公司业务概况 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注严重神经疾病治疗，无获批产品和销售收入，运营资金主要来自优先股私募、普通股公开发行和战略合作[142][145] - 公司基因疗法管线涵盖帕金森病、亨廷顿病等多种严重神经疾病适应症[146] VY - AADC（NBIb - 1817）帕金森病试验数据 - VY - AADC（NBIb - 1817）的PD - 1101试验招募15名晚期帕金森病患者分三组，PD - 1102试验招募8名晚期帕金森病患者[148] - PD - 1101三年数据显示，一次治疗使日记“OFF”时间平均减少0.15 - 1.91小时（基线4.28 - 4.93小时），无麻烦异动症的“ON”时间平均增加0.26 - 2.23小时（基线10.32 - 10.46小时），UPDRS第三部分停药评分改善 - 10.2至 - 19.0分（基线35.8 - 38.2分），2、3组帕金森病药物需求分别平均减少322.0和441.2mg/天（基线1507.0和1477.0mg/天）[150] - PD - 1102两年数据显示，7名患者日记“OFF”时间平均减少3.2小时（基线9.3小时），良好“ON”时间平均增加2.1小时（基线6.6小时），UPDRS第三部分停药评分改善 - 12.0分（基线34.4分），帕金森病药物需求平均减少439.5mg/天（基线1500.9mg/天）[151] RESTORE - 1二期临床试验情况 - RESTORE - 1二期临床试验计划将招募人数从42名增至约85名，患者随机分配比例从1:1调整为2:1[153][154] - RESTORE - 1二期临床试验选择最高剂量为3.6 x 10¹²载体基因组[155] - RESTORE - 1二期临床试验主要疗效终点是12个月时患者日记记录的良好“ON”时间较基线的平均改善[156] - 2020年11月RESTORE - 1二期临床试验因数据安全监测委员会要求暂停患者给药，公司决定推迟恢复患者筛查直至评估完成[158] - 新冠疫情使公司临床研究进度放缓，预计RESTORE - 1二期临床试验入组速度将持续减慢[200][201][202] 临床试验计划与预期 - 公司和Neurocrine预计2021年上半年启动RESTORE - 2三期临床试验，若结果积极，可能为VY - AADC（NBIb - 1817）提交生物制品许可申请[159] 与赛诺菲健赞合作费用情况 - 公司向赛诺菲健赞支付1000万美元预付款，并同意在提交包含亨廷顿项目相关知识产权的产品候选药物的IND申请后15天内支付1000万美元里程碑付款[163] - 公司需向赛诺菲健赞支付超过指定阈值的亨廷顿项目终止后产品分许可收入的50%，以及超过指定阈值的弗里德赖希共济失调项目终止后产品在美国以外分许可收入的低两位数百分比[163] - 公司同意就亨廷顿项目终止后产品的净销售额支付低个位数特许权使用费[163] - 截至赛诺菲健赞终止协议生效日，公司放弃约40万美元未使用的实物服务权利[163] 公司财务关键指标（2020年前9个月） - 2020年前9个月公司净收入为5270万美元，主要因与艾伯维先前合作终止的收入确认[176] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损[176] - 2020年前九个月，公司从艾伯维Tau合作项目获得5080万美元合作收入，从艾伯维α - 突触核蛋白合作项目获得6370万美元合作收入，从Neurocrine合作项目获得5010万美元合作收入[179] - 2020年和2019年前九个月，合作收入分别为1.646亿美元和7170万美元，增长了9287.4万美元[207][208] - 2020年和2019年前九个月，研发费用分别为8680万美元和8320万美元，增加了360万美元[211] - 2020年和2019年前九个月，一般及行政费用分别为2670万美元和2640万美元，增加了30万美元[212] - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价债务证券2亿美元[215] - 2020年和2019年前九个月，经营活动净现金分别为 - 7470万美元和7200万美元[216][217] - 2020年和2019年前九个月，投资活动净现金分别为1.345亿美元和 - 1.169亿美元[216][218] - 2020年和2019年前九个月，融资活动净现金分别为270万美元和8070万美元[216][220] 公司财务关键指标（2020年和2019年第三季度对比） - 2020年和2019年第三季度，公司合作收入分别为1.178亿美元和2040万美元，2020年增长主要因8月终止艾伯维合作项目[193][194] - 2020年第三季度，公司从艾伯维Tau合作项目确认4720万美元研究服务收入，从艾伯维α - 突触核蛋白合作项目确认5940万美元研究服务收入，从Neurocrine合作项目确认1120万美元研究服务和成本补偿收入[194][195] - 2020年和2019年第三季度，公司研发费用分别为2500万美元和2980万美元，减少470万美元[193][197] - 2020年第三季度研发费用减少主要因外部研发成本减少约680万美元，被员工和顾问薪酬成本增加170万美元及设施和其他成本增加约30万美元抵消[197][198] - 2020年和2019年第三季度，公司净亏损分别为8561.1万美元和1500.6万美元，亏损增加1.00617亿美元[193] - 2020年第三季度，一般及行政费用从850万美元降至830万美元，减少了20万美元[204] - 2020年和2019年第三季度，利息及其他收入分别约为110万美元和280万美元[205] 公司产品生产与研发进展 - 公司使用杆状病毒/Sf9系统生产的VY - AADC (NBIb - 1817)用于RESTORE - 1 2期临床试验和计划中的RESTORE - 2 3期临床试验[160] - 2020年9月公司提交VY - HTT01用于亨廷顿病1b期临床试验的IND申请，10月FDA对该申请实施临床搁置[166] - 公司与Neurocrine合作开发的VY - FXN01用于弗里德赖希共济失调的治疗，目前处于临床前开发阶段[168] 公司合作终止情况 - 公司与艾伯维的两项合作于2020年8月3日终止，公司不再承担未来研发义务[171] 公司费用与亏损预期 - 公司预计在可预见的未来继续产生重大费用和经营亏损，费用将达2.6亿美元[177] - 公司预计研发成本和一般及行政费用在未来将显著增加[177][186][188] 公司财务标准采用情况 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2016 - 13和ASU 2018 - 13标准，对合并财务报表和相关披露无重大影响[191][192] 公司资金情况与运营需求 - 基于当前运营计划，公司现有资金预计能满足到2022年年中的运营和资本支出需求[222] 公司租赁承诺情况 - 截至2020年9月30日，公司运营租赁承诺总额为41360000美元，其中2020年需支付1490000美元，1 - 3年需支付12461000美元，3 - 5年需支付13220000美元，超过5年需支付14189000美元[227] - 2020年3月签订的75 Hayden Avenue设施租赁协议，预计合同义务约为25600000美元，将在10年租赁期内支付[228] 公司身份相关情况 - 公司作为新兴成长公司（EGC），将保持该身份至以下较早时间：年度总收入达10.7亿美元或以上的财年最后一天；2020年12月31日；过去三年发行超过10亿美元非可转换债务的日期；被SEC规则视为大型加速申报公司的日期，预计2021年1月1日失去该身份[233] - 公司作为较小报告公司，若非关联公众流通股超过2.5亿美元且年收入至少1亿美元，或年收入低于1亿美元且非关联公众流通股超过7亿美元，将不再符合该身份，因2019财年收入超1亿美元，预计2021年失去该身份[234][235] 公司市场风险情况 - 公司面临利率变动的市场风险，投资组合短期且低风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[236] - 公司目前无外汇汇率变动的市场风险，但未来与亚洲和欧洲供应商合作时可能面临汇率波动[237] 通胀对公司影响情况 - 通胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但2020年3月和9月30日止期间，通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[238]