疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）每年影响约每5000名新生男婴中的1名，全球每年约有20000例新病例[99] - 亨廷顿病（HD）患者中约50%携带SNP1或SNP2，最多70%携带SNP1、SNP2或两者；约40%携带SNP3，最多80%携带SNP1、SNP2和/或SNP3[103] 苏沃迪森药物进展 - 苏沃迪森（suvodirsen）一期临床试验中，36名患者分五个递增剂量组接受0.5mg/kg、1mg/kg、2mg/kg、5mg/kg、7mg/kg或10mg/kg的苏沃迪森（n = 26）或安慰剂（n = 10）治疗并随访85天，接受苏沃迪森治疗的患者（n = 24）中67%（16/24）、接受安慰剂的患者（n = 10）中80%（8/10）出现一个或多个不良事件[99] - 预计2019年第四季度公布苏沃迪森开放标签扩展研究的中期分析数据，若数据积极，预计2020年下半年提交加速批准申请[101] - 苏沃迪森获美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定[99] - 苏沃迪森的2/3期临床试验DYSTANCE 51于2019年6月启动，旨在评估其在5 - 12岁可进行外显子51跳跃治疗的DMD男孩中的疗效和安全性[102] 公司项目进展 - PRECISION - HD1和PRECISION - HD2临床试验预计各招募约50名25 - 65岁的I期或II期HD患者[106] - 公司在HD领域推进两个临床项目（WVE - 120101和WVE - 120102）和一个临床前项目（HTT SNP3）[103] - 公司DMD的WVE - N531项目预计在提交临床试验申请并获批后，于2020年下半年公布topline临床数据[103] - 公司在DMD领域还探索针对外显子44、45、52、54和55的项目，并研究替代给药方式[103] - 公司预计2019年底交付PRECISION - HD2试验四个多剂量队列的临床数据，2020年初交付PRECISION - HD1试验四个多剂量队列的临床数据[107] - 公司2019年10月启动PRECISION - HD2试验在美国以外的开放标签扩展（OLE），预计2020年启动PRECISION - HD1试验在美国以外的OLE[108] - 公司眼科研究中，非人灵长类动物眼内单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸可使视网膜中目标RNA至少四个月的敲低率超过95%[110] 财务数据关键指标变化（年度对比） - 2019年和2018年前九个月公司净亏损分别为1.369亿美元和1.088亿美元，截至2019年9月30日和2018年12月31日累计亏损分别为4.766亿美元和3.397亿美元[112] - 2019年和2018年前九个月研发费用分别为1.26303亿美元和0.94619亿美元，其中2019年DMD项目为3585.6万美元、HD项目为1316.5万美元、ALS和FTD项目为190.3万美元、PRISM及其他研发费用为7537.9万美元[119] - 2019年前9个月营收1358.3万美元，较2018年的1079.4万美元增加278.9万美元[133] - 2019年前9个月研发费用1.263亿美元，较2018年的9461.9万美元增加3168.4万美元[135] - 2019年前9个月管理费用3506.4万美元，较2018年的2675.5万美元增加830.9万美元[133] - 2019年前9个月其他收入净额1091.6万美元，较2018年的198.6万美元增加893万美元[133] - 2019年前9个月净亏损1368.68万美元，较2018年的1087.66万美元增加281.02万美元[133] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为4458.5万美元和3287.6万美元，其中DMD项目分别为1084.8万美元和716.7万美元、HD项目分别为484.8万美元和378.6万美元、ALS和FTD项目分别为53.4万美元和101.6万美元、PRISM及其他研发费用分别为2835.5万美元和2090.7万美元[129] - 2019年和2018年第三季度收入分别为292.9万美元和449.3万美元，收入减少156.4万美元主要因武田合作协议收入减少[127][128] - 2019年和2018年第三季度一般及行政费用分别为1252.3万美元和984.9万美元，增加267.4万美元主要因支持公司目标的组织持续增长[127][130] - 2019年和2018年第三季度其他收入净额分别为345.3万美元和60.1万美元，增加285.2万美元主要因英国中小企业研发税收抵免制度的预计可退还税收抵免[127][131] - 2019年和2018年第三季度公司均未记录所得税费用，因对未来应税收入存在不确定性[127][132] 财务数据关键指标变化（现金流） - 2019年前9个月经营活动使用现金1.27亿美元，主要因净亏损1369万美元[144][145] - 2019年前9个月投资活动使用现金260万美元，用于购买财产和设备[144][147] - 2019年前9个月融资活动提供现金1.636亿美元，主要来自1月后续承销公开发行的1.618亿美元净收益和行使股票期权的约190万美元收益[144][148] 财务相关其他信息 - 截至2019年9月30日，公司累计获得净收益6.55亿美元，现金及现金等价物2.09亿美元，累计亏损4.766亿美元[139][141] - 公司预计现有现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营，但可能因市场或战略因素提前筹集资金[142] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利[155] - 2018年10 - K表年度报告中披露的合同义务和承诺无重大变化[156] - 截至2019年9月30日，公司无表外安排[157] 市场风险相关 - 市场风险主要源于利率和外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[159] - 公司在日常业务中面临利率风险，现金及现金等价物存于支票和货币市场账户[160] - 因海外业务，公司面临外汇风险，历史上未对冲外汇敞口[161] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月内，外汇汇率变化对公司无重大影响[161] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月内，通胀对公司无重大影响[162] - 公司目前无产品收入，依赖其他渠道筹资，股权发行筹资能力取决于资本市场对股价的影响[163]