公司与Sobi的授权协议 - 公司股价周二上涨3.2% 因宣布与Sobi达成上限版税协议 公司将获得最高3亿美元 换取Aspaveli在美国以外地区90%的未来版税收入[1] - 协议具体条款包括Sobi支付2.75亿美元现金获取90%的非美国版税 另有2500万美元里程碑付款取决于欧盟批准Aspaveli治疗两种罕见肾脏疾病[3] - 协议包含基于业绩的上限条款 达到上限后所有非美国版税将完全回归公司[4] 财务与运营影响 - 该交易显著增强公司资产负债表 提供运营灵活性 公司2025年一季度末现金及等价物为3.584亿美元[2] - 公司保留Empaveli在美国的独家商业化权利 同时获得短期现金和潜在里程碑付款[5] 产品管线与监管进展 - FDA和欧盟正在审查pegcetacoplan用于治疗两种罕见肾脏疾病的标签扩展申请 FDA决定预计2025年7月28日 欧盟决定预计2024年底[7] - 监管申请基于VALIANT三期研究阳性结果 显示治疗组相比安慰剂组蛋白尿减少68% 且71%患者实现C3c染色完全清除[9][12] - 药物安全性良好 不良事件主要为轻度至中度[12] 历史合作与市场权利 - 公司与Sobi于2020年签署许可协议 授予Sobi美国以外地区的独家开发和销售权 公司可获得非美国销售额高十几到二十几的版税[6] 行业表现对比 - 公司股价年内下跌44% 同期行业跌幅为3.4%[4]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年现金基础上的运营费用（OpEx）与2024年相比将相对持平 [6] - 第一季度因共付援助计划资金短缺，估计损失约1000万美元商业收入，正常化后季度收入在1.45 - 1.5亿美元之间，此为新的业务增长基线 [46][47] - 本季度末资产负债表上现金略低于3.6亿美元，有3.75亿美元高级票据的未偿债务义务，还有约1.87亿美元的未偿可转换债券 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 眼科药物Cyfovri - 用于治疗地理萎缩症，已上市约两年，目前约10%的患者接受治疗，预计未来治疗比例将提升至30% - 50% [16] - 新治疗患者市场份额从去年秋季的40%提升至目前的55%，整体市场份额超60% [25][26] 血液和肾脏疾病药物Empavedi - 已获批用于阵发性夜间血红蛋白尿症，另外两个潜在适应症（C3肾小球病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎）的PDUFA日期为7月28日 [3] - 美国约有5000名患者，公司预计将在该市场产生重大影响 [4] 各个市场数据和关键指标变化 眼科市场 - 地理萎缩症市场规模大，公司认为目前仅触及市场潜力的表面 [13] 血液和肾脏疾病市场 - 美国C3肾小球病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎患者约5000人，公司将与竞争对手在1500 - 2000名患者中竞争 [33][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 评估Empavedi未来几年的增长轨迹，待市场情况明朗后考虑提供产品收入指引 [4][6] - 针对Cyfovri，解决共付费用问题，加强医生和患者教育，利用新技术提升药物认知度和使用率 [12][16][20] - 推进Empavedi新适应症的上市准备工作，商业团队已开展相关工作 [36] 行业竞争 - Cyfovri与竞争对手相比，疗效差异逐渐被医生认可，在新治疗患者市场份额逐渐增加，且整体市场份额领先 [23][25] - Empavedi与诺华产品相比，疗效更优，测试人群更广，具有竞争优势 [28][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司业务稳定，有望实现盈利，产品线逐渐成熟，未来1 - 2年有多个研究性新药申请（IND） [3] - 认为市场对公司的增长轨迹评估存在不确定性，但相信短期内会有答案 [4][5] - 对Cyfovri和Empavedi两款产品达到重磅炸弹地位充满信心 [3] 其他重要信息 - 公司专注于补体免疫途径，有两款商业产品Empavedi和Cyfovri [2][3] - 公司开发的Cerner项目可将C3系统水平降低约90%，为Cyfovri提供优势，有望进一步减缓病变生长并延长治疗间隔 [39][40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 市场目前对公司哪些方面认识不足 - 市场过去对公司持谨慎态度，主要是因为Cyfovri的商业轨迹尚不稳定，以及对Empavedi在新适应症的增长轨迹存在疑问 [4] 问题: 公司何时提供产品层面和费用指引 - 公司已在一定程度上提供费用指引，2025年现金基础上的OpEx与2024年相比相对持平；对于收入指引，需待市场情况明朗后评估，可能同时提供两款产品的指引 [6] 问题: 如何应对Cyfovri共付费用动态，哪些患者和医生亚群对其接受度更高 - 约20%的地理萎缩症患者依赖共付援助计划，该计划资金短缺后产生四类患者情况；公司专注于教育医生应对该情况，挖掘潜在患者，部分医生开始更早治疗患者并出现双侧使用情况 [9][10][13] 问题: 如何建立医生和患者对Cyfovri的信心 - 目前仅约10%的患者接受治疗，预计未来治疗比例将提升至30% - 50%；四年数据显示，Cyfovri不仅能减少病变生长，对视力也有积极影响，但需要加强教育 [16] 问题: 推动Cyfovri市场进一步扩张的因素有哪些 - 预计业务将稳步增长，催化剂包括利用新技术为患者和医生提供药物疗效反馈，将相关技术应用于OCT工具可提升药物使用率 [19][20][21] 问题: Cyfovri与竞争对手AstellasysI survey的市场竞争情况如何 - 公司产品在疗效上的差异逐渐被医生认可，新治疗患者市场份额逐渐增加，整体市场份额领先；疗效是医生选择药物的决定因素，且公司产品在依从性和合规性方面具有优势 [23][24][25] 问题: Empavedi的竞争格局和产品差异化如何 - Empavedi在多项临床试验中表现出一致的疗效，包括对蛋白尿的影响、eGFR的稳定和C3沉积的改善，被称为“三重疗效”；与竞争对手相比，疗效更优，测试人群更广 [28][29][35] 问题: Empavedi的市场机会有多大 - 美国约有5000名患者，公司将与竞争对手在1500 - 2000名患者中竞争，产品获批后有望取得良好市场表现 [33][35] 问题: Empavedi获批后商业布局是否就绪 - 商业团队4月已开始工作，对客户进行分析，了解患者和治疗医生的位置，为获批后的成功推出做准备 [36] 问题: 公司产品线中还有哪些令人兴奋的项目 - Cerner项目可将C3系统水平降低约90%，为Cyfovri提供优势，有望进一步减缓病变生长并延长治疗间隔 [39][40] 问题: 目前公司资产负债表情况如何 - 本季度末资产负债表上现金略低于3.6亿美元，有3.75亿美元高级票据的未偿债务义务，还有约1.87亿美元的未偿可转换债券；公司认为适度增长即可实现盈利，无需进入资本市场 [42][43][44] 问题: Cyfovri业务是否已稳定 - 公司认为业务已重新调整，正常化后季度收入在1.45 - 1.5亿美元之间，此为新的业务增长基线 [46][47]

公司表现 - Apellis Pharmaceuticals股价在过去一个月上涨7.2%，表现优于标普500指数[1] - 公司近期增长评分为D，动量评分为F，价值评分为D，综合VGM评分为F[3] - 公司Zacks评级为4（卖出），预计未来几个月回报低于平均水平[4] 行业对比 - Apellis Pharmaceuticals所属行业为Zacks医疗-生物医学与遗传学，同行业公司Vertex Pharmaceuticals过去一个月股价上涨3.3%[5] - Vertex Pharmaceuticals最新季度营收27.7亿美元，同比增长3%，每股收益4.06美元，同比下降14.7%[5] - Vertex Pharmaceuticals当前季度预期每股收益4.24美元，同比增长133.1%，Zacks评级为3（持有），VGM评分为C[6] 财务预测 - Apellis Pharmaceuticals过去一个月共识预期下调48.19%，呈现持续下降趋势[2][4] - Vertex Pharmaceuticals过去30天共识预期下调1.3%，但整体预期仍保持增长[6]

文章核心观点 - Apellis和Sobi公布3期VALIANT研究开放标签期新数据，显示EMPAVELI对C3G和原发性IC - MPGN有显著疗效和良好安全性，有望为患者带来治疗方案 [1][2][3] 研究成果 - EMPAVELI在第26周时蛋白尿较安慰剂组降低68%，且疗效持续至一年，还能稳定患者肾功能 [2] - 从安慰剂转为EMPAVELI治疗的患者，在减少蛋白尿和稳定肾功能方面也有相似获益 [3] - EMPAVELI安全性和耐受性良好，无新的安全信号 [4] 会议情况 - 会议将有8个报告展示，其中6个为台上报告，展示3期VALIANT研究等有临床意义的结果 [5] - 2篇摘要入选欧洲肾脏协会大会“十佳”摘要，凸显肾脏疾病临床研究进展 [5] 疾病背景 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，约50%患者在确诊后5 - 10年内会肾衰竭，约90%肾移植患者会疾病复发，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响 [6] 研究介绍 - VALIANT 3期研究是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估pegcetacoplan对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [8] 药物信息 - pegcetacoplan是靶向C3疗法，可调节补体级联过度激活，已在美国、欧盟等获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 [9] 合作情况 - Apellis和Sobi对全身性pegcetacoplan有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，Apellis有美国独家商业化权和眼科pegcetacoplan全球商业化权 [10] 公司介绍 - Apellis是全球生物制药公司，推出15年来首个补体药物类别，有两款靶向C3的获批药物 [11] - Sobi是全球生物制药公司，约1900名员工分布在多个地区，2024年营收达260亿瑞典克朗，股票在纳斯达克斯德哥尔摩上市 [12]

公司动态 - 公司将于2025年6月11日上午10:40在高盛第46届全球医疗保健会议上进行展示 [1] - 会议直播将发布在公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与展示”页面，活动结束后约90天内可观看回放 [1] 公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，结合科学与关怀，为患者开发改变生活的疗法 [2] - 公司推出了15年来首个新型补体药物，目前有两种针对C3的获批药物，包括全球首个地理萎缩疗法 [2] - 公司认为针对C3治疗多种严重疾病的潜力才刚刚开始挖掘 [2] 投资者联系方式 - 投资者联系人是Neil Carnahan，邮箱为neil.carnahan@apellis.com，电话为617.977.5703 [3]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Appellis - **行业**：眼科行业，具体聚焦于地理萎缩症治疗领域 纪要提到的核心观点和论据 产品情况 - **CyFovri**：是首个获批用于地理萎缩症的产品，也是该适应症市场的领先产品，能在临床实验中显著减缓视网膜组织损失进程，治疗数年可减缓疾病进展达42%，拥有该疾病视网膜领域最大数据集，在美国已用于超10万只眼睛的首次治疗，累计注射超60万次 [2][3][4] - **Empivalli（Aspivalli）**：公司另一款商业产品，不主动在海外定价，可能限制其在相关政策下的风险暴露 [12] 研发进展 - 开展一项siRNA产品的研究项目，即将启动二期临床试验，计划将CyFovri玻璃体内注射与皮下注射相结合，评估能否进一步减缓视网膜组织损失，并将注射周期延长至每三个月一次，皮下注射可使全身C3水平降低约90% [6] 贸易关税影响 - 公司大部分药物在美国制造，但药物物质在瑞士生产，一种药物中间体聚乙二醇由日本NAF制造，公司正在评估关税风险并寻找缓解策略 [9][10] - CyFovri在美国以外无参考价格折扣，Empivalli不主动在海外定价，若政策实施有一定考量，公司可能无风险暴露 [11][12] 市场竞争与市场增长 - **竞争动态**：竞争对手去年大力宣传安全信息，但随着时间和证据积累，CyFovri的疗效和易用性优势凸显，其获批每两个月给药一次，而竞争对手产品仅获批每月给药一次，公司市场份额从低谷反弹15%，整体市场份额稳定在约60% [16][17][18][19][20] - **市场增长**：地理萎缩症市场目前仅约10%的患者接受治疗，医生对产品的采用率在30% - 50%之间，市场增长缓慢是新疗法自然采用过程，类似抗VEGF药物的渐进式增长，美国约有100万患者寻求治疗 [21][22][23] 患者引入与治疗时间 - 公司积极开展针对眼科医生和验光师的外联工作，这些人员可诊断和推荐患者至视网膜专家处，已有转诊情况出现 [24][25][26][28] - 从患者确诊到开始治疗通常需要多次就诊，因为疾病进展缓慢，患者和医生需要时间进行疾病和药物知识教育 [29] 患者引入项目 - 解决共付援助计划缺口问题，约20%患者因无特殊保险无法承担每次约400美元的共付费用，公司帮助患者和医生了解医保优势计划以获得治疗 [30][31][32] - 提供网站让患者查找开处方的医生，展示四年治疗数据量化治疗益处，开展成像分析项目让医生和患者了解药物疗效 [32][34][35] 共付援助影响与市场增长 - 共付援助计划资金问题导致部分患者治疗受影响，但贸易注射和样本注射总数仍在增长，第一季度注射量增长近4%，第二季度趋势持续，为市场增长和公司竞争地位带来希望 [40][43] 竞争动态变化 - IZERVEY获得新标签和两年无限制数据后，未对公司业务轨迹产生重大影响，公司自去年第三季度末以来竞争优势持续提升，视网膜界已明确竞争对手产品仅获批每月治疗 [44][45] 盈利预期 - 公司季度末现金3.15亿美元，认为产品销售和海外特许权使用费足以支持公司实现盈利，但未给出具体时间表 [48][49] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 地理萎缩症是一种不可逆的视网膜破坏疾病，进展如野火般持续，最终导致失明，与湿性AMD相比，疾病进展速度较慢，患者治疗紧迫性相对较低 [3][29] - 公司正在将成像分析工具工程化，使其可用于常规视网膜实践中的Heidelberg和Zeiss SGOCT机器，帮助医生和患者了解药物疗效 [35][38]

业绩总结 - 2021年第二季度净产品收入为0.6百万美元，较2020年同期无收入[32] - 2021年第二季度研发费用为95.9百万美元，较2020年同期的87.1百万美元增加了13.5%[32] - 2021年第二季度净亏损为219.2百万美元，较2020年同期的118.6百万美元增加了84.8%[32] - 截至2021年6月30日，Apellis的现金储备为599.0百万美元，预计可支持公司运营计划至2022年下半年[32] 用户数据 - 每年在美国新诊断的PNH患者约为1,500人[10] - EMPAVELI治疗的患者中，75%来自于C5抑制剂Ultomiris的转移[14] - EMPAVELI在治疗PNH患者中，86%的患者实现了血红蛋白稳定[20] - 在EMPAVELI组中，9%的患者经历了严重不良事件（SAE），而标准治疗组为17%[21] 新产品和新技术研发 - EMPAVELI™（pegcetacoplan）已在美国获得批准，成为首个针对C3的靶向疗法[4][5] - Apellis计划在2021年下半年启动IC-MPGN和CAD的三期临床试验[33]

业绩总结 - pegcetacoplan每月给药组相比于安慰剂组，GA病灶生长减少22%（p=0.0003）[10] - DERBY研究显示，pegcetacoplan每月给药组相比于安慰剂组，GA病灶生长减少12%（p=0.0528）[13] - 在DERBY和OAKS联合分析中，pegcetacoplan每月给药组相比于安慰剂组，GA病灶生长减少17%（p<0.0001）[15] - pegcetacoplan在有外侧病灶的患者中显示出更强的效果，每月给药组相比于安慰剂组，GA病灶生长减少26%（p<0.0001）[25] - 共有1,258名患者参与了DERBY和OAKS研究，研究持续时间为2年[8] 安全性与研发 - pegcetacoplan的安全性良好，月给药组中6.0%患者出现眼内感染，安慰剂组为2.4%[28] - DERBY研究的主要终点未能达成[12] - pegcetacoplan在治疗GA方面的潜在优势包括对早期治疗的支持[4] 未来展望与战略 - 公司计划在2022年上半年提交GA的首次新药申请（NDA）[4] - 公司将继续为GA的商业化做准备，并计划在2022年启动中期AMD研究[31]

业绩总结 - 2021年美国净产品销售约为1500万美元[31] - EMPAVELI的患者合规率超过95%[32] - 75%的C5抑制剂患者从Ultomiris转换为EMPAVELI[32] 用户数据 - 80%的受访视网膜专家表示计划使用pegcetacoplan治疗GA患者[28] - 每年美国新诊断的PNH患者约为150人[35] 新产品和新技术研发 - pegcetacoplan在DERBY和OAKS研究中显示出良好的安全性，感染性眼内炎的发生率为0.047%[20] - pegcetacoplan在GA患者中显示出29%的病灶生长减少（p=0.008）[14] - 在DERBY和OAKS研究中，pegcetacoplan每月治疗组与安慰剂组相比，GA病灶生长减少了22%（p=0.0003）[14] 市场扩张和未来展望 - 预计2022年将启动IC-MPGN和C3G的三期研究[40] - 预计2022年将完成ALS二期研究的入组[51] - 预计2022年将向美国FDA提交GA的NDA申请[51] - 预计2022年将发布关于C3抑制的AAVs预临床数据[51] - 预计2022年将进行APL-1030的IND申请[51] - 预计2022年将进行初步的国际PNH市场推出[51] - 全球基因治疗市场预计到2024年将达到约170亿美元的销售额[45] 其他新策略 - 2022年四个关键优先事项包括将EMPAVELI确立为PNH的一线治疗[9] - EMPAVELI作为PNH的一线治疗，目标是保护肾功能和提高生活质量[40] - 18个主要支付方中有18个同意将EMPAVELI放在积极的药物清单中[38] - 预计2022年将进行针对CAD和HSCT-TMA的潜在注册研究[51]

市场对Syfovre和Empaveli的自由现金流潜力评估 - 公司最初因感染报告在推广Syfovre时遇到困难，但该药物预计年销售额将超过10亿美元 [1] 投资分析方法 - 采用自上而下和自下而上的综合估值方法 [1] - 关注公司的资本结构和债务契约等细节，这些因素在股权估值中具有重要作用 [1]