药物获批与治疗情况 - 公司四种药物获批治疗囊性纤维化，可治疗北美、欧洲和澳大利亚约75000名患者中的60%，目标是治疗高达90%的患者[125] - 2019年TRIKAFTA获批使美国符合用药条件的患者增加约6000人[125] - 美国约18000名符合条件的患者在2019年10月TRIKAFTA获批后开始接受治疗[136] 财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度公司研发和销售及管理费用从2019年第一季度的4.865亿美元增至6.308亿美元[129] - 2020年第一季度净收入为6.02753亿美元，较2019年第一季度的2.68631亿美元增长124%[155] - 2020年第一季度营收为15.15107亿美元，较2019年第一季度的8.58435亿美元增长76%，主要因2019年第四季度TRIKAFTA获美国批准[155][156] - 2020年第一季度运营成本和费用为7.94883亿美元，较2019年第一季度的5.81627亿美元增长37%[155] - 2020年第一季度产品净收入为15.15107亿美元，较2019年第一季度的8.57253亿美元增长77%，主要因TRIKAFTA推出；合作和特许权收入为0，2019年第一季度为120万美元[158] - 2020年第一季度销售成本为1.62497亿美元，较2019年第一季度的9509.2万美元增长71%，销售成本占净产品收入的比例约为11%[163][164] - 2020年第一季度研发费用为4.48528亿美元，较2019年第一季度的3.3949亿美元增长32%[163] - 2020年第一季度战略投资公允价值变动及部分股权投资销售产生净亏损4490万美元，2019年第一季度为净收益4360万美元[153] - 2020年第一季度稀释后普通股每股净收益为2.29美元，2019年第一季度为1.03美元[155][157] - 自2018年1月以来，公司在药物发现和开发方面的研发费用约为36亿美元[166] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为182,258,000美元，较2019年第一季度的147,045,000美元增加35,213,000美元，增幅24%[173] - 2020年第一季度或有对价公允价值增加160万美元，2019年第一季度无类似金额[175] - 2020年第一季度利息收入从2019年第一季度的1560万美元降至1260万美元[176] - 2020年第一季度利息费用为1410万美元，低于2019年第一季度的1490万美元[177] - 2020年第一季度其他收入（费用）净额为费用6110万美元，而2019年第一季度为收入4260万美元[178] - 2020年第一季度所得税拨备为5480万美元，高于2019年第一季度的5150万美元[179] - 截至2020年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为42亿美元，较2019年12月31日的38亿美元增加3.82亿美元，增幅10%[180][181] - 截至2020年3月31日，总营运资金为39亿美元，较2019年12月31日的35亿美元增加4.2亿美元，增幅12%[180] 收购情况 - 2019年公司收购Exonics支付约2.45亿美元预付款，收购Semma支付约9.5亿美元现金[145] 临床试验进展 - 公司暂停VX - 814治疗AAT缺乏症的2期概念验证临床试验的筛查和入组工作[137] - 公司启动VX - 147治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化症的2期概念验证临床试验[137] - 公司与CRISPR合作的CTX001治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血的1/2期临床试验预计2020年提供更多数据[137] 药物申请计划 - 公司计划2020年下半年向FDA提交elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor三联疗法用于6至11岁患者的补充新药申请[136] 公司投资与战略 - 公司将继续投资研究项目，专注于识别药物候选物，目标是为严重疾病创造变革性药物[170] 信贷与借款 - 公司可根据2019年签订的循环信贷协议借款最多5亿美元，还可申请将借款额度增加5亿美元至10亿美元[182][183] 外汇管理与合约情况 - 截至2020年3月31日，公司持有的指定为现金流量套期的外汇远期合约名义总额为8.27亿美元，净公允价值为2610万美元[194] - 公司有外汇管理计划，目的是减少汇率波动对经营业绩和以外币计价的预测收支的影响[194] - 截至2020年3月31日，公司持有的指定为现金流量套期的外汇远期合约名义金额总计8.27亿美元，在合并资产负债表上记录的净公允价值为2610万美元[194] - 假设2020年3月31日的汇率发生10%的假设性变化，指定为现金流量套期的外汇远期合约在合并资产负债表上记录的公允价值将变化约8270万美元[195] - 汇率10%的假设性变化导致的合约公允价值变化将被相关套期产品收入的价值变化完全抵消，对公司未来预期收益和现金流无影响[195]