公司收入与资金来源 - 公司尚无获批产品，未产生产品销售收入，运营资金主要来自优先股私募、普通股公开发行和战略合作[151] - 2020年上半年公司从艾伯维tau合作获得350万美元合作收入，从艾伯维α - 突触核蛋白合作获得430万美元合作收入，从Neurocrine合作获得3890万美元合作收入[179] - 公司预计未来大部分收入将来自与Neurocrine的现有合作协议及其他战略关系，若开发成功未来可能从产品销售中获得收入[181] - 2015年11月16日首次公开募股，出售575万股普通股，净收益7290万美元；2017年11月7日出售517.5万股普通股，净收益5800万美元；2019年3月Neurocrine为购买417.9728万股普通股支付5000万美元[215] 临床试验进展 - VY - AADC（NBIb - 1817）的PD - 1101试验招募15名晚期帕金森病患者，分3组每组5人；PD - 1102试验招募8名晚期帕金森病患者[154] - RESTORE - 1二期临床试验计划将入组人数从42人增加到约85人，患者随机分配比例从1:1调整为2:1[156] - RESTORE - 1二期临床试验选择的剂量最高为2.5 x 10¹²载体基因组[157] - 公司和Neurocrine计划在2020年9月12 - 16日的MDS虚拟大会上公布PD - 1101试验最终三年数据和PD - 1102试验两年数据[155] - 公司和Neurocrine预计2020年下半年恢复RESTORE - 1试验部分临床站点的患者筛查工作[156] - 公司和Neurocrine预计2021年上半年启动RESTORE - 2三期临床试验[162] - 公司使用杆状病毒/Sf9系统生产的VY - AADC（NBIb - 1817）用于RESTORE - 1二期和计划中的RESTORE - 2三期临床试验[163] - 公司预计2020年下半年向FDA提交VY - HTT01治疗亨廷顿病的IND申请，2021年上半年在科学会议上展示临床前数据[168][169] - VY - FXN01用于治疗弗里德赖希共济失调，目前处于临床前开发阶段，在临床前模型中改善了感觉功能并挽救了疾病表型[171] 合作协议情况 - 2019年6月公司与Sanofi Genzyme终止合作协议，公司获得亨廷顿病项目全球权利和弗里德赖希共济失调项目美国以外权利，后者又转给Neurocrine [165] - 公司与赛诺菲健赞终止协议，需支付1000万美元预付款和1000万美元里程碑付款，还需支付相关产品收入分成及低个位数特许权使用费，放弃约40万美元未使用实物服务权利[166][167] - 公司与艾伯维的两项合作于2020年8月3日终止，公司解除研发义务，保留相关知识产权许可，不再获得期权、里程碑付款或特许权使用费[174] 产品相关资质 - 2018年6月FDA授予VY - AADC项目RMAT指定，还授予VY - AADC（NBIb - 1817）快速通道指定[153] - 公司开发的V - TAG™设备于2018年7月获FDA 510(k) clearance，预计在RESTORE - 1 2期临床试验中与ClearPoint系统一同使用[176] 公司研发成果 - 公司开发的TRACER系统筛选出的衣壳变体在小鼠模型中使中枢神经系统转导能力比AAV9提高达1000倍[175] 财务数据关键指标变化 - 2020年上半年公司净亏损3290万美元，截至2020年6月30日累计亏损3.456亿美元，预计未来继续产生重大费用和运营亏损[177] - 2020年和2019年第二季度合作收入分别为2870万美元和4610万美元，减少1740.6万美元，主要因2019年6月终止赛诺菲健赞合作，同时与神经内分泌和艾伯维合作收入增加1280万美元[194][197][198] - 2020年和2019年上半年合作收入分别为4670万美元和5130万美元，减少453.6万美元，主要因2019年6月终止赛诺菲健赞合作，与神经内分泌和艾伯维合作收入增加2700万美元部分抵消[208][209][210] - 2020年第二季度研发费用从2019年的2860万美元增至2940万美元，增加84.7万美元，主要因员工和顾问相关费用增加及设施等成本增加，部分被外部研发成本减少抵消[201][207] - 2020年上半年研发费用从2019年的5340.7万美元增至6171.8万美元，增加831.1万美元[208] - 2020年第二季度行政费用从2019年的830万美元降至820万美元，减少10万美元，主要因专业费用减少[206] - 2020年上半年行政费用从2019年的1798.1万美元增至1844.4万美元，增加46.3万美元[208] - 2020年第二季度其他收入净额从2019年的196.4万美元降至30万美元，减少166.4万美元，主要因利息收入减少[194][196] - 2020年上半年其他收入净额从2019年的408.7万美元降至47万美元，减少361.7万美元[208] - 2020年第二季度净亏损868.1万美元，2019年净利润1115.3万美元，减少1983.4万美元[194][196] - 2020年上半年净亏损3294.4万美元，2019年净亏损1601.7万美元，亏损增加1692.7万美元[208] - 研发费用从2019年6月30日止六个月的5340万美元增至2020年同期的6170万美元，增加了830万美元[211] - 一般及行政费用从2019年6月30日止六个月的1800万美元增至2020年同期的1840万美元，增加了40万美元[213] - 2020年和2019年6月30日止六个月分别确认约50万美元和410万美元的利息及其他收入[213] - 2020年6月30日止六个月经营活动净现金使用5000万美元，2019年同期为提供9360万美元；投资活动净现金提供1.072亿美元，2019年同期使用1.395亿美元；融资活动净现金提供220万美元，2019年同期为7900万美元[217] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价债务证券2.297亿美元[216] - 预计现有资金能满足计划运营费用和资本支出需求至2022年年中[223] 公司租赁情况 - 截至2020年6月30日，经营租赁总承诺4.285亿美元，2020年需支付298万美元，1 - 3年支付1246.1万美元，3 - 5年支付1321.9万美元，超过5年支付1419万美元[228] - 2020年3月签订租赁协议，预计未来十年支付约2560万美元[229] 公司披露身份与要求 - 公司作为新兴成长型公司（EGC）可依赖某些披露要求豁免，包括无需提供内控审计报告等，将保持EGC身份直至满足特定条件之一，预计2021年1月1日失去该身份，条件包括年总收入达10.7亿美元等[234] - 公司是较小报告公司，若非关联公众流通股市值超2.5亿美元且年收入至少1亿美元，或年收入低于1亿美元且非关联公众流通股市值超7亿美元将不再是该身份，预计2021年失去该身份[235] - 公司作为较小报告公司可依赖某些披露要求豁免，如仅需提供两年审计财报等[235] - 公司2019财年收入超1亿美元，预计2021年不再符合较小报告公司的减少披露要求[235] 公司市场风险 - 公司面临利率变动的市场风险，投资组合短期且低风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[236] - 公司目前无外汇汇率变动的市场风险，但未来与亚洲和欧洲供应商合作时可能面临[237] - 通胀通常会增加公司劳动力和临床试验成本，但2020年6月30日止的三个月和六个月内，通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[238] 研发费用构成 - 研发费用主要包括员工相关费用、第三方研究费用、实验室用品采购成本等，按发生情况计入费用[182][183][184] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无适用SEC规则定义的表外安排[232]