产品研发与临床试验 - 公司开发了RTGel反向热凝胶技术，可以延长药物在膀胱和上尿路组织中的停留时间，提高治疗效果[144][145] - 公司获批上市Jelmyto(含有RTGel的丝裂霉素)用于治疗低级别上尿路上皮癌，是首个获批的非手术治疗方法[148][149] - Jelmyto在III期临床试验中显示58%的患者达到完全缓解，12个月时缓解率为81.8%[150][151] - Jelmyto的长期随访数据显示，41名完全缓解患者的中位缓解时间为47.8个月[154] - 公司正在开发UGN-102(含有RTGel的丝裂霉素)用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌，预计年度可治疗人群约82,000例[142][143] - UGN-102可能成为低级别中危非肌层浸润性膀胱癌的替代标准治疗经尿道膀胱肿瘤切除术[143] - 公司完成了OPTIMA II临床试验,65.1%的患者在治疗3个月后达到完全缓解[162] - 公司完成了ENVISION III期临床试验,患者在治疗3个月后达到79.6%的完全缓解率[165] - ATLAS III期临床试验显示,UGN-102治疗组与TURBT组相比,复发、进展或死亡风险降低55%[165] - 公司启动了UGN-103的III期UTOPIA临床试验,预计2026年上半年提交NDA申请[171] - 公司正在开发UGN-104用于治疗低级别上尿路上皮癌,计划2025年初启动III期临床试验[171] 商业化与销售 - 公司已建立了约90人的销售团队推广Jelmyto,并与多家专科药房合作提高患者可及性[155][156] - Jelmyto获得了Medicare的C码和J码报销,有利于患者获得报销[157] - Jelmyto销售存在一定季节性,但2024年未观察到此趋势[158] - 公司2024年第三季度实现6580万美元的Jelmyto产品销售收入[178] - 第三季度销售Jelmyto的CREATES Act销售额为260万美元，同比增长150万美元[200] - 前三季度收入为6,583.3万美元，同比增加665万美元，主要来自Jelmyto销量增加[210] 研发和营销费用 - 公司2024年第三季度的研发费用主要包括临床试验费用、原料药采购费用等[180,181] - 第三季度研发费用为1,135.5万美元，同比增加112.5万美元，主要用于启动UGN-103的III期UTOPIA临床试验[202] - 前三季度研发费用为4,225.1万美元，同比增加793.9万美元，主要用于临床试验[209] - 研发费用增加800万美元，主要归因于制造成本增加以及与UGN-102相关的监管费用和UGN-103 UTOPIA III期临床试验费用[212] - 销售和营销费用增加1310万美元，主要归因于UGN-102品牌营销费用以及整体商业运营成本增加[213] - 前三季度销售及市场费用为5,375.1万美元，同比增加1,308.1万美元，主要用于销售团队扩张和营销[209] 财务状况 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.542亿美元[217] - 2024年第一季度通过ATM销售协议筹集资金5470万美元[220] - 2023年7月通过私募配售筹集资金1.2亿美元[224] - 2024年6月通过公开发行筹集资金1.075亿美元[226] - 公司的营运活动现金流出为8310万美元,较2023年同期增加1970万美元,主要由于净亏损增加以及与UGN-102相关的监管和品牌营销成本增加,以及部分应计项目的时间性影响[246] - 公司的投资活动现金流出为8120万美元,较2023年同期的流入1040万美元减少9160万美元,主要由于2024年增加了对有价证券的投资[247] - 公司的融资活动现金流入为1.945亿美元,较2023年同期增加7760万美元,主要由于ATM股票发行、公开发行以及第三批Pharmakon贷款的收款[248] 其他 - 公司与Agenus公司签署了UGN-301的独家许可协议,正在开展I期临床试验[176] - 公司与medac公司签署协议,开发UGN-103和UGN-104作为UGN-102和Jelmyto的下一代产品[171] - 公司正在评估UGN-301与其他免疫调节剂和化疗药物的联合疗法,用于治疗高级别非肌层浸润性膀胱癌[174,175] - 公司针对Teva Pharmaceuticals提起专利侵权诉讼,寻求禁止其在两项专利到期前推出仿制药的永久禁令[259] - 公司与前首席商务官Jeff Bova签订了分离协议,约定了Bova先生于2024年9月30日终止雇佣关系的条款[243] - 公司与首席财务官Don Kim签订了分离和咨询协议,Kim先生于2024年10月8日辞去其职位[243]