公司业务应对疫情措施 - 公司2020年3月实施业务连续性计划应对新冠疫情，6月起增加现场办公员工数量并扩大现场制造和实验室活动[90] 公司业务定位与技术平台 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发针对遗传疾病的寡核苷酸药物[94] - 公司引入PN骨干化学，临床前实验表明其可提高寡核苷酸在沉默、剪接和编辑模式下的效力、暴露量和持久性[98] - 公司利用PN化学和立体纯寡核苷酸开发RNA编辑平台，在非人类灵长类动物中实现ACTB mRNA的成功RNA编辑[99] 临床开发项目情况 - 公司领先的临床开发项目聚焦神经学遗传病，WVE - 120101和WVE - 120102正进行两项1b/2a期临床试验[100] - PRECISION - HD是全球临床项目，包括PRECISION - HD1和PRECISION - HD2两项平行的1b/2a期临床试验[108] - 每个PRECISION - HD试验设计有五个多剂量队列，每个队列12名25 - 65岁的I期或II期HD患者[108] - 公司在PRECISION - HD2试验中，多鞘内剂量WVE - 120102治疗组脑脊液中mHTT蛋白较安慰剂组显著降低12.4%（p<0.05）[109] - 公司预计2021年第一季度公布PRECISION - HD2试验32mg队列和PRECISION - HD1试验五个多剂量队列（2、4、8、16、32mg）的临床数据[109][110] 疾病相关数据与项目合作 - 约50%的HD患者携带SNP1或SNP2，最多70%携带SNP1、SNP2或两者；约40%携带SNP3，最多80%携带SNP1、SNP2和/或SNP3[105] - 公司与Asuragen达成协议，开发和潜在商业化HD等位基因选择性治疗项目的伴随诊断[107] 其他疾病项目进展 - 杜氏肌营养不良症（DMD）每年约每5000名新生男婴中有1例受影响，全球每年约新增20000例，公司预计2021年第一季度为WVE - N531提交临床试验申请（CTA）[116] - α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）全球约250000人Z等位基因纯合，公司正利用ADAR编辑平台开发潜在新疗法[117] - 眼科项目中，非人灵长类动物眼内单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸可使视网膜靶RNA至少四个月内敲低超95%，公司正推进两个临床前项目[118] 财务数据关键指标变化（净亏损） - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为1.211亿美元和1.369亿美元，累计亏损分别为6.545亿美元和5.334亿美元[119] - 2020年和2019年第三季度，公司净亏损分别为3310万美元和5072.6万美元，亏损减少1762.6万美元[132] 财务数据关键指标变化（研发费用） - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，公司研发费用分别为1.00911亿美元和1.26303亿美元[125] - 2020年和2019年第三季度，公司研发费用分别为2827.5万美元和4458.5万美元[132] - 2020年第三季度研发费用为2830万美元，较2019年同期的4460万美元减少1630万美元[134] - 2020年前三季度研发费用为1.00911亿美元，较2019年同期的1.26303亿美元减少2540万美元[141] 财务数据关键指标变化（行政费用） - 2020年和2019年第三季度，行政费用分别为959万美元和1252.3万美元[132] - 2020年第三季度一般及行政费用为960万美元，较2019年同期的1250万美元减少290万美元[135] - 2020年前三季度一般及行政费用为3280万美元，较2019年同期的3510万美元减少230万美元[143] 财务数据关键指标变化（营收） - 2020年和2019年第三季度，公司营收分别约为340万美元和290万美元，增长52.1万美元，源于武田合作协议下研发服务增加[132][133] - 2020年和2019年前三季度收入分别为1060万美元和1360万美元，减少290万美元[139][140] 财务数据关键指标变化（其他） - 截至2020年9月30日，公司累计获得约8.086亿美元净收益[146] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物总计2.164亿美元，累计亏损6.545亿美元，受限现金370万美元[147] - 2020年前三季度，公司通过股权销售计划出售5583022股普通股，总收益6090万美元，净收益5990万美元；9月25日完成后续包销公开发行8333334股普通股，总收益1亿美元，估计净收益9370万美元[150] - 2020年前三季度经营活动使用现金8460万美元，投资活动使用现金80万美元，融资活动提供现金1.54519亿美元[152] - 2019年前三季度经营活动使用现金1.27亿美元，投资活动使用现金260万美元，融资活动提供现金1.63642亿美元[152] 财务相关预期与风险 - 公司预计持续在研发和内部cGMP生产活动产生大量费用，费用会随临床试验、研发等活动而变化[157] - 公司无法估计未来治疗项目的资本支出和运营费用，其取决于研发进展、合作情况等诸多因素[159] - 公司需大量额外资金实现业务目标，但资金可能无法按可接受条款获取，股权或债务融资会带来股权稀释等问题[160][161] 财务状况相关说明 - 2020年9月30日公司无对财务状况等有影响的表外安排[164] - 2020年9月30日止九个月，2019年年度报告中所述的近期发布会计准则无重大变化[165] 公司市场风险 - 公司市场风险主要源于利率、外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[166] - 公司日常业务面临利率风险，现金及现金等价物存于支票和货币市场账户[167] - 因海外业务，公司面临外汇汇率风险，历史上未对冲外汇敞口，2020和2019年9月30日止三、九个月汇率变化无重大影响[168] - 公司认为2020和2019年9月30日止三、九个月通胀对业务等无重大影响[169] - 公司无产品收入，依赖其他资金来源，股权融资能力受资本市场力量和新冠疫情影响[170]