA提交了elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor三联疗法的上市许可申请[225] 财务数据关键指标变化 - 2019年第三季度，公司研发和销售及管理费用从2018年同期的4.678亿美元增至7.156亿美元，销售成本占净产品收入的14%[172] - 2019年和2018年前九个月战略投资公允价值增加产生未实现收益分别为6890万美元和8820万美元[202] - 2019年第三季度和前九个月营收分别为9.49828亿美元和27.49556亿美元，较2018年同期增长21%和26%[204] - 2019年第三季度和前九个月运营成本和费用分别为8.50495亿美元和21.03455亿美元，较2018年同期增长47%和26%[204] - 2019年第三季度和前九个月归属于Vertex的净利润分别为5750万美元和5.93576亿美元，较2018年同期变化 - 55%和9%[204] - 2019年第三季度和前九个月稀释后每股净收益分别为0.22美元和2.28美元，2018年同期分别为0.50美元和2.11美元[204] - 2019年第三季度和前九个月所得税拨备分别为1310万美元和1.244亿美元，2018年同期未基于税前收入记录类似拨备[208] - 2019年九个月合作与特许权收入为210万美元，2018年第三季度和九个月分别为200万美元和730万美元，2019年第三季度无相关收入[217] - 2019年第三季度和九个月的销售成本分别为1.31914亿美元和3.62746亿美元，较2018年同期分别增加2065.9万美元（19%）和7549.6万美元（26%）[218] - 2019年第三季度和九个月的研发费用分别为5.55948亿美元和12.74529亿美元，较2018年同期分别增加2.25438亿美元（68%）和2.95934亿美元（30%）[218] - 2019年第三季度和九个月的销售、一般和行政费用分别为1.59674亿美元和4.63221亿美元，较2018年同期分别增加2237.9万美元（16%）和5881.5万美元（15%）[218] - 2018和2019年第三季度销售成本占产品净收入的比例约为14%，2018和2019年截至9月30日的九个月该比例约为13%[220] - 2019年第三季度研究费用较2018年同期增加261%，九个月增加117%，主要因向CRISPR支付1.75亿美元预付款和向Kymera支付5000万美元预付款等[228] - 2019年第三季度开发费用较2018年同期增加3%，九个月增加1%，主要因人员和基础设施成本增加及合作协议里程碑增加，部分被CF项目费用减少抵消[231] - 2019年第三季度销售、一般和行政费用为159,674千美元，较2018年同期的137,295千美元增长16%；2019年前九个月为463,221千美元，较2018年同期的404,406千美元增长15%[232] - 2019年前三季度或九个月，或有对价公允价值增加300万美元，源于2019年第三季度收购Exonics [233] - 2019年第三季度利息收入从2018年同期的1050万美元增至1760万美元；2019年前九个月从2440万美元增至5130万美元[234] - 2019年第三季度和前九个月利息支出分别为1450万美元和4430万美元，低于2018年同期的1870万美元和5370万美元[235] - 2019年第三季度和前九个月其他收入（支出）净额分别为支出3170万美元和收入6480万美元，2018年同期分别为支出6100万美元和收入8970万美元[238] - 2019年第三季度所得税拨备为1310万美元，高于2018年同期的810万美元；2019年前九个月为1.244亿美元，远高于2018年同期的570万美元[240] - 截至2019年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为40亿美元，较2018年12月31日的32亿美元增加8.28亿美元，增幅26% [242][244] - 截至2019年9月30日，总营运资金为34亿美元，较2018年12月31日的27亿美元增加6.65亿美元，增幅24% [242] 业务收购情况 - 2019年7月，公司完成对Exonics的收购，支付约2.45亿美元现金及潜在未来付款，增强基因编辑能力[193] - 2019年10月，公司完成对Semma的收购，支付约9.5亿美元现金，提升细胞治疗能力[194] - 2019年第三季度收购Exonics，记录在研研发资产1300万美元、商誉3.971亿美元和或有对价负债1.72亿美元[252] 合作与研发进展 - 2019年第三季度，公司通过与CRISPR的新协议获得DMD和DM1基因编辑产品的全球独家知识产权[197] - 自2015年起公司与CRISPR合作，利用CRISPR - Cas9基因编辑技术发现和开发潜在新疗法[197] - 2019年第四季度，公司计划启动VX - 814治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的2期概念验证临床试验[182] - 2019年第四季度，公司与CRISPR合作的CTX001治疗严重镰状细胞病和β - 地中海贫血的1/2期临床试验将公布首批临床数据[183] - 自2017年1月以来，公司在药物研发方面的费用约为40亿美元[224] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年第三季度，公司净产品收入因2018年第三种囊性纤维化药物SYMDEKO/SYMKEVI获批以及KALYDECO和ORKAMBI的强劲收入而持续增长[171] - 2019年第三季度和前九个月净产品收入分别增加1.673亿美元和5.773亿美元，主要因SYMDEKO/SYMKEVI治疗患者数量增加[212] - 2019年第三季度和前九个月SYMDEKO/SYMKEVI净产品收入分别为4.037亿美元和10.85821亿美元，较2018年同期增长58%和129%[212] - 2019年前九个月ORKAMBI净产品收入较2018年同期下降4%，主要因美国部分患者从ORKAMBI转向SYMDEKO[214] - 2019年第三季度和截至9月30日的九个月，KALYDECO产品净收入分别为2.494亿美元和7.555亿美元，2018年同期分别为2.457亿美元和7.484亿美元[215] 股票回购情况 - 2018年宣布的5亿美元股票回购计划已完成，2019年7月宣布新的5亿美元股票回购计划，截至2019年9月30日已回购1200万美元[247] 信贷与利率情况 - 2019年9月签订信贷协议，基准利率贷款适用利差为0.125% - 0.50%，欧元货币贷款适用利差为1.125% - 1.50%[256] - 截至2019年9月30日，信贷协议无本金和利息未偿还，2019年第四季度部分利息费用取决于借款情况[256] - 利率变动1%，投资组合公允价值变动不显著，公司认为无重大利率风险敞口[255] 外汇风险与管理情况 - 公司面临外汇市场风险，主要是欧元和英镑兑美元汇率波动[257] - 公司有外汇管理计划，截至2019年9月30日，现金流量套期外汇远期合约名义总额6.722亿美元，净公允价值2900万美元[258] - 假设2019年9月30日汇率变动10%，现金流量套期外汇远期合约公允价值变动约6720万美元，但对未来预期收益和现金流无影响[259]