公司基本信息 - 公司是全球生物制药公司，总部位于美国特拉华州威尔明顿，在瑞士、日本、加拿大等地设有办公室[151] - 公司专注血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫两个治疗领域，还可从授权分子获里程碑付款和特许权使用费[152] 业务风险 - 报告含前瞻性陈述，涉及药物研发、商业化、临床实验、合作策略等多方面，存在风险和不确定性[125] - 公司业务面临诸多风险，如依赖JAKAFI/JAKAVI、产品报销问题、销售和营销能力不足等[132] - 若无法成功商业化药品和候选药物，或无法获得和维持产品报销，将影响公司经营和财务状况[127] - 依赖第三方制造产品，可能导致供应短缺、成本增加和监管批准撤销[127] - 临床研究和开发工作可能出现意外延迟或中断，先前测试结果不一定代表未来结果[127] - 公司预计继续承担大量药物研发费用，可能导致未来亏损并影响盈利能力[146] - 若无法在需要时筹集额外资金，产品组合拓展和商业化努力将受限[146] 血液学和肿瘤学业务产品情况 - 公司血液学和肿瘤学业务有六个获批产品，包括JAKAFI、MONJUVI、PEMAZYRE等及多个临床开发项目[153] - JAKAFI于2011年11月获FDA批准治疗中高危骨髓纤维化（MF），2014年12月获批治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV）患者，2019年5月获批治疗12岁及以上成人和儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD），2021年9月获批治疗12岁及以上成人和儿科患者一线或二线全身治疗失败后的慢性GVHD[154] - MINJUVI治疗r/r DLBCL的最佳客观缓解率为56.8%，完全缓解率为39.5%，部分缓解率为17.3%，中位缓解持续时间为43.9个月[178] - PEMAZYRE治疗胆管癌的总体缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[187] - NIKTIMVO在AGAVE - 201试验中总体缓解率为74%，60%的患者缓解持续一年[196] 疾病相关数据 - 美国约有16000 - 18500名MF患者，中高危患者占比80% - 90%[161] - 美国约有25000名PV患者因对羟基脲反应不足或不耐受而病情未得到控制[166] - 美国III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，类固醇难治性急性和慢性GVHD年发病率约为3000例[171] - 美国每年约有10000名、欧盟每年约有14000名不适合自体干细胞移植的r/r DLBCL患者被诊断[179] - 美国、欧洲和日本估计有2000 - 3000例FGFR2融合或重排的胆管癌患者[186] - CALR突变导致约25 - 35%的MF和ET患者发病[200] - JAK2V617F突变在原发性骨髓纤维化患者中占比55%，真性红细胞增多症患者中占比95%，原发性血小板增多症患者中占比60%[202] - DLBCL占所有非霍奇金淋巴瘤病例的40%，约40%的患者对初始治疗无反应或复发[179] - 美国约有1000万被诊断患有AD的青少年和成年患者[226] - 美国至少有150万被诊断患有白癜风的患者，约85%为非节段型白癜风[230] - 类风湿关节炎估计影响全球约1%的人口[261] - 全球每年超过200万人受NSCLC影响，约3 - 4%的NSCLC患者肿瘤存在导致MET外显子14跳跃的突变[278] 产品临床试验数据 - COMFORT - I试验中，JAKAFI治疗患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中，JAKAFI治疗患者三年生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[164] - JAKAFI治疗MF患者，疲劳反应（PROMIS疲劳总分较基线降低4.5分或更多）报告率为35%，安慰剂组为14%[166] - RESPONSE试验80周时，83%的患者仍在接受JAKAFI治疗，32周时有反应的患者中76%在80周时仍有反应[168] - RESPONSE - 2研究中，JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[169] - REACH1研究中，类固醇难治性急性GVHD患者单用类固醇治疗总体缓解率（ORR）为57%，完全缓解（CR）率为31%[172] - REACH3研究中，JAKAFI治疗类固醇难治性慢性GVHD至第7周期第1天的总体缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[173] - OPZELURA治疗轻中度AD的两项3期研究中，TRuE - AD1和TRuE - AD2在第8周达到IGA治疗成功的患者比例分别为53.8%和51.3%，而对照组分别为15.1%和7.6%；达到itch NRS4的患者比例分别为52.2%和50.7%，对照组分别为15.4%和16.3%[228] - OPZELURA治疗非节段型白癜风的两项3期研究中，29.9%的患者在第24周面部白癜风面积评分指数（F - VASI75）较基线改善>75%，第52周约50%的患者达到F - VASI75[231] - 芦可替尼乳膏0.75%和1.5%治疗特应性皮炎的3期试验（TRuE - AD3）显示，达到研究者整体评估治疗成功（IGA - TS）的患者显著多于对照组[239] - 芦可替尼1.5%乳膏每日两次治疗轻中度化脓性汗腺炎的2期研究达到主要疗效终点，3期研究预计2025年启动[240] - 波伏替尼75mg治疗化脓性汗腺炎的2期研究52周数据显示，22 - 29%的患者达到HiSCR100（总脓肿和结节计数较基线降低100%，且脓肿或引流隧道计数较基线无增加）[245] - 波伏替尼治疗广泛性非节段型白癜风的2期b研究36周数据显示，达到主要终点，患者总白癜风面积评分指数（T - VASI）改善优于安慰剂[246] - 波伏替尼治疗结节性痒疹的2期研究达到主要终点，基于积极结果，2024年10月启动两项3期研究[249] - 巴瑞替尼治疗类风湿关节炎的4项3期试验均达到主要终点[261][262] - 巴瑞替尼治疗中重度特应性皮炎的多项3期研究达到主要终点，补充新药申请（sNDA）提交后，FDA因持续评估JAK抑制剂未在PDUFA行动日期做出决定[265] - 巴瑞替尼治疗重度斑秃成人患者的BRAVE - AA1和BRAVE - AA2研究显示，40%的成人患者头皮覆盖率至少达80%[267] - 卡马替尼治疗METex14突变转移性NSCLC患者，经BIRC评估，初治患者和经治患者的确认总缓解率分别为68%和41%[275] - 卡马替尼治疗METex14突变NSCLC患者，初治患者和经治患者的中位缓解持续时间分别为12.6个月和9.7个月[275] - 卡马替尼治疗二线NSCLC患者的总体缓解率为51.6%，所有经治的晚期NSCLC患者总体缓解率为44%[276] 产品研发与合作计划 - 公司预计在2024年底提交tafasitamab联合来那度胺和利妥昔单抗治疗滤泡性淋巴瘤的补充生物制品许可申请[205] - 2025年第一季度公司预计在美国推出NIKTIMVO[197] - 2024年7月公司宣布评估retifanlimab的两项3期临床研究取得积极顶线结果，计划在2024年下半年分享完整数据集[206] - Incyte计划在2024年底前提交retifanlimab用于SCAC的sBLA申请，2025年获批将成为SCAC患者首个PD - (L)1抗体[207] - INCB161734的1期研究于2024年第一季度启动，KRASG12D突变在40%的胰腺导管腺癌、15%的结直肠癌和5%的非小细胞肺癌中存在[222] - 2024年10月，OPZELURA 1.5%乳膏获加拿大卫生部批准用于治疗12岁及以上患者的轻中度特应性皮炎和非节段型白癜风[234] - 公司计划在2025年启动INCB123667治疗卵巢癌的关键试验[221] - 2024年7月公司宣布对管线进行战略审查，将停止两种口服小分子PD - L1抑制剂的进一步开发[216] - 2024年5月公司收购临床阶段药物研发公司Escient Pharmaceuticals，其产品包括INCB000262和INCB000547[251] - INCB000547在1期健康志愿者研究中耐受性良好，预计2025年初公布三项研究数据，早期评估有望在2025年初获得胆汁淤积性瘙痒的临床概念验证[252] - 公司在2022年11月收购Villaris Therapeutics，其产品INCA034460在2023年7月获得新药研究申请（IND）批准，10月宣布首例患者给药[255] - 2020年5月公司与礼来修改协议，使礼来能商业化巴瑞替尼治疗COVID - 19[271] - 2020年11月公司与礼来宣布FDA授予巴瑞替尼与瑞德西韦联用治疗COVID - 19的紧急使用授权[271] - 2022年6月公司与礼来宣布FDA批准巴瑞替尼治疗需补充氧气等的住院成人COVID - 19患者[271] - 2024年3月公司与中国医疗系统控股有限公司达成合作和许可协议，开发和商业化波沃西替尼[286] - 2024年8月公司与Syndax宣布FDA批准NIKTIMVO治疗至少两种系统治疗失败后的慢性移植物抗宿主病[290] 财务数据关键指标变化 - 2024年第三季度公司净收入为1.065亿美元，基本每股净收入为0.55美元，摊薄后每股净收入为0.54美元；2023年同期净收入为1.713亿美元，基本和摊薄后每股净收入均为0.76美元。2024年前九个月公司净亏损1.686亿美元，基本和摊薄后每股净亏损均为0.80美元；2023年同期净收入为3.965亿美元，基本每股净收入为1.77美元，摊薄后每股净收入为1.76美元[296] - 2024年第三季度总营收为11.379亿美元，2023年同期为9.19亿美元；2024年前九个月总营收为30.625亿美元，2023年同期为26.823亿美元[298] - 2024年第三季度JAKAFI产品收入较2023年同期增加，其中销量增加7820万美元，价格上涨2670万美元；2024年前九个月较2023年同期，销量增加7480万美元，价格上涨4560万美元[298] - 2024年第三季度OPZELURA产品收入较2023年同期增加，其中销量增加4580万美元，价格上涨170万美元；2024年前九个月较2023年同期，销量增加1.092亿美元，价格上涨890万美元，2024年第三季度约2040万美元净产品收入来自欧洲[299] - 截至2024年9月30日，销售津贴和应计项目中，1月1日余额总计30893.8万美元，当期销售津贴总计1.140216亿美元，前期销售津贴总计2876万美元，当期销售信贷/付款总计 - 9.35009亿美元，前期销售信贷/付款总计 - 1.29005亿美元，9月30日余额总计3.88016亿美元[303] - 截至2024年9月30日，公司在合并资产负债表的应计和其他流动负债中预提约1.069亿美元，与OPZELURA被视为JAKAFI的产品线延伸时应支付的增量回扣有关，2024年第三季度对OPZELURA毛净扣除的影响约为6.7%[304] - 2024年前九个月里程碑和合同收入来自2024年第一季度向CMSHL转让功能性知识产权获得的2500万美元预付款，2024年第三季度从两个合作伙伴处确认1800万美元预付款和里程碑付款[308] - 2024年第三季度产品收入成本为8600万美元，2023年同期为6010万美元；2024年前九个月产品收入成本为2.236亿美元，2023年同期为1.852亿美元[309] - 2024年第三季度研发费用为5.732亿美元，2023年同期为3.757亿美元；前九个月研发费用为21.408亿美元，2023年同期为11.831亿美元[310] - 2024年第三季度销售、一般和行政费用为3.092亿美元，2023年同期为2.679亿美元；前九个月为9.154亿美元，2023年同期为8.674亿美元[314] - 2024年前三季度收购相关或有对价公允价值变动损失分别为2340万美元和2380万美元，2023年同期分别为收益40万美元和损失1410万美元[316] - 2024年1月1日至2月5日，公司在tafasi​​tamab商业化中的利润份额为100万美元，2023年前三季度分别为亏损110万美元和盈利90万美元[317] - 2024年前三季度利息收入及其他净额分别为2420万美元和1.187亿美元，2023年同期分别为4640万美元和1.219亿美元[318] - 2024年前三季度股权投资实现和未实现（损失）收益分别为亏损1300万美元和收益1.262亿美元，2023年同期分别为亏损2670万美元和收益980万美元[319] - 2024年前三季度所得税拨备分别为5010万美元和1.715亿美元，2023年同期分别为6250万美元和1.667亿美元[321] - 2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券18亿美元，短期股权投资330万美元[323] - 2024年前三季度研发费用中合作协议前期和里程碑费用分别为1亿美元和1.014亿美元，2023年同期分别为300万美元和1270万美元[312] - 2024年前三季度研发费用中合作方报销成本分别约为380万美元和2510万美元，2023年同期分别约为1130万美元和3700万美元[312] 财务准则影响评估 - 公司正在评估ASU No. 2023 - 09对合并财务报表的影响，该准则对公共商业实体自2024年12月15日后开始的财年生效，允许提前采用[294] - 公司正在评估美国证券交易