资金筹集与现状 - 截至2024年9月30日，公司通过私募和公开发行股票共筹集总收益11亿美元[55] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.399亿美元，预计现有资金可支持运营至2026年[57] - 截至2024年9月30日，公司自成立以来通过股权发行和战略合作筹集了11亿美元，拥有现金、现金等价物和可交易证券5.399亿美元[87] - 截至2024年9月30日，公司现金和现金等价物为1.587亿美元，有价证券约为3.812亿美元[100] 财务盈亏情况 - 2024年第三季度和前九个月净亏损分别为5010万美元和1.487亿美元，截至2024年9月30日累计亏损6.93亿美元[55] - 2024年和2023年第三季度运营亏损分别为5691万美元和5233万美元，亏损增加458万美元[73] - 2024年和2023年第三季度净亏损分别为5013万美元和4576万美元，亏损增加438万美元[73] - 2024年前三季度经营活动使用的净现金为1.168亿美元，2023年为1.089亿美元[89][90] - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大费用和经营亏损，因为要推进项目的临床前和临床开发[87] 临床试验进展 - Heart - 2临床试验中，VERVE - 102已完成前两个队列共7名参与者给药，截至2024年10月29日耐受性良好，无严重不良事件[59] - Heart - 1临床试验中，两个较高剂量队列PCSK9蛋白平均时间加权降低超60%，0.45mg/kg剂量LDL - C平均降低42%，0.6mg/kg剂量降低57% [61] - 2024年4月Heart - 1试验暂停入组，预计在Heart - 2试验剂量递增阶段保持暂停状态[61] - Pulse - 1临床试验于2024年第四季度在难治性高胆固醇血症患者中启动，已在澳大利亚、加拿大和英国获得监管批准[63] - 公司预计2025年上半年提供Heart - 2试验初始数据和PCSK9项目更新，下半年启动PCSK9项目2期临床试验[59] 合作收入情况 - 2024年第三季度和前九个月，公司根据合作协议分别确认合作收入690万美元和1930万美元，预计合作收入将增加[65] - 2024年和2023年第三季度合作收入分别为690万美元和310万美元，增长主要源于2023年7月开始的礼来协议相关工作[73][74] - 2024年前三季度合作收入为1930万美元，较2023年的660万美元增加1263.8万美元，主要源于2023年7月开始的礼来协议相关工作[80][81] 费用对比情况 - 2024年和2023年第三季度研发费用分别为4990万美元和4380万美元，增加约620万美元，主要因员工相关费用、临床试验成本等增加[73][77] - 2024年和2023年第三季度管理费用分别为1380万美元和1170万美元，增加约220万美元，主要归因于员工相关费用等增加[73][78] - 2024年和2023年第三季度其他收入净额分别为688万美元和664万美元，增加24万美元[73] - 2024年和2023年第三季度所得税拨备分别为10.4万美元和6.7万美元，增加3.7万美元[72][73] - 2024年前三季度研发费用为1.493亿美元，较2023年的1.381亿美元增加1120万美元，主要因员工相关费用、临床试验成本等增加，部分被临床前研究外部费用等减少所抵消[80][82][83] - 2024年前三季度一般及行政费用为4250万美元，较2023年的3770万美元增加约490万美元，主要归因于员工相关费用、专业服务费用和其他一般及行政成本的增加[80][84] - 2024年前三季度成功付款负债公允价值变动为170万美元，2023年为90万美元，均主要因普通股公允价值下降[80][85] - 2024年前三季度利息及其他收入净额较2023年增加560万美元，主要由于可交易证券余额增加和利率上升[80][86] 费用预期情况 - 公司预计研发费用在可预见的未来将继续增加，以推进项目和产品候选进入并通过临床开发等[68][77] - 公司预计管理费用未来会增加，以支持研发活动增加及满足上市公司合规成本[70] - 公司运营费用和未来资金需求预计将大幅增加，原因包括推进临床试验、研发项目、维护知识产权等[94] 潜在付款与负债 - 公司需向哈佛和博德支付的剩余潜在成功付款总额为2500万美元，成功付款负债公允价值可能随估值波动[71] 资金活动情况 - 2024年前三季度投资活动提供的净现金为4530万美元，2023年为3660万美元[89][91] - 2024年前三季度融资活动提供的净现金为2400万美元，2023年为3520万美元[89][92] 资金需求与风险 - 公司是临床阶段公司，目前未从产品销售获得收入，预计短期内也不会，未来需大量资金支持运营[55,57] - 确定潜在产品候选者和进行临床前测试及临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能需大量额外资金以实现业务目标[94] - 公司获取额外资金存在风险，可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利，若无法筹集资金可能影响产品开发和商业化[96] 报告对比情况 - 2024年第三季度和前九个月，公司合同义务和承诺与2024年2月27日提交的10 - K年度报告相比无重大变化[97] - 2024年第三季度和前九个月，公司关键会计估计与2024年2月27日提交的10 - K年度报告相比无重大变化[98] 财务影响因素 - 利率立即变动10%不会对公司现金等价物和有价证券的公允价值产生重大影响[101] - 公司目前未面临重大外汇汇率变动风险，但未来与美国境外供应商签订更多合同可能增加该风险[101] - 2024年第三季度和前九个月，通胀未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[102]