Top Wall Street analysts changed their outlook on these top names. For a complete view of all analyst rating changes, including upgrades and downgrades, please see our analyst ratings page.Considering buying FIVE stock? Here’s what analysts think:Read This Next: Photo via Shutterstock ...

To ensure this doesn’t happen in the future, please enable Javascript and cookies in your browser.If you have an ad-blocker enabled you may be blocked from proceeding. Please disable your ad-blocker and refresh. ...

PresentationAll right. Let's get started. Thanks, everyone, for joining. This is the 44th Annual JPMorgan Healthcare Conference. My name is Anupam Rama. I'm one of the senior biotech analysts here at JPMorgan. I'm joined by my squad, Priyanka Grover, [indiscernible]. Our next presenting company is Apellis. And presenting on behalf of the company, we have CEO, Cedric Francois. Cedric?Cedric FrancoisCo-Founder, President, CEO & Director Thank you so much, Anupam, and what a great pleasure to be back here. Tha ...

财务数据关键指标变化 - 公司2025年全年初步美国净产品收入约为6.89亿美元[5][9] - SYFOVRE在2025年第四季度和全年的初步美国净产品收入分别约为1.55亿美元和5.87亿美元[13] - EMPAVELI在2025年第四季度和全年的初步美国净产品收入分别约为3500万美元和1.02亿美元[13] - 截至2025年12月31日，公司拥有现金及现金等价物约4.66亿美元[5][10] SYFOVRE业务表现 - SYFOVRE在2025年总注射需求同比增长17%，并在第四季度占据地理萎缩（GA）市场约60%的份额[5][6] - 在2025年第四季度，公司向医生办公室交付了约10.2万剂SYFOVRE，其中约8.9万剂为商业剂量，约1.3万剂为免费药品[6] - SYFOVRE的预充式注射器监管提交计划在2026年上半年进行[5][6] EMPAVELI业务表现 - EMPAVELI在C3G和原发性IC-MPGN适应症上市后首个完整季度内市场渗透率超过5%，截至2025年底累计收到267份新患者起始表格[3][5][12] - 公司估计美国C3G和原发性IC-MPGN患者总数约为5000人，EMPAVELI在上市五个月后已渗透超过5%[12][14] 产品管线进展 - 针对APL-90993的研究性新药（IND）申请计划在2026年下半年提交[8] 产品安全信息与使用要求 - 停止EMPAVELI治疗后需监测溶血迹象至少8周[33] - EMPAVELI在成人PNH患者中最常见（发生率≥10%）的不良反应包括注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、肢体疼痛、低钾血症、疲劳、病毒感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛和皮疹[35] - EMPAVELI在成人和12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者中最常见（发生率≥10%）的不良反应包括注射部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心[36] - 建议有生育潜力的女性在EMPAVELI治疗期间及末次给药后40天内采取有效避孕措施[37] 公司战略与定位 - Apellis公司拥有两款获批的C3靶向药物，用于治疗四种严重疾病[38] 风险与不确定性 - 公司2025年第四季度及全年初步收入数据可能因财务结算和审计程序完成而进行调整[39] - EMPAVELI、SYFOVRE或任何未来产品的临床试验结果是否支持向FDA或同等机构提交监管申请存在不确定性[39] - 系统性pegcetacoplan（EMPAVELI）是否能在C3G和原发性IC-MPGN适应症上获得国外监管机构批准存在不确定性[39] - 已获批产品（EMPAVELI, SYFOVRE）的市场接受度、临床效用及商业化努力将受到影响[39] - 公司现金资源及预计收入能否支撑其运营直至实现盈利存在不确定性[39]

公司概况 * 公司为Apellis Pharmaceuticals (NasdaqGS:APLS)，专注于补体通路，特别是补体因子C3，以探索多种治疗领域的治疗方案[2] * 公司目前资金自给自足，拥有近期和长期的增长驱动力[2] 核心产品 Syfovre (地理萎缩/GA) **市场地位与财务表现** * 公司是地理萎缩市场的领导者，市场份额约为60%[4] * 注射总次数同比增长约17%[4] * 2025年是打基础的一年，为Syfovre建立了稳定的、持久的收入流，支持长期增长[3] * 预计2027年将迎来新的增长拐点[3] * 第四季度注射量基本与第三季度持平，若最后两周未放缓，预计可实现低至中个位数增长[35] **患者细分与市场机会** * 将地理萎缩患者分为三类：晚期GA、伴随湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)的GA、以及早期GA[5] * 目前重点在晚期GA和伴随湿性AMD的GA患者，并认为早期GA患者群体未来也将打开[6] * 该疾病难以治疗，潜在新竞争对手屡遭失败，凸显了Syfovre的重要性[7] **增长策略与竞争优势** * 2026年上半年：依靠实地执行和临床证据推动市场增长[7] * 2026年下半年：计划扩大相对于唯一竞争对手的市场份额，并凭借预充式注射器获得竞争优势[7][8] * 预充式注射器：已完成临床试验，将于2026年上半年提交申请，预计2026年下半年上市，将极大简化诊所操作流程[3][9][10] * 长期数据：拥有地理萎缩领域最大的5年随访数据集，显示治疗可在5年内将疾病进展延缓1.5年[8] * 功能成像：利用人工智能开发功能OCT成像技术，首次能将OCT图像转化为患者实际看到的功能性地图，使治疗效果更直观[10][11][12] * 未来项目APL-3007：皮下注射，每三个月一次，可将全身C3水平降低约90%，有望将眼内注射频率从每两月一次延长至每三月一次，数据预计于2027年公布[13] **市场动态与挑战** * 2025年视网膜诊所运营复杂，患者流量大，且患者援助基金中断，影响了GA治疗[24][25] * 诊所需处理自付费用等问题，导致许多诊所暂停治疗GA患者，优先处理湿性AMD这类医疗半紧急情况[26] * 公司通过患者准入计划、提供样品等方式支持患者和诊所[26] * 欧洲市场：因无法衡量药物带来的功能性获益，未获得EMA批准，公司正在寻求解决方案，包括可能在某些欧洲国家提交国家申请[31][32][33] 核心产品 Empaveli (肾脏罕见病) **已获批适应症与市场** * 已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)[14] * C3G和IC-MPGN在美国的流行病学患者数约为5,000人[14] * 药物于7月底获批，8月开始上市，上市表现符合预期，被认为是肾病罕见病领域迄今为止最好的上市案例之一[14] * 上市首季度后，市场渗透率已超过5%，公司相信约一半的患者（约2,500人）最终将接受Empaveli治疗[16] * 支付方接受度良好[17] * 第四季度关键驱动因素：药物的疗效和安全性，儿科患者群体需求显著增加，移植患者需求也稳定上升[36] **临床数据优势** * 批准基于Valiant研究数据，该研究涵盖了成人、儿科、C3G和IC-MPGN患者，以及移植前后人群[15][16] * 数据“三连胜”：显著降低蛋白尿；治疗6个月后，70%的患者肾脏中无补体沉积痕迹；对估算肾小球滤过率(eGFR)产生积极影响[37] * 安全性突出：累计超过3,000患者年的用药中，未出现 encapsulated 脑膜炎球菌感染病例（同类药物预期每200-300患者年出现一例）[39] **在研适应症与增长策略** * 正在进行两项III期临床试验：局灶节段性肾小球硬化症(FSGS，美国约13,000患者)和移植肾功能延迟恢复(DGF，美国约21,000-23,000例 deceased donor 移植中约30%-35%发生)[14][18][19] * 这两个新适应症潜在覆盖约30,000名患者[14] * 2026年持久增长策略：加强患者识别与诊断，教育肾病学家，通过疗效、安全性和真实世界证据进行竞争差异化[17] * 将探索减少甚至停用伴随药物（如类固醇）为患者带来的获益[40] 研发管线 * APL-9099项目：采用基因编辑方法（单碱基编辑，使用LNP递送）靶向FcRn市场，旨在将IgG水平降低约50%，同时维持白蛋白水平，临床前试验显示单次或两次治疗可在半年内产生持久反应，计划在2026年下半年提交IND[20][21][22] 竞争格局 * Syfovre在GA领域的主要竞争对手是Izervae[7] * Syfovre总市场份额约60%，新治疗患者市场份额略低，为50%-55%，且相对稳定[41] * 公司认为其患者保留率可能优于Izervae[41] * 预充式注射器是公司预计的关键竞争优势，而Izervae暂无相关计划[42][43]

业绩总结 - SYFOVRE在2025年预计的美国净产品收入为约5.87亿美元[13] - EMPAVELI在2025财年的美国净产品收入为约1.02亿美元，第四季度为约3500万美元[40] - 预计2025年第四季度和全年美国净产品收入约为6.89亿美元，现金及现金等价物为4.66亿美元[78] - 预计2025年第四季度和全年美国净产品收入约为1.9亿美元[78] 用户数据 - SYFOVRE在地理萎缩（GA）市场的市场份额约为60%[12] - EMPAVELI在C3G和初级IC-MPGN市场的渗透率超过5%[48] - 2025年，EMPAVELI的患者启动表格累计267份[48] 新产品和新技术研发 - APL-3007在老年GA患者中可将循环C3浓度降低高达94%[32] - 预计2026年将提交APL-3007的监管申请[24] - APL-9099在1-2剂量后实现了持久的血IgG水平降低，同时保持白蛋白回收[72] - APL-9099计划于2026年下半年提交IND申请[70] 市场扩张和并购 - 公司通过价值高达3亿美元的非稀释性特许权协议增强了资产负债表[8] - 预计2026年将专注于推动可持续价值创造，最大化EMPAVELI在罕见疾病中的影响[64] - 预计2025年将启动FSGS和DGF的关键试验[54] 负面信息 - 约有30-35%的已故供体肾脏移植患者会出现延迟移植功能（DGF），2023年美国约有21,000例[63] - 约有13,000名美国患者患有原发性FSGS，约50%的患者在5-10年内进展为终末期肾病（ESKD）[56][59] 其他新策略和有价值的信息 - EMPAVELI的启动表现显著超越其他成功的罕见肾脏病药物[50] - SYFOVRE延缓GA进展约1.5年[21] - EMPAVELI通过抑制C3裂解和激活补体蛋白，增加血清C3水平，具有显著的疗效和安全性[59]

2025年第四季度及全年初步业绩与战略重点 - 公司宣布2025年第四季度及全年美国市场产品净收入的初步数据，并阐述了推动业务持续增长的战略重点 [1] - 2025年公司在商业化和研发管线方面取得重大进展，为2026年奠定了强劲的发展势头，战略重点是扩大地理萎缩市场规模、加强SYFOVRE的竞争地位和长期增长潜力，同时推动EMPAVELI向重磅药物地位迈进 [2] - 公司拥有强劲的资产负债表和不断增长的商业收入基础，预计能够自我资助其研发管线，并通过严谨的财务执行推动长期可持续的价值创造 [2] 核心产品SYFOVRE（地理萎缩治疗）表现与进展 - 2025年全年SYFOVRE的注射总需求同比增长17% [6] - 2025年第四季度，SYFOVRE以约60%的市场份额保持地理萎缩治疗领域的明确市场领导地位 [7] - 2025年第四季度，公司向医生办公室交付了约10.2万剂SYFOVRE，其中约8.9万剂为商业剂量，约1.3万剂为免费药品 [7] - 新发布的GALE扩展研究事后分析五年数据显示，与假注射/预计假注射相比，SYFOVRE将非中心凹下地理萎缩患者的疾病进展延迟了约1.5年 [7] - 公司正在推进SYFOVRE的预充式注射器开发，计划在2026年上半年提交监管申请 [6][7] - 公司正在开发OCT-F人工智能成像工具，旨在可视化功能下降并量化治疗效果，预计2026年下半年开始在视网膜专科诊所供研究使用 [7] - SYFOVRE与APL-3007联合治疗的2期研究正在进行中，APL-3007是一种旨在全面阻断视网膜和脉络膜补体活性的潜在下一代疗法，顶线数据预计在2027年获得 [7] 核心产品EMPAVELI（罕见病治疗）表现与进展 - EMPAVELI在C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎适应症上市后首个完整季度，市场渗透率已超过5% [2][6] - 截至2025年12月31日，公司累计收到267份新患者起始用药表格 [6][7] - 支付方接纳迅速，95%的保险政策按标签覆盖或仅有最低限制 [7] - 公司的海外商业化合作伙伴Sobi，其关于Aspaveli（即EMPAVELI）用于C3G和原发性IC-MPGN的适应症扩展申请，近期获得了欧洲药品管理局人用医药产品委员会的积极意见 [7] - 《新英格兰医学杂志》近期发表了EMPAVELI用于C3G和原发性IC-MPGN的3期VALIANT研究的阳性结果 [7] - 公司已启动EMPAVELI在局灶节段性肾小球硬化症和移植肾功能延迟恢复这两个涉及补体通路且存在高度未满足需求的罕见肾脏疾病中的关键试验 [6][7] 2025年初步财务业绩与现金状况 - 2025年全年美国市场产品净收入初步数据约为6.89亿美元 [6][9] - 2025年第四季度SYFOVRE的美国市场产品净收入初步数据约为1.55亿美元，全年约为5.87亿美元 [17] - 2025年第四季度EMPAVELI的美国市场产品净收入初步数据约为3500万美元，全年约为1.02亿美元 [17] - 截至2025年12月31日，公司拥有约4.66亿美元的现金及现金等价物 [6][10] - 公司预计，其现金及现金等价物加上预期的产品收入，将足以支持其运营直至实现盈利 [10] 早期研发管线进展 - 公司正在推进APL-9099的临床前研究，这是一种利用Beam Therapeutics的碱基编辑技术开发的潜在一次性新生儿Fc受体治疗药物，计划在2026年下半年提交新药临床试验申请 [8]

公司近期动态 - 公司将于2026年1月12日太平洋时间上午11:15，在第44届摩根大通医疗健康年会上进行演讲 [1] - 演讲的网络直播将在公司官网“投资者与媒体”板块的“活动与演讲”页面发布，直播结束后90天内可观看回放 [1] 公司业务与行业地位 - 公司是一家全球性生物制药公司，在补体科学领域处于领先地位，致力于为患者面临的极具挑战性的疾病开发变革性疗法 [2] - 公司开创了15年来的首个补体药物新类别，目前拥有两款获批的C3靶向药物，用于治疗四种严重疾病 [2] - 公司的突破性疗法包括：针对导致失明主要原因之一的地图状萎缩的首个疗法，以及针对12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN（两种严重罕见肾病）患者的首个治疗方法 [2] - 公司认为，针对C3靶点治疗多种严重疾病的潜力才刚刚开始被发掘 [2]

新闻内容与作者背景 - 文章主要内容为作者推广其投资通讯订阅服务 该服务专注于生物技术、制药和医疗保健行业的股票动态、关键趋势和估值催化剂[1] - 作者为Edmund Ingham 是一名拥有超过5年行业经验的生物技术顾问 已撰写超过1,000家公司的详细报告[1] - 作者领导投资团体Haggerston BioHealth 该团体面向新手和经验丰富的生物技术投资者 提供需关注的催化剂、买卖评级、大型制药公司的产品销售与预测、综合财务报表、贴现现金流分析和市场分析等服务[1] 提及公司及观点 - 作者近期对位于马萨诸塞州沃尔瑟姆的制药公司及补体系统专家Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) 给出的两次评级均为“持有”[1]

核心观点 - Apellis Pharmaceuticals宣布其药物EMPAVELI (pegcetacoplan)针对罕见肾脏疾病C3G和原发性IC-MPGN的3期VALIANT研究取得积极结果，数据发表在《新英格兰医学杂志》上，并已获得美国FDA批准[1][2][4] 临床数据与疗效 - 在26周时，EMPAVELI在所有三个关键疾病指标上均显示出临床意义显著的益处：蛋白尿减少68%、肾功能稳定、C3沉积物显著清除[2][6][7] - 具体数据：与安慰剂相比，EMPAVELI治疗组患者蛋白尿减少68% (p<0.0001)；肾功能稳定，估计肾小球滤过率(eGFR)差异为+6.3 mL/min/1.73 m² (名义p=0.03)；71%的EMPAVELI治疗患者C3染色强度为零，显示C3沉积物完全清除[7] - 疗效在青少年和成人患者中一致，包括移植后C3G复发的患者[2][6] - 一年期数据显示关键疾病指标持续改善，安全性和耐受性良好[4] 产品与监管进展 - EMPAVELI是首个也是唯一一个获得美国FDA批准用于治疗12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者的疗法，旨在减少蛋白尿[6][10] - 美国FDA于2025年7月28日批准了EMPAVELI用于该适应症[4] - 在欧盟，合作伙伴Sobi预计欧洲药品管理局人用医药产品委员会将在年底前给出意见[4] - EMPAVELI是一种靶向C3疗法，旨在调节补体系统的过度激活[10] 市场与疾病背景 - C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭，据估计美国有5,000名患者，欧洲多达8,000名患者[5][8] - 约50%的患者在诊断后5至10年内出现肾衰竭，需要肾移植或终身透析，约90%接受过肾移植的患者会出现疾病复发[8] - VALIANT研究是这些患者群体中规模最大的单次试验，共纳入124名12岁及以上患者[9] 公司合作与战略 - Apellis与Sobi就全身性pegcetacoplan拥有全球共同开发权利，Sobi拥有美国以外的独家商业化权利，Apellis拥有美国的独家商业化权利[24] - Apellis是一家专注于补体科学的生物制药公司，已推出15年来首个新的补体药物类别，拥有两款靶向C3的药物，获批治疗四种严重疾病[25]