疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）每年影响约每5000名新生男婴中的1名，全球每年约有20000例新病例[98] - 亨廷顿病（HD）患者中约50%携带SNP1或SNP2，最多70%携带SNP1、SNP2或两者都携带[102] 临床试验相关 - 苏沃迪森（suvodirsen）1期临床试验中，36名患者分五个递增剂量组接受0.5mg/kg、1mg/kg、2mg/kg、5mg/kg、7mg/kg或10mg/kg的苏沃迪森（n = 26）或安慰剂（n = 10）治疗，随访85天，接受苏沃迪森治疗的患者中67%（16/24）、接受安慰剂的患者中80%（8/10）出现一次或多次不良事件[98] - PRECISION - HD1和PRECISION - HD2临床试验预计各招募约50名25 - 65岁的I期或II期HD患者[102] - 眼科研究中，在非人类灵长类动物眼中单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸可使视网膜中目标RNA至少四个月内敲低超过95%[105] - 苏沃迪森1期临床试验开放标签扩展研究预计2019年第四季度提供中期分析数据，若数据积极，预计2020年下半年提交加速批准申请[99][100] - 苏沃迪森2/3期临床试验DYSTANCE 51于2019年6月启动，旨在评估其对5 - 12岁DMD男孩的疗效和安全性[101] - PRECISION - HD2试验预计2019年底提供四个多剂量队列的临床数据，PRECISION - HD1试验前两个多剂量队列预计2019年底完成，四个多剂量队列的临床数据预计2020年初提供[104] - DMD的WVE - N531项目预计2020年下半年提供临床数据[102] 公司业务规划 - 公司预计2019年下半年宣布首个眼科候选药物[105] 财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年上半年净亏损分别为8610万美元和7110万美元，截至2019年6月30日和2018年12月31日累计亏损分别为4.259亿美元和3.397亿美元[107] - 2019年和2018年第二季度收入分别为762.8万美元和487.9万美元，增长274.9万美元，主要因辉瑞合作协议中某些履约义务完成[121][122] - 2019年和2018年上半年收入分别为1065.4万美元和630.1万美元，增长435.3万美元[128] - 2019年和2018年第二季度研发费用分别为4160.5万美元和3254.7万美元，增长905.8万美元，主要因杜氏肌营养不良症（DMD）项目投入增加[121][123] - 2019年和2018年上半年研发费用分别为8171.8万美元和6174.3万美元，增长1997.5万美元[128] - 2019年和2018年第二季度管理费用分别为1164万美元和890.5万美元，增长273.5万美元，主要因组织增长带来薪酬相关费用增加[121][125] - 2019年和2018年上半年管理费用分别为2254.1万美元和1690.6万美元，增长563.5万美元[128] - 2019年和2018年第二季度其他收入净额分别为367.5万美元和67.9万美元，增长299.6万美元，主要因英国研发税收抵免和现金等价物股息收入增加[121][126] - 2019年和2018年上半年其他收入净额分别为746.3万美元和138.5万美元，增长607.8万美元[128] - 2019年和2018年第二季度净亏损分别为4194.2万美元和3589.4万美元，上半年净亏损分别为8614.2万美元和7113.5万美元[121][128] - 2019年和2018年上半年，辉瑞合作协议收入分别为1070万美元和630万美元，增长440万美元[129] - 2019年和2018年上半年研发费用分别为8170万美元和6170万美元，增长2000万美元[130][131] - 2019年和2018年上半年，一般及行政费用分别为2250万美元和1690万美元，增长560万美元[131] - 2019年和2018年上半年，其他收入净额分别为750万美元和140万美元，增长610万美元[132] - 2019年和2018年上半年，所得税拨备分别为0和20万美元[133] - 截至2019年6月30日，公司累计获得约6.55亿美元净收益[134] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为2.529亿美元，累计亏损4.259亿美元，受限现金为360万美元[135] - 2019年和2018年上半年，经营活动净现金分别为-8330万美元和3900万美元[139] - 2019年和2018年上半年，投资活动净现金分别为-210万美元和-310万美元[139] - 2019年和2018年上半年，融资活动净现金分别为1.634亿美元和6310万美元[139] 公司资金情况 - 公司目前无产品收入，依赖其他渠道筹集资金[158] - 公司一种可能的资金来源是进一步股权发行，筹资能力取决于影响股价的资本市场力量[158]