财务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物及长短投资共3.996亿美元，流通普通股和预融资认股权证8560万股[11] - 2024年第三季度研发费用从去年同期3910万美元增至7100万美元[12] - 2024年第三季度销售、一般及行政费用从去年同期1730万美元增至3110万美元[13] - 2024年第三季度净亏损8410万美元，合每股亏损0.98美元，去年同期净亏损5110万美元，合每股亏损0.73美元[14] - 2024年全年研发费用预计2.45 - 2.5亿美元，总运营费用预计3.65 - 3.7亿美元，非现金股票薪酬费用预计4100万美元[15] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物、短期和长期投资为399,636千美元，较2023年12月31日的600,527千美元有所下降[24] - 2024年9月30日，公司总资产为425,811千美元，较2023年12月31日的612,880千美元减少[24] - 2024年9月30日，公司总负债为59,379千美元，较2023年12月31日的58,684千美元略有增加[24] - 2024年前三季度，公司实现里程碑和许可收入16,000千美元，而2023年同期为0 [25] - 2024年前三季度，公司研发费用为176,118千美元，高于2023年同期的107,906千美元[25] - 2024年前三季度，公司销售、一般和行政费用为83,189千美元，高于2023年同期的44,143千美元[25] - 2024年前三季度，公司总运营费用为259,307千美元，高于2023年同期的152,049千美元[25] - 2024年前三季度，公司运营亏损为243,307千美元，高于2023年同期的152,049千美元[25] - 2024年前三季度，公司净亏损为224,589千美元，高于2023年同期的136,887千美元[25] - 2024年前三季度，公司普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为2.63美元，高于2023年同期的1.97美元[25] 业务合作与融资 - 公司与Royalty Pharma达成3.5亿美元的特许权使用费融资协议，以换取Niktimvo美国净销售额13.8%的特许权使用费，支付倍数达到2.35倍时停止支付[10] 药品研发进展 - 瑞伏尼布治疗成人和儿童复发或难治性KMT2A重排急性白血病的新药申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2024年12月26日[3] - 公司预计2024年第四季度公布AUGMENT - 101试验R/R mNPM1 AML患者的顶线数据，若数据积极，可能在2025年上半年提交补充新药申请[4] - BEAT AML试验显示新诊断mNPM1或KMT2Ar AML患者的复合完全缓解率为96%（24例中有23例），SAVE试验显示R/R患者的客观缓解率为88%（26例中有23例）[6][7] 药品获批与上市 - Niktimvo获FDA批准用于治疗至少接受过两种系统治疗失败的成人和儿童慢性移植物抗宿主病，预计2025年第一季度初在美国上市[9]