公司业务应对疫情举措 - 公司于2020年3月实施业务连续性计划应对新冠疫情影响，并成立新冠疫情应对团队[87] 公司业务定位 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发针对基因疾病的寡核苷酸药物[91] 亨廷顿病（HD）项目进展 - 公司在亨廷顿病（HD）领域推进两个临床项目和一个临床前项目，约50%的HD患者携带SNP1或SNP2，约40%的HD患者携带SNP3，重叠后最多80%的HD患者携带至少一种SNP [100] - PRECISION - HD1和PRECISION - HD2是评估WVE - 120101和WVE - 120102的1b/2a期临床试验，每个试验有五个多剂量队列，每个队列12名患者[101] - PRECISION - HD2试验中，多剂量WVE - 120102治疗组脑脊液中mHTT蛋白较安慰剂组显著降低12.4%（p<0.05），高剂量组mHTT降低有统计学意义（p = 0.03）[102] - PRECISION - HD1试验于2020年3月启动32mg队列，预计2020年下半年公布五个多剂量队列的临床数据[103] 未来项目临床开发计划 - 公司预计2020年下半年启动mHTT SNP3项目和C9orf72项目的临床开发[104][105] 脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）项目进展 - 公司在脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）领域继续推进针对ATXN3的项目[106] 公司合作项目 - 公司与武田制药合作推进中枢神经系统疾病的基因靶点研究，合作期四年，武田制药有权独家许可多个临床前项目[107] 公司平台建设与能力提升 - 公司持续投资PRISM平台并提升内部cGMP制造能力[95] 动物实验成果 - 非人类灵长类动物眼部单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸，可使视网膜中目标RNA至少四个月内敲低超过95%[108] - 新型RNA编辑平台在非人类灵长类动物体内实验中，寡核苷酸在最后一次给药两天后，可使肝脏中ACTB mRNA实现高达50%的A到I（G）编辑[109] 公司成本削减举措 - 2020年2月公司实施成本削减计划，将员工人数减少约22%[111] 财务数据 - 净亏损情况 - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为4750万美元和4420万美元，截至2020年3月31日和2019年12月31日累计亏损分别为5.809亿美元和5.334亿美元[112] 财务数据 - 研发费用情况 - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为4115.8万美元和4011.3万美元，其中DMD项目费用从1244.8万美元降至450.9万美元，HD项目从343.8万美元增至751.3万美元[118] - 公司HD项目外部费用增加410万美元，ALS和FTD项目增加130万美元，其他研发费用增加360万美元，DMD项目减少790万美元[135] 财务数据 - 收入情况 - 2020年和2019年第一季度收入分别约为420万美元和300万美元，增长110万美元，源于合作协议中研发服务增加[126] 财务数据 - 行政及一般费用情况 - 2020年和2019年第一季度行政及一般费用分别为1300万美元和1090万美元，增加210万美元，主要因裁员相关补偿成本[128] 财务数据 - 其他收入净额情况 - 2020年和2019年第一季度其他收入净额分别为250万美元和380万美元，减少130万美元，主要因现金及现金等价物股息收入减少[129] 财务数据 - 融资净收益情况 - 截至2020年3月31日，公司通过多种融资方式累计获得约6.55亿美元净收益[131] 财务数据 - 现金及等价物与累计亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物共计1.209亿美元，累计亏损5.809亿美元，受限现金360万美元[132] 财务数据 - 证券发售情况 - 公司S - 3ASR暂搁注册声明涵盖最高2.5亿美元普通股可不时发售，修订后涵盖最高5亿美元证券组合[135][136] - 截至2020年5月11日，公司“按市价”股权计划累计出售约35.7万股普通股，净收益约340万美元，剩余约2.466亿美元普通股待售[136] 财务数据 - 运营活动现金使用情况 - 2020年第一季度，公司运营活动使用现金2630万美元，主要因净亏损4750万美元，应收账款减少2000万美元抵消部分支出[139] - 2019年第一季度，公司运营活动使用现金约5040万美元，主要因净亏损4420万美元和运营资产负债变化1270万美元，非现金费用650万美元抵消部分支出[140] 财务数据 - 投资活动现金使用情况 - 2020年第一季度，公司投资活动使用现金60万美元，用于购置财产和设备[141] - 2019年第一季度，公司投资活动使用现金50万美元，用于购置财产和设备[141] 财务数据 - 融资活动现金提供情况 - 2020年第一季度，公司融资活动提供现金60万美元，主要来自“按市价”股权计划出售普通股净收益[142] - 2019年第一季度，公司融资活动提供现金1.636亿美元，主要来自1月普通股包销公开发行净收益1.621亿美元和股票期权行权收益约150万美元[143] 财务数据 - 外汇汇率与通胀影响 - 2020年和2019年第一季度，外汇汇率、通胀对公司业务、财务状况、经营成果和现金流无重大影响[156][157]