产品获批与市场覆盖 - 2019年10月TRIKAFTA获美国FDA批准，2020年8月KAFTRIO获欧盟委员会批准，使符合用药条件的囊性纤维化患者增加多达16000人[125] - 公司已在大多数重要美国以外市场获得KALYDECO的报销，2019年完成英国和法国的报销讨论后，ORKAMBI或SYMKEVI在多数重要美国以外市场可报销[145] - 2020年第三季度KAFTRIO在欧盟获批，预计将对未来产品净收入产生积极影响[163] 财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度公司净产品收入持续增加，研发与销售及管理费用从2019年第三季度的7.156亿美元降至6.78亿美元，销售成本占净产品收入的12%[127] - 2020年和2019年前九个月，公司研发费用中与合作协议相关的前期和里程碑付款分别为1.433亿美元和2.616亿美元[150] - 2020年和2019年前九个月，公司战略投资公允价值变动及部分股权投资销售净收益分别为1.409亿美元和6890万美元[154] - 2020年第三季度和前九个月，公司收入分别为15.38271亿美元和45.77863亿美元，较2019年同期分别增长62%和66%[156] - 2020年第三季度和前九个月，公司净收入分别为6.67434亿美元和21.07457亿美元，较2019年同期分别增长1060%和255%[156] - 2020年第三季度和前九个月，公司产品净收入分别为15.36271亿美元和45.75863亿美元，较2019年同期分别增长62%和67%[161] - 2020年第三季度和前九个月，公司产品净收入中来自美国以外市场的收入分别为3.137亿美元和9.554亿美元，2019年同期分别为2.395亿美元和6.976亿美元[163] - 2020年第三季度和前九个月，公司合作和特许权使用费收入均为200万美元，2019年第三季度无此项收入，前九个月为210万美元[164] - 2020年第三季度和前九个月销售成本分别为186,182千美元和533,199千美元，较2019年同期分别增加54,268千美元（41%）和170,453千美元（47%）[165] - 2020年第三季度研发费用为493,497千美元，较2019年同期减少62,451千美元（11%）；前九个月为1,362,953千美元，较2019年同期增加88,424千美元（7%）[165] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用为184,551千美元，较2019年同期增加24,877千美元（16%）；前九个月为558,613千美元，较2019年同期增加95,392千美元（21%）[165] - 2020年第三季度和前九个月或有对价公允价值变动分别为1,800千美元和12,600千美元，较2019年同期分别减少1,159千美元（39%）和增加9,641千美元（326%）[165] - 2020年第三季度和前九个月销售成本占净产品收入的比例分别约为12%和12%，2019年同期分别约为14%和13%[167] - 自2018年1月以来，公司在药物发现和开发方面的研发费用约为45亿美元[169] - 2020年第三季度研究费用为186,152千美元，较2019年同期减少116,266千美元（38%）；前九个月为477,560千美元，较2019年同期减少59,949千美元（11%）[168] - 2020年第三季度开发费用为307,345千美元，较2019年同期增加53,815千美元（21%）；前九个月为885,393千美元，较2019年同期增加148,373千美元（20%）[168] - 2020年第三季度和前九个月利息收入分别为310万美元和1990万美元，较2019年同期分别减少1450万美元和3140万美元[176] - 2020年第三季度和前九个月其他收入（支出）净额分别为8440万美元和1.396亿美元，2019年同期分别为支出3170万美元和收入6480万美元[178] - 2020年第三季度和截至9月30日的九个月内，所得税拨备分别为7840万美元和1.207亿美元，而2019年同期分别为1310万美元和1.244亿美元[179] - 截至2020年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为62亿美元，较2019年12月31日的38亿美元增加23亿美元，增幅62%[180][181] - 截至2020年9月30日，总营运资金为55亿美元，较2019年12月31日的35亿美元增加20亿美元，增幅56%[180] 业务线收入数据关键指标变化 - 2020年第三季度和前九个月，TRIKAFTA/KAFTRIO收入分别为9.60308亿美元和27.73256亿美元，2019年无此项收入[162] 公司业务计划 - 公司计划2020年第四季度向FDA提交针对6至11岁至少有一个F508del突变的囊性纤维化儿童的补充新药申请[133] - 公司计划2020年第四季度向FDA提交首个胰岛细胞移植项目的研究性新药申请[138] 临床试验进展 - 截至2020年6月，CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001的两项1/2期临床试验中有7名患者给药，预计2020年第四季度报告更多患者临床数据[134] - 公司预计2021年上半年获得Z - AAT校正剂VX - 864的2期概念验证临床试验数据[138] - 公司预计2021年获得VX - 147治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化症的2期概念验证临床试验数据[138] 项目开发情况 - 2020年10月公司基于VX - 814的安全性和药代动力学特征，停止其开发[138][139] 公司收购情况 - 2019年公司收购Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics，分别支付约9.5亿美元现金和约2.45亿美元预付款[146] 公司目标 - 公司目标是开发小分子疗法治疗多达90%的囊性纤维化患者，同时寻求基因疗法治疗其余10%的患者[125] 公司借款与资金安排 - 公司可根据两项循环信贷安排最多借款25亿美元，在满足一定条件下，借款能力可再增加5亿美元，达到35亿美元[182] - 截至2020年9月30日，公司股票回购计划下还有5600万美元可用于回购[185] 风险与敏感性分析 - 若利率变动1%，投资组合公允价值变动不重大；若汇率变动10%，外汇远期合约公允价值变动约9670万美元，但对未来预期收益和现金流无影响[191][195] 信贷协议利差变化 - 2019年信贷协议中，基准利率贷款适用利差为0.125% - 0.500%，欧元货币贷款适用利差为1.125% - 1.500%；2020年信贷协议中，基准利率贷款适用利差为0.500% - 0.875%，欧元货币贷款适用利差为1.500% - 1.875%[192] 外汇远期合约情况 - 截至2020年9月30日，公司持有的指定为现金流量套期的外汇远期合约名义金额总计9.666亿美元，公允价值净负债为3210万美元[194] 公司内部控制与法律情况 - 截至2020年9月30日，公司披露控制和程序有效，且本季度财务报告内部控制无重大变化[197][198] - 公司目前无重大法律诉讼[199]