财务数据关键指标变化 - 公司2023年和2022年上半年净亏损分别为1000万美元和810万美元，截至2023年6月30日累计亏损4.737亿美元[62] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为2970万美元，预计资金可维持到2024年第二季度[63] - 2021年8月20日至2023年6月30日，公司按市价出售普通股109,523股，加权平均价格为每股5.32美元，净收益约50万美元[64] - 2023年3 - 6月，公司营收均为5.7万美元，与2022年同期持平，源于与SymBio合作的递延收入确认[111][112][117] - 2023年第二季度，公司一般及行政费用为221.1万美元，较2022年同期增加10万美元，增幅3%，主要因专业和咨询费增加20万美元，部分被公司保险成本降低20万美元抵消[111][113] - 2023年第二季度，公司研发费用为245.6万美元，较2022年同期增加41.8万美元，增幅21%，主要因与narazaciclib相关的临床开发和咨询费用增加60万美元及制造成本增加10万美元，部分被人员成本降低30万美元抵消[111][114] - 2023年第二季度，公司其他收入净额为36万美元，较2022年同期增加26.4万美元，主要因利息收入增加30万美元，部分被外汇兑换损失增加2.3万美元抵消[111][116] - 2023年上半年，公司营收为11.3万美元，与2022年同期持平，源于与SymBio合作的递延收入确认[117] - 2023年上半年，公司一般及行政费用为432.4万美元，与2022年同期的432.5万美元基本持平，专业和咨询费增加20万美元被人员相关和保险成本降低抵消[117][118] - 2023年上半年，公司研发费用为653.6万美元，较2022年同期增加249.6万美元，其他收入净额为72.2万美元，较2022年同期增加61.6万美元[117] - 2023年上半年研发费用为650万美元，较2022年上半年的400万美元增加250万美元，增幅62%[119] - 2023年和2022年上半年其他收入净额分别为70万美元和10万美元，变化原因是2023年利息收入增加70万美元，部分被4.3万美元的外汇兑换损失抵消[124] - 2023年和2022年上半年净亏损分别为1000万美元和810万美元，经营活动使用的净现金分别为900万美元和850万美元[125] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损4.737亿美元，营运资金2180万美元，现金及现金等价物2970万美元[125] - 2023年上半年经营活动使用的净现金900万美元，主要包括1000万美元净亏损（含60万美元非现金股票薪酬费用），经营资产和负债变化使现金净增加40万美元[128] - 2022年上半年经营活动使用的净现金850万美元，主要包括820万美元净亏损（含50万美元非现金股票薪酬费用），经营资产和负债变化使现金净减少90万美元[131] - 公司预计2023年净现金支出高于2022年，原因是纳拉扎西利布临床试验和临床及监管部门人员增加[132] 纳拉扎西利布药物特性 - 纳拉扎西利布（Narazaciclib）对CDK4/细胞周期蛋白D1的半数抑制浓度（IC50）为2 nM，对CDK6/细胞周期蛋白D1的IC50为0.6 nM [68] - 纳拉扎西利布对ARK5的IC50为4.95 nM，平衡解离常数（Kd）为19 nM [70] - 纳拉扎西利布对CSF1R的IC50在0.7至10 nM之间，Kd为0.7 nM [71] - 纳拉扎西利布在体外模型中对多种人类肿瘤细胞系的50%生长抑制浓度（GI50）为0.02 µM至1.5 µM [74] - 体外研究显示，narazaciclib对ARK5的IC50为4.95 nM，而palbociclib无此抑制作用[84] 公司临床项目情况 - 公司有两个临床阶段项目，分别是纳拉扎西利布和利戈塞替布（Rigosertib）[61] - 2017年12月公司与HanX达成合作协议，获预付款，若药物获批将获里程碑付款和销售提成[77] - 2019年第四季度HanX向中国FDA提交IND申请，2020年1月6日获批，9月在中国启动癌症患者1期研究[77] - 2020年11月公司向美国FDA提交IND申请，12月获批，2021年5月开始美国1期研究[79] - 中国1期研究中前四个剂量队列已完成，第五个200mg/天队列正在进行[78] - 美国1期实体瘤研究中第五个剂量队列（200mg/天）入组完成，有1例剂量限制性毒性，第六个剂量队列（240mg/天）正在进行，有1例剂量限制性毒性[79] - 2023年第一季度公司启动多中心1/2a期试验，评估多激酶抑制剂narazaciclib与来曲唑联用治疗复发性转移性低级别子宫内膜样子宫内膜癌的效果，2期扩展队列计划招募约30名患者，首位患者于2023年5月给药[100] - 一项探索口服rigosertib与PD - 1抑制剂联用治疗KRAS突变非小细胞肺癌的1/2a期研究正在进行，截至2022年9月，14名可评估患者中1例完全缓解、2例部分缓解、1例病情稳定[101] 子宫内膜癌相关数据 - 2022年预计美国新增约65950例子宫内膜癌和子宫肉瘤病例，约12550人死亡，发病率和死亡率呈上升趋势[96] - 低级别（1级或2级）子宫内膜样子宫内膜癌（LGEECs）中，1级癌症组织形成腺体比例≥95%，2级为50% - 94%[96] - 子宫内膜癌五年无病生存率和五年生存率分别为81.7%和83.1%[96] - NSGO - PALEO / ENGOT - EN3试验中，来曲唑联合palbociclib组中位PFS为8.3个月，安慰剂组为3.0个月，HR 0.56，95% CI 0.32 - 0.98，p = 0.04；24周疾病控制率分别为63.6%和37.8%[97] RDEB患者相关数据 - RDEB患者患鳞状细胞癌的累积死亡风险在45岁和55岁时分别为70%和78.7%[103] 公司管理与法律情况 - 公司管理层评估截至2023年6月30日的披露控制和程序有效[136] - 公司管理层评估在2023年第二季度，公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[137] - 公司没有参与任何未决重大法律诉讼，也不知道政府当局是否有此类诉讼计划[139] 公司资金来源情况 - 公司正在探索多种资金来源，若通过战略合作等方式筹集资金，可能需放弃技术或产品候选物的宝贵权利[65]