Traws Pharma (TRAW) Q2 2025 Earnings Call August 14, 2025 08:30 AM ET Speaker0Ladies and gentlemen, thank you for standing by. Welcome to the Trowz Pharma Incorporated Second Quarter twenty twenty five Financial Results and Business Update Call. At this time, all participants are in a listen only mode. Following management's prepared remarks, we will hold a question and answer session. To ask a question at that time, please press star followed by one on your touch tone phone.If anyone has difficulty hearing ...

Exhibit 99.1 Traws Pharma Reports Second Quarter 2025 Results and Business Highlights Advancing novel programs for respiratory viruses that pose pandemic threats or risk of serious illness, including SARS CoV2 (ratutrelvir) and influenza (Tivoxavir marboxil, TXM) Prioritization of ratutrelvir, a ritonavir-free, protease inhibitor regimen in development for Acute and Long COVID, reflects the ongoing infection risk and greater need, with waning vaccine utilization A submitted HREC study will enable initiation ...

☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 Or Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-Q Commission file number: 001-36020 Traws Pharma, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 22-3627252 (State or other jurisdiction of (I.R.S. Employ ...

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Traws Pharma宣布多项与其抗病毒产品线相关的监管提交，致力于推进抗病毒产品组合，为患者提供重要药物 [1][6] 分组1：Tivoxavir marboxil（TXM）相关 - 公司提交一项2期剂量范围、非劣效性研究方案给HREC，评估TXM与XOFLUZA®相比，对季节性流感患者的疗效，另一个单臂试验评估其对H5N1禽流感患者的疗效，预计在澳大利亚和东南亚部分国家招募受试者 [2] - 公司提交简报材料申请与FDA进行D类会议，以进一步讨论TXM针对禽流感加速批准的潜在途径 [3] - TXM是一种研究性口服小分子CAP依赖性核酸内切酶抑制剂，单剂量给药治疗禽流感和季节性流感，临床前研究显示其对多种流感毒株有体外活性，对H5N1禽流感有治疗效果，季节性流感抗病毒市场规模达数十亿美元 [8] 分组2：Ratutrelvir相关 - 公司提交一项2期非劣效性研究方案给HREC，评估Ratutrelvir与PAXLOVID相比，对新诊断COVID患者的疗效，采用10天治疗方案，还将评估疾病反弹率和长新冠发病率，另一个单臂试验评估其对不适合使用PAXLOVID的新诊断COVID患者的安全性和有效性 [4][5] - Ratutrelvir是一种研究性口服小分子Mpro（3CL蛋白酶）抑制剂，无需与利托那韦共同给药，可避免相关药物相互作用，扩大患者使用范围，1期数据显示其药代动力学特征可降低临床反弹可能性和长新冠风险，COVID治疗市场规模达数十亿美元 [9] 分组3：公司概况 - Traws Pharma是临床阶段生物制药公司，致力于开发针对呼吸道病毒疾病的新型疗法，推进针对禽流感、季节性流感和COVID - 19/长新冠的新型口服小分子抗病毒药物开发 [11] - 公司正为其临床肿瘤学项目rigosertib和narazaciclib寻找开发和商业化合作伙伴 [12]

文章核心观点 - 公司收到美国FDA对tivoxavir marboxil（TXM）用于禽流感和季节性流感潜在批准开发路径的反馈，计划与FDA进一步沟通并推进TXM开发，同时与相关机构接触以推动其储备工作，认为TXM有治疗这两种流感的潜力 [1][2][3] 公司进展 - 公司收到美国FDA对TXM用于禽流感和季节性流感潜在批准开发路径的书面反馈，包括动物规则使用方面 [1] - 公司首席科学官表示将请求与FDA进行D类会议以明确下一步 [2] - 公司首席医疗官称已与美国生物医学高级研究与发展局（BARDA）展开对话，并计划与国际监管机构接触，推动TXM储备和大流行准备工作 [3] 产品信息 - TXM是一种研究性口服小分子CAP依赖性核酸内切酶抑制剂，单剂量给药治疗禽流感和季节性流感，临床前研究显示对多种流感毒株有体外活性，三种动物的临床前数据表明单剂量TXM对H5N1禽流感有治疗效果 [4] 市场机会 - 季节性流感抗病毒市场规模达数十亿美元，受全球卫生组织、实践指南和政府招标推动，潜在大流行流感爆发带来增长潜力 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发针对呼吸道病毒疾病的新疗法，整合抗病毒药物开发、医学情报和监管策略应对现实挑战，推进针对禽流感、季节性流感和COVID - 19/Long COVID的新型口服小分子抗病毒药物研发 [5]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度营收5.7万美元，与2024年同期基本持平，净利润2149万美元，较2024年同期亏损498.3万美元实现扭亏[133][134] - 2025年第一季度研发费用250.6万美元，较2024年同期增加60万美元，增幅31%；行政费用275.4万美元，较2024年同期减少60万美元，降幅18%[135][136] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动2651.3万美元[137] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为540万美元，2024年同期为440万美元[142,143,144] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为1.3万美元，2024年同期无融资活动[142,145] - 2025年第一季度外汇换算影响为2.3万美元，2024年同期为 - 0.7万美元[142] - 2025年第一季度现金及现金等价物净减少540.1万美元，2024年同期净减少443.1万美元[142] - 2025年第一季度经营活动非现金费用为2640万美元，主要包括认股权证负债公允价值变动2650万美元和股份支付费用20万美元[143] - 2025年第一季度经营活动净收入为2150万美元，经营资产和负债变动为60万美元[143] - 2024年第一季度经营活动净亏损为500万美元，包括非现金股份支付和折旧费用30万美元[144] - 2024年第一季度经营资产和负债变动导致现金净流入20万美元[144] 各条业务线表现 - 替沃沙韦马波昔尔首次人体临床研究于2023年5 - 9月在俄罗斯进行，设20、40、80、120mg四个剂量组，28名18 - 45岁健康男性参与，1名40mg剂量受试者出现2起不良事件[110] - 替沃沙韦马波昔尔在澳大利亚开展的1期研究，共招募4组每组8名参与者，记录到16起不良事件，3起可能与药物有关且均为轻度头痛，单剂量药物血浆水平超EC90并维持在治疗窗内超23天[113] - 拉图瑞韦体外实验抑制原始SARS - CoV - 2及德尔塔、奥密克戎变异株复制，动物实验显示与奈玛特韦 + 利托那韦组合在致死模型中表现相当[113] - 拉图瑞韦1期临床试验于2024年9月完成，高剂量下无治疗相关不良事件，连续10天每日给药血浆药物水平在治疗窗内维持12天[113] - 纳拉扎西利布联合来曲唑治疗复发性转移性低级别子宫内膜样子宫内膜癌的1/2a期试验，确定160mg纳拉扎西利布 + 2.5mg来曲唑为最大耐受剂量和2期推荐剂量[115] - 纳拉扎西利布单药治疗复发和/或难治性晚期癌症的1期研究，最高测试剂量为每日280mg，研究已结束入组，数据正在分析[116] - 替沃沙韦马波昔尔首次人体临床研究剂量组为20、40、80、120mg[110] - 纳拉扎西利布联合来曲唑试验中，200mg队列6名可评估受试者中有2名出现剂量限制性毒性[115] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年研发支出高于2024年，因病毒学项目增加[147] - 基于当前预测，公司现金及现金等价物不足以支持运营超过一年，持续经营能力存疑[147] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1590万美元，累计亏损6.277亿美元，目前资金不足以支持未来12个月运营，持续经营能力存疑[108] - 2025年3月21日公司申请与FDA开会，4月24日提交简报，寻求替沃沙韦马波昔尔治疗H5N1禽流感加速审批指导[113] - 公司与Citizens签订ATM协议，可出售最高5000万美元普通股，当前“婴儿货架”限制下可售742.7749万美元，此前已售约12.221万美元，公司支付3.0%佣金及不超5万美元法律费用等[118][120][121] - 2025年2月17日股东批准发行超19.99%流通股，部分购买者行使预融资认股权证获138.2559万股[123] - 2025年2 - 3月对A类认股权证和预融资认股权证进行修订，包括提高控制权变更门槛等[124][126] - 2025年2 - 4月公司管理层变动，Mark Guerin、Werner Cautreels离职，Nora Brennan、Iain Dukes、Jack Stover任职[128][129][130] - 2024年9月公司进行1比25反向股票分割[131] - 2025年2月25日公司恢复遵守纳斯达克最低股东权益要求，将接受一年强制监督[132]

收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度收入为5.7万美元，2024年同期为5.6万美元[10] - 2025年第一季度净收入为2150万美元，每股基本普通股净收入为2.17美元，每股摊薄普通股净收入为2.09美元；2024年同期净亏损为500万美元，每股基本和摊薄普通股净亏损为5.92美元[12] - 2025年和2024年第一季度，公司收入分别为5.7万美元和5.6万美元，增长约1.79%[24] - 2025年第一季度公司净收入为2149万美元，2024年第一季度净亏损为498.3万美元，实现扭亏为盈[24] - 2025年和2024年第一季度，归属于普通股股东的基本和摊薄净收入（亏损）分别为1508.3万美元和 - 498.3万美元，由负转正[24] - 2025年第一季度基本和摊薄后普通股每股净收入分别为2.17美元和2.09美元，2024年第一季度为 - 5.92美元，由负转正[24] - 2025年第一季度归属于C系列优先股股东的基本和摊薄净收入为640.7万美元，2024年第一季度无相关数据[24] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用总计250万美元，2024年同期为190万美元，增加了60万美元[10] - 2025年第一季度一般及行政费用总计280万美元，2024年同期为340万美元，减少了60万美元[11] - 2025年和2024年第一季度，公司总运营费用分别为526万美元和526.8万美元，减少约0.15%[24] - 2025年和2024年第一季度，公司运营亏损分别为520.3万美元和521.2万美元，减少约0.17%[24] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1590万美元，2024年12月31日约为2130万美元[9] - 截至2025年5月13日，公司有5564315股普通股流通在外[13] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司总资产分别为1906.3万美元和2496.2万美元，减少约23.63%[22] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司总负债分别为1306.3万美元和5659.2万美元，减少约76.92%[22] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司股东权益（赤字）分别为600万美元和 - 3163万美元，由负转正[22] 业务进展 - 2025年4月24日，公司向FDA提交替沃昔韦酯（TXM）简报文件，讨论根据“动物规则”加速批准的可能性[1][7] - 公司计划在2025年第二季度向监管机构提交关于拉图瑞韦用于急性治疗/预防反弹和长新冠的简报文件[6][7] 管理层讨论和指引 - 公司认为其现金和现金等价物足以支持运营至2026年第一季度[1][9] 管理层变动 - 2025年3月31日，Werner Cautreels博士退休，Iain D. Dukes博士被任命为临时首席执行官；4月15日，独立董事Jack Stover被任命为公司董事会主席[8]

文章核心观点 Traws Pharma作为临床阶段生物制药公司，在2025年一季度取得进展，正推进两款抗病毒药物研发，同时公司财务状况能支持运营至2026年一季度 [2][3][6] 产品研发 替沃昔韦马博西尔（TXM） - 单剂量研究性CAP依赖性核酸内切酶抑制剂，用于治疗或预防H5N1禽流感和季节性流感，美国市场机会达数十亿美元 [4] - 2025年4月24日向FDA提交简报包，讨论根据FDA动物规则加速批准的可能性 [1][4] - 非人类灵长类动物攻毒研究显示单剂量TXM显著降低肺部病毒载量和病理，无体重减轻；雪貂攻毒研究显示增加存活动物比例，降低肺部和鼻组织病毒载量和病理 [4] - 1期数据显示单剂量口服后血浆血药浓度在约三周内维持在EC90以上，耐受性良好 [4] 拉图瑞韦 - 独立于利托那韦的研究性口服主蛋白酶（Mpro）抑制剂，可单剂量给药，也可每日一次、10天疗程给药，用于治疗急性COVID - 19感染，降低反弹和长新冠风险，美国市场机会达数十亿美元 [5][10] - 临床前研究显示对耐药病毒有强效抑制作用；药代动力学结果支持其独立于利托那韦，10天600mg/天治疗未诱导药物代谢，血药谷浓度维持在EC90的四倍 [10] - 1期数据显示所有测试剂量耐受性良好，药代动力学特征有吸引力 [10] 公司动态 管理层变动 - 2025年3月31日Werner Cautreels博士退休后，Iain D. Dukes博士被任命为临时首席执行官 [5] - 2025年4月15日，独立董事Jack Stover被任命为公司董事会主席 [5] 遗留项目 - 公司正在为其遗留肿瘤资产（纳拉扎西布和利戈塞替布）寻求合作机会 [5] 财务结果 现金及投资 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1590万美元，低于2024年12月31日的约2130万美元 [6] 收入 - 2025年第一季度收入为5.7万美元，2024年同期为5.6万美元 [6] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用总计250万美元，高于2024年同期的190万美元，主要因病毒学项目费用增加，部分被肿瘤学项目费用减少抵消 [7] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用总计280万美元，低于2024年同期的340万美元，主要因咨询费用减少，部分被遣散费用增加抵消 [8] 净收入（亏损） - 2025年第一季度净收入为2150万美元，受2024年12月融资相关认股权证负债公允价值变动2650万美元驱动，每股基本普通股净收入为2.17美元，每股摊薄普通股净收入为2.09美元；2024年同期净亏损500万美元，每股基本和摊薄普通股净亏损为5.92美元 [9] 下一步计划 禽流感 - 2025年第二季度提供关于FDA动物规则讨论的最新情况 [10] - 敲定开发计划，推进审批进程；敲定配方和CMC扩大生产 [10] 拉图瑞韦 - 2025年第二季度向监管机构提交简报包，用于急性治疗/反弹预防和长新冠 [10] 流通股情况 - 截至2025年5月13日，公司有5564315股普通股流通在外 [11]

研发进展 - 公司在鸟流感的临床前研究中，tivoxavir marboxil (TXM) 显示出在三种动物模型中提供100%保护，防止疾病和死亡[26] - TXM在三种动物模型中实现了肺部病毒清除，显示出良好的耐受性，能够维持有效浓度约三周[18][31] - 在对H5N1鸟流感病毒的研究中，TXM的有效浓度(EC50)为0.34至0.52 nM，显示出对多种禽流感毒株的强效抑制[21] - 公司在COVID-19的临床前研究中，ratutrelvir显示出积极的安全性和药代动力学数据[9] - Ratutrelvir在多种COVID变种中表现出更强的抑制作用，其EC50值为8.4 nM，显示出对比nirmatrelvir和ibuzatrelvir的优势[81][82] - Ratutrelvir的药物代谢未被诱导，且在600 mg的每日给药下，血浆药物水平在第1天和第9天保持一致，显示出良好的耐受性[90][91] - 单剂量治疗显示出良好的第一阶段药代动力学，血浆药物水平在EC90以上持续约3周[102] - 针对COVID的单剂量（每24小时一次）方案显示出良好的安全性，可能有效预防COVID反弹和长期COVID[103] 财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2130万美元，预计可支持运营至2026年第一季度[104] - 公司在2024年与Trawsfynydd Therapeutics, Inc.的合并预计将对未来的财务和运营结果产生积极影响[4] 市场前景 - 鸟流感抗病毒产品预计在美国建立300,000,000至600,000,000剂的库存[104] - 公司计划在2025年第二季度与FDA进行互动，以推进ratutrelvir的临床开发[9] - 计划于2025年3月21日提交Pre-IND会议请求，旨在通过“动物规则”加速开发[63] - 针对鸟流感的FDA讨论更新预计在2025年第二季度提供[104] - 公司计划在2025年第二季度提交与FDA的预IND会议请求，以了解长期COVID的终点[104] 临床研究结果 - 公司在鸟流感研究中，TXM在小鼠模型中实现了病毒负荷的显著降低，且未观察到病毒引起的体重下降[35][46] - TXM在感染的雪貂中提高了生存率，降低了肺部病毒负荷[46] - TXM的单次口服剂量在感染的雪貂中显著降低了肺部病毒负荷[43] - TXM的高剂量（相当于240 mg人用剂量）使生存率达到50%[47] - 在非人类灵长类动物模型中，tivoxavir marboxil在单次给药后显著降低了肺部病毒载量，且未观察到病毒引起的体重下降，统计显著性为p < 0.004[50][51] - 在第10天，接受治疗组的体重变化与对照组相比显示出显著差异[52] - tivoxavir marboxil的单次口服剂量为480 mg，显示出在非人类灵长类动物中有效阻断鸟流感病毒在肺部的复制[53][54] - 第一阶段研究显示，tivoxavir marboxil在健康志愿者中维持血浆药物水平超过EC90约3周，且未出现与治疗相关的不良事件[60] - 在第一阶段多次递增剂量研究中，600 mg的每日口服剂量在健康志愿者中维持药物水平超过EC90，且未观察到与治疗相关的不良事件[88][90] 负面信息 - 长期COVID与病毒清除速度缓慢和急性COVID感染期间的病毒反弹相关，具有5个以上症状的患者，长期COVID风险增加4.97倍[92][93] - 5个及以上长期COVID症状的调整相对风险为4.97（1.90-12.98）[94] - 由于长期COVID症状的数量增加，病毒清除的相对风险显著上升[94]

公司业务拓展 - 2024年4月1日公司完成与Trawsfynydd Therapeutics的合并，业务重点扩展至呼吸道病毒疾病新疗法开发[18] tivoxavir marboxil药物研究 - 2023年5 - 9月俄罗斯对tivoxavir marboxil进行首次人体临床研究，设20、40、80、120 mg四个剂量组及安慰剂组，共28名健康男性参与，40 mg组1人出现2起不良事件[20] - 公司在澳大利亚对tivoxavir marboxil开展1期随机、双盲、安慰剂对照研究，4个队列各8人，6人用药2人用安慰剂，剂量为80、120、240、480 mg，记录16起不良事件，3起可能与药物有关且均为轻度头痛[22] - 公司计划2025年上半年与FDA会面，寻求tivoxavir marboxil治疗H5N1禽流感加速审批指导[24] - 小鼠感染A/Texas/37/2024后，单剂50 mg/kg tivoxavir marboxil给药可100%保护小鼠，该剂量相当于人体240 mg[26] - 雪貂感染A/Texas/37/2024后，高剂量（相当于240 mg/kg）组100%存活至第8天，最终存活率50%；低剂量（相当于120 mg人体剂量）组100%存活至第7天，最终存活率30%[29] - 恒河猴感染病毒后，相当于人体480 mg的tivoxavir marboxil剂量可防止体重减轻，治疗组第3天肺病毒载量低于定量下限[33] ratutrelvir药物研究 - ratutrelvir 1期临床试验在澳大利亚进行，单升剂量阶段评估15、50、150、300和600 mg剂量，多升剂量阶段每日1次150 mg或600 mg给药10天，高剂量下几乎无不良事件与药物相关[36] - ratutrelvir每日给药10天，血浆药物水平可在预测治疗窗口内维持12天，600 mg组最大药物水平约为毒理学研究暴露限值的1/20，24小时Ctrough水平恒定10天，约为体外测量奥密克戎毒株EC50的13倍[37] narazaciclib药物研究 - narazaciclib是多靶点激酶抑制剂，公司认为其有潜力克服当前获批的细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂的局限性[38] - 2017年12月公司与HanX签订许可和合作协议，HanX为中国IND申请提供资金，2019年第四季度HanX提交IND，2020年1月6日获批，2020年9月在中国启动纳拉西利布一期研究[46] - 与HanX合作的中国一期剂量递增研究共招募20名实体瘤患者，剂量从40mg递增至200mg，中位年龄55岁，75%为转移性乳腺癌患者，200mg组2例出现剂量限制性毒性，常见治疗相关AE包括AST升高（65.0%）等，4例出现3级或以上治疗相关AE，4例病情稳定[47] - 2020年11月向美国FDA提交IND，12月获批，2021年5月开始美国一期研究，最高测试剂量为280mg，第六剂量组出现1例剂量限制性毒性，第七剂量组招募3例患者，研究已结束入组，正在进行数据分析[48][50] - 2023年5月启动纳拉西利布与来曲唑联合治疗复发性转移性子宫内膜癌和其他妇科恶性肿瘤的1/2a期试验，160mg队列无剂量限制性毒性，200mg队列2例出现剂量限制性毒性，160mg与来曲唑2.5mg每日一次为最大耐受剂量和推荐2期剂量，研究已结束入组，数据库已锁定[51] - 纳拉西利布对CDK4/cyclin D1抑制值为2，CDK6/cyclin D1为0.6，CDK1/cyclin A为2190，CDK2/cyclin E为69，CDK9/T1为48，CSF1R为0.7，ARK 5/NUAK 1为5，FLT3为6.0[39] 同类药物对比 - 帕博西尼对CDK4/cyclin D1抑制值为2，CDK6/cyclin D1为0.8，CDK1/cyclin A＞10000，CDK2/cyclin E为2300，CDK9/T1为630，CSF1R＞10000，ARK 5/NUAK 1为1400，FLT3为496[39] - 瑞博西尼对CDK4/cyclin D1抑制值为3，CDK6/cyclin D1为6.0，CDK1/cyclin A＞10000，CDK2/cyclin E＞10000，CDK9/T1为390，CSF1R＞10000，ARK 5/NUAK 1为1540，FLT3为753[39] - 阿贝西利对CDK4/cyclin D1抑制值为0.8，CDK6/cyclin D1为0.6，CDK1/cyclin A为270，CDK2/cyclin E为130，CDK9/T1为7，CSF1R＞10000，ARK 5/NUAK 1为773，FLT3为72[39] RDEB - SCC疾病及利戈塞替布治疗研究 - 隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者患鳞状细胞癌（SCC）累积死亡风险45岁时为70%，55岁时为78.7%[54] - 开展了两项评估口服或静脉注射利戈塞替布治疗RDEB - SCC患者抗肿瘤活性和安全性的二期开放标签研究，共治疗5例患者，4例可评估患者中有2例完全皮肤反应，持续15个月和16个月，1例原发灶显著缩小，1例初始肿瘤缩小，1例不可评估[55][56] 财务数据关键指标变化 - 公司2024年和2023年研发费用分别为1280万美元和1140万美元[61] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为2130万美元，流动负债为1150万美元[203] - 2024年和2023年，公司净亏损分别为1.665亿美元和1890万美元，截至2024年12月31日累计亏损6.492亿美元[210] 公司合作与资金相关 - 公司与SymBio的许可协议中获得750万美元预付款，还可能获得里程碑付款和15%-20%的净销售额特许权使用费[65] - 2018年4月4日Pint以125万美元购买公司2179股普通股，溢价31.9万美元[67] - 公司与Viriom的许可协议中，发行约1300万美元的SAFE，转换为公司股票[78] - 公司与Temple的许可协议中，需支付低个位数百分比的净销售额特许权使用费，并支付25%的分许可收入[85] - 公司与HanX的合作中，HanX为中国IND使能研究提供资金，中国IND于2020年1月获批[63] 公司专利情况 - 公司拥有的用于预防或治疗冠状病毒相关疾病的专利申请和可能产生的专利在2043年到期[82] - 公司拥有的用于治疗病毒感染的专利和可能产生的专利在2040年到期[81] - 公司拥有的narazaciclib美国物质组成专利在2031年到期，新申请的治疗方法专利预计在2042 - 2043年到期[87] - 公司拥有的rigosertib美国物质组成专利在2026年到期，新剂型专利在2037年到期，新申请的治疗方法专利预计在2042 - 2044年到期[90] - 公司获得rigosertib物质成分专利（US 7,598,232）专利期限延长1139天，制造工艺专利（US 8,143,453）延长1155天，配方专利（US 8,063,109）延长751天[94] 公司竞争与市场环境 - 公司面临来自大小制药和生物技术公司的竞争，许多竞争对手在财务、技术和人力资源上更具优势[96][97] - 目前有多种获批治疗流感的药物，如神经氨酸酶抑制剂、CEN抑制剂等，还有公司在研发抗流感药物[98] - 有公司的COVID - 19药物候选物获FDA全面批准或紧急使用授权，部分抗体授权因新变种出现失效被撤销[99] 公司运营与监管 - 公司产品候选物为合成小分子，制造活动需符合FDA的cGMP规定，与第三方合同制造商合作[101] - 公司未来可能依靠与战略合作伙伴的许可和联合推广协议实现产品商业化，若自建商业基础设施需投入大量资源[104] - 公司受FDA等美国联邦、州和地方监管机构广泛监管，产品开发和审批过程昂贵且耗时[105] - 美国新药上市前需完成临床前测试、提交IND、经IRB批准、进行临床试验、提交NDA等步骤[109][111][112][113] - 一期临床试验参与者总数一般在20到80之间，旨在评估药物安全性等[114] - 临床研究可能因多种原因被暂停或终止，临床研究需遵守多种报告要求[116][117] - 2期临床试验通常在不超过几百名参与者的有限患者群体中进行，3期临床试验通常涉及几百到几千名参与者，FDA多数情况下要求两项充分且控制良好的3期临床试验来证明药物疗效[119] - 公司提交新药申请（NDA）时多数情况下需缴纳大量用户费，FDA收到NDA后60天内决定是否受理，对于新分子实体（NMEs），FDA目标是在受理申请后10个月内完成审查，可延长3个月[124] - FDA审查NDA后会发出批准信或完整回复信，若发出完整回复信，申请人可重新提交NDA、撤回申请或要求听证，FDA承诺根据补充信息类型在2或6个月内审查重新提交的申请[126][127] - 2023年FDA针对广告和促销采取了一些行动，包括发布关于直接面向消费者广告中风险和疗效披露的最终规则和指南，以及关于已批准产品非标签科学信息沟通的指南[130] - 2020年3月美国国会通过《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES法案），涉及FDA药品短缺和生产数量报告要求等规定，FDA发布了药品生产数量报告指南[136] - 2022年通过的《2023年综合拨款法案》和《处方药用户费用法案》重新授权对《联邦食品、药品和化妆品法案》（FDC法案）进行了多项修改[136] - 2021年1月国会通过《2020年橙皮书透明度法案》，将FDA现有做法编入《联邦食品、药品和化妆品法案》以明确哪些专利必须列入橙皮书[138] - 2023年联邦贸易委员会就某些被其认定不当列入或不准确的专利向多家公司发出信函[138] - 公司申请NDA获批后，相关专利会在FDA的《具有治疗等效性评价的批准药品》（橙皮书）中公布，潜在竞争对手可引用橙皮书中的药物来支持简略新药申请（ANDA）或505(b)(2)申请[137][138] - ANDA或505(b)(2)申请人需向FDA证明橙皮书中所列专利的相关情况，若不挑战或排除所列专利，申请批准将在所列专利到期后才生效[139] - 新药化学实体（NCE）获批后有5年营销独占期，期间FDA不接受相同活性成分的ANDA或505(b)(2)申请；特定药物变更有3年独占期；欧盟类似制度下为10年[143][144] - 相关药品专利所有者在NDA获批后可申请单个未过期专利最多5年的专利延期，总专利期限自批准日起不超14年；欧盟有类似规则但计算方式不同[145] - 美国《外国腐败行为法案》禁止美国个人或企业向外国官员等行贿，上市企业需遵守会计规定[146] - 欧盟自2022年1月31日起可通过欧盟临床试验门户进行跨境试验单一申请；英国脱欧后需单独申请[147] - 美国FDA允许在特定情况下向患有严重或危及生命疾病且无替代疗法的患者提供未获批研究药物；欧盟有早期获取计划[150][151] - 2002年FDA修订NDAs要求，允许基于动物研究证据批准特定药物和生物制品，即“动物规则”[154] - 美国FDA可授予治疗罕见病药物孤儿药认定，患者少于20万或开发成本无法从美国销售收回；首个获批产品有7年市场独占期；欧盟认定标准不同，获批后有10年市场独占期，可能减至6年[156][159][161] - 美国FDA有快速通道、加速批准、优先审评和突破性认定等项目，旨在加快特定药物开发和审评；优先审评目标日期为FDA受理后6个月或申办方提交后8个月，标准审评期为FDA受理后10个月或申办方提交后12个月[163][165][167] - 欧盟有加速审评等加快药物审评的项目[163] - 申请营销批准前需请求孤儿药认定，该认定不加快审评和批准流程[162] - 欧盟集中程序下，营销授权申请评估最长210天，平均约15个月获批，特殊情况加速评估150天出意见[171] - 《儿童最佳药品法案》满足条件可使药品排他期延长6个月，欧盟含儿科研究结果药品补充保护证书可延6个月，孤儿药市场排他期增2年[175][176] - 新安全港法规及折扣安全港法规修订生效日期推迟至2032年1月1日[182] - 自2004年起，针对生物制药公司的虚假索赔法案诉讼数量和范围显著增加，部分和解金额高达30亿美元[186] - 加速批准药品需进行上市后研究，包括完成4期临床试验，每180天向FDA提交进展报告[169] - 申请成人癌症产品候选药物，若针对与儿童癌症生长或进展相关分子靶点，需提交儿科癌症研究报告，FDA可给予豁免或延期[174] - 产品获批后受州和联邦层面法律法规约束，涉及报销、融资、与医疗专业人员关系等，违规可能导致销售和报销问题及执法行动[177] - 政府控制处方药成本措施可能减少公司药品报销金额，影响商业运营和盈利能力[178][179] - 欧盟各国通过定价和报销规则影响药品价格，进入新市场障碍增加，无法保证产品获有利报销和定价安排[180] - 联邦反回扣法规和民事虚假索赔法案对公司业务有严格限制，违规可能面临巨额罚款和法律责任[181][185] 公司人员与经营风险 - 截至2024年12月31日，公司有7名员工（其中6名为全职员工），另有多名独立承包商[194] - 公司独立注册会计师事务所对2024财年审计财务报表的报告包含有关持续经营能力的解释段落[200] - 公司已识别出财务报告内部控制存在重大缺陷[200] - 公司需获得额外资金以持续经营，否则将限制、缩减或停止运营[200] - 产品开发努力可能不成功，产品候选药物的临床前测试或早期临床研究结果不一定能预测未来结果[200] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，产品候选药物可能有不良副作用或其他问题[200] - 医疗保健立法可能增加公司获得产品候选药物营销批准和商业化的难度与成本[200] - 公司面临激烈竞争，可能导致他人先于或比公司更成功地发现、开发或商业化产品[200] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制产品商业化[200] - 公司依赖信息技术和计算机系统运营业务，系统故障或中断会影响业务和