药物获批与市场覆盖情况 - 2019年10月美国FDA批准TRIKAFTA，使符合用药条件的囊性纤维化（CF）患者增加约6000人，公司药物目前获批治疗北美、欧洲和澳大利亚约75000名CF患者中的60% [114] - 若欧洲委员会批准三联疗法，将新增多达10000名符合用药条件的CF患者，公司目标是小分子疗法覆盖多达90%的CF患者，同时推进基因疗法治疗其余10%的患者 [114] - 2020年6月欧洲委员会批准KALYDECO标签扩展，用于治疗6个月及以上患有R117H突变的患者 [121] - 美国约18000名12岁及以上符合条件的患者在2019年10月TRIKAFTA获批后大多已开始接受治疗 [122] - 2020年6月欧洲药品管理局人用药品委员会对公司三联疗法发表积极意见，若获批将在欧洲以KAFTRIO销售 [122] 财务数据关键指标变化 - 2020年第二季度公司净产品收入持续增长，原因是2019年末TRIKAFTA获批以及2019年完成报销协议后美国以外市场对药物的需求增加 [116] - 2020年第二季度公司研发和销售及管理费用合计增至6.127亿美元，2019年第二季度为5.356亿美元，2020年第二季度销售成本占净产品收入的12% [117] - 2020年和2019年上半年，公司因合作协议产生的研发费用分别为6330万美元和5760万美元[135] - 2020年和2019年上半年，公司战略投资公允价值变动及部分股权投资出售的净收益分别为6510万美元和1.001亿美元[139] - 2020年第二季度和上半年，公司收入分别为15.24485亿美元和30.39592亿美元，较2019年同期分别增长62%和69%[141] - 2020年第二季度和上半年，公司运营成本和费用分别为8.06452亿美元和16.01335亿美元，较2019年同期分别增长20%和28%[141] - 2020年第二季度和上半年，公司营业收入分别为7.18033亿美元和14.38257亿美元，较2019年同期分别增长166%和163%[141] - 2020年第二季度和上半年，公司净收入分别为8.3727亿美元和14.40023亿美元，较2019年同期分别增长213%和169%[141] - 2020年第二季度和上半年，公司产品净收入分别增长5.841亿美元和12.41959亿美元，主要得益于TRIKAFTA的推出[144][145][146] - 2020年第二季度和上半年，公司未记录任何合作和特许权使用费收入，2019年同期分别为90万美元和210万美元[144][149] - 2020年第二季度和上半年，公司销售成本分别为1.8452亿美元和3.47017亿美元，较2019年同期分别增长36%和50%[150] - 2020年第二季度和上半年，公司销售成本占净产品收入的比例分别约为12%和11%，2019年同期分别约为14%和13%[151] - 2020年第二季度研发总费用为4.21亿美元，较2019年的3.79亿美元增长11%；2020年上半年为8.69亿美元，较2019年的7.19亿美元增长21%[152] - 2020年第二季度研究费用为1.34亿美元，较2019年的1.45亿美元下降7%；2020年上半年为2.91亿美元，较2019年的2.35亿美元增长24%[152] - 2020年第二季度开发费用为2.87亿美元，较2019年的2.34亿美元增长22%；2020年上半年为5.78亿美元，较2019年的4.83亿美元增长20%[152] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用为1.92亿美元，较2019年的1.57亿美元增长23%；2020年上半年为3.74亿美元，较2019年的3.04亿美元增长23%[161] - 2020年第二季度和上半年或有对价公允价值分别增加920万美元和1080万美元，2019年同期无类似金额[162] - 2020年第二季度和上半年利息收入分别为420万美元和1680万美元，较2019年的1810万美元和3370万美元下降[163] - 2020年第二季度和上半年利息费用分别为1390万美元和2800万美元，较2019年的1480万美元和2970万美元略有下降[164] - 2020年第二季度和上半年其他收入（支出）净额分别为1.164亿美元和5520万美元，2019年同期分别为5390万美元和9650万美元[165] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为55亿美元，较2019年12月31日的38亿美元增长43%[167] - 截至2020年6月30日，公司总营运资金为49亿美元，较2019年12月31日的35亿美元增长40%[167] 药物研发进展 - 2020年7月公司公布TRIKAFTA针对12岁及以上CF患者的3期临床试验阳性结果，相关数据将提交给EMA以支持欧盟标签的潜在适应症扩展 [122] - 公司预计2020年底或2021年第一季度获得VX - 814治疗AAT缺乏症2期临床试验数据，2020年7月启动VX - 864的2期概念验证临床试验 [125] 公司收购情况 - 2019年公司收购Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics，分别支付约9.5亿美元现金和约2.45亿美元预付款 [132] 公司资金使用与安排 - 截至2020年6月30日，公司股票回购计划下还有1.64亿美元可用于回购[175] - 公司预计在2020年下半年向法国政府偿还ORKAMBI早期准入计划中部分款项，金额基于发票金额与最终分配金额的差额[175] - 若2019年签订的信贷协议有借款，需在2024年偿还未偿还本金[175] 公司信贷协议情况 - 2019年公司签订的信贷协议中，基准利率贷款适用利差范围为0.125% - 0.50%，欧元货币利率贷款适用利差范围为1.125% - 1.50%[179] - 截至2020年6月30日，公司信贷协议下无本金或利息未偿还[179] 公司外汇合约情况 - 截至2020年6月30日，公司持有的被指定为现金流量套期的外汇远期合约名义总额为9.312亿美元，净公允价值为180万美元[181] - 假设2020年6月30日的汇率发生10%的假设性变动，公司指定为现金流量套期的外汇远期合约的公允价值将变化约9310万美元[182] 公司租赁情况 - 公司波士顿的两栋建筑租赁将持续到2028年[175] 公司内部控制情况 - 公司管理层评估认为，截至2020年6月30日，披露控制和程序有效[183] - 2020年3月31日至6月30日期间，公司财务报告内部控制无重大变化[184]