产品收入情况 - 2024年第三季度和前九个月，SYFOVRE美国净产品收入分别为1.52亿美元和4.44亿美元[133] - 2024年第三季度和前九个月，EMPAVELI美国净产品收入分别为2460万美元和7470万美元，从合作方获得的特许权使用费分别为500万美元和1390万美元[135] - 公司收入包括产品销售和合作协议收入，产品收入来自美国市场的EMPAVELI和SYFOVRE销售[169][171] - 2024年和2023年第三季度，公司净产品收入分别为1.766亿美元和0.992亿美元[183] - 2024年前三季度净产品收入1.766亿美元，其中EMPAVELI 0.246亿美元，SYFOVRE 1.52亿美元[183] - 2024年第三季度总营收1.97亿美元，较2023年同期的1.10亿美元增长78%，其中产品净收入1.77亿美元，授权及其他收入2026万美元[184] - 2024年前三季度总营收5.69亿美元，较2023年同期的2.50亿美元增长127%，其中产品净收入5.19亿美元，授权及其他收入5006万美元[199] - 2024年第三季度产品净收入增长主要源于SYFOVRE上市第二年销量增加，其中EMPAVELI净收入2390万美元，SYFOVRE净收入7530万美元[185] - 2024年前三季度产品净收入增长主要源于SYFOVRE上市第二年销量增加，其中EMPAVELI净收入7470万美元，SYFOVRE净收入4.44亿美元[200] 产品疗效研究 - VALIANT研究显示，与安慰剂相比，C3G和IC - MPGN患者蛋白尿减少68%（p < 0.0001）[136] 公司亏损情况 - 截至2024年9月30日，公司累计亏损30亿美元，2024年和2023年第三季度净亏损分别为5740万美元和1.402亿美元[141] - 2024年第三季度净亏损5745万美元，较2023年同期的1.40亿美元收窄59%[184] - 2024年前三季度净亏损1.62亿美元，较2023年同期的4.40亿美元收窄63%[199] 公司融资情况 - 公司运营主要通过约26亿美元普通股和可转换证券发行、3.92亿美元合作收入、5.325亿美元信贷安排和9880万美元上限看涨期权交易融资[140] - 2024年5月13日，公司签订第六街融资协议，信贷额度最高4.75亿美元，初始提款3.75亿美元[143][144] - 公司使用第六街融资协议所得款项约3.265亿美元买断对SFJ的剩余债务，消除了未来需向SFJ支付的3.66亿美元款项[153] - 可转换票据年利率3.5%，2026年9月15日到期，初始转换率为每1000美元本金兑换25.3405股普通股[156][157] - 2021 - 2022年，公司与部分可转换票据持有人达成交换协议，分别交换约1.261亿美元、2.011亿美元和0.981亿美元票据，获得对应数量普通股[162] - 截至2024年9月30日，公司持有本金4.254亿美元的可转换票据库存，未取消[165] - 公司运营资金主要来源于约26亿美元普通股和可转换证券发行、3.97亿美元Sobi合作款项及版税等[212] - 2024年5月公司与Sixth Street达成融资协议，初始提款3.75亿美元，可额外提款1亿美元[213] 公司研发进展 - 公司开发的APL - 3007处于健康志愿者1期临床试验，口服补体抑制剂处于临床前开发阶段[138] - 公司与Beam Therapeutics合作开展多达六项针对C3和其他补体靶点的研究项目[138] 产品申报计划 - 公司预计2025年初向FDA提交补充新药申请，Sobi计划2025年向EMA提交上市许可申请[137] 合作协议情况 - 2020年10月与Sobi达成合作协议，Sobi支付2.5亿美元预付款，最高支付9.15亿美元里程碑款项，报销最高8000万美元开发成本[166] - 2021 - 2024年，公司从Sobi获得开发报销款，2024年放弃剩余1500万美元报销款[167] - 2022年3月，公司因欧洲首个监管和报销里程碑获得Sobi 5000万美元付款[168] 费用情况 - 预计未来研发成本和销售、一般及行政费用将增加[177][180] - 2024年第三季度研发费用8857万美元，较2023年同期的7942万美元增长12%，主要因特定项目外部成本增加960万美元等因素[184][189] - 2024年前三季度研发费用2.51亿美元，较2023年同期的2.85亿美元下降12%[199] - 2024年第三季度销售、一般及行政费用1.22亿美元，较2023年同期的1.46亿美元下降16%，主要因人员相关成本等减少[184][193] - 2024年前三季度销售、一般及行政费用3.80亿美元，较2023年同期的3.59亿美元增长6%[199] - 2024年前九个月授权及其他收入为5010万美元，高于2023年同期的2260万美元[201] - 2024年前九个月销售成本为7690万美元，高于2023年同期的3860万美元[202] - 2024年前九个月研发费用为2.512亿美元，较2023年同期的2.851亿美元减少3390万美元，降幅12%[204] - 2024年前九个月销售、一般和行政费用为3.796亿美元，较2023年同期的3.591亿美元增加2050万美元，增幅6%[207] - 2024年5月公司支付SFJ协议剩余义务，产生190万美元开发负债清偿损失[208] - 2024年前九个月利息收入为940万美元，较2023年同期的1640万美元减少700万美元[209] - 2024年前九个月利息费用为2890万美元，较2023年同期的2220万美元增加670万美元[210] 现金流量情况 - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为1.072亿美元，2023年同期为4.969亿美元[219][220] - 2024年前9个月投资活动使用的净现金为40万美元，主要用于购买固定资产，2023年同期为70万美元[221] - 2024年前9个月融资活动提供的净现金为1.532亿美元，主要包括信贷安排首次提款所得3.639亿美元等[221] - 2023年前9个月融资活动提供的净现金为3.984亿美元，主要来自后续普通股和预融资认股权证发行所得3.844亿美元等[223] - 2024年前9个月经营活动使用的净现金为107,226美元，2023年同期为496,860美元[222] 资金状况与需求 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为3.969亿美元，主要由货币市场基金和美国政府债券组成[231] - 公司预计当前现金及现金等价物加上产品销售产生的现金，至少未来12个月可满足预计运营费用和资本支出需求[225] - 公司未来资金需求取决于产品商业化能力、监管审批成本、临床试验进展等诸多因素[226] - 若现有资金不足，公司需通过股权发行、债务融资等外部渠道筹集资金，目前无承诺的外部资金来源[228] 市场风险与合同披露 - 公司面临利率变动带来的市场风险，但短期投资组合和低风险投资使利率10%的即时变动不会对投资组合公允价值产生重大影响[231] - 公司合同义务和承诺的披露见2023年年度报告10 - K表格及本季度报告10 - Q表格附注[230]