公司概况 - 公司是一家专注于罕见病药物研发的全球性生物技术公司，致力于发现、开发和交付创新药物[78] - 公司主要产品包括Galafold（Fabry病）和Pombiliti + Opfolda（Pompe病），均已在多个国家和地区获得批准[78][81][83] 财务表现 - 2024年前三季度，Galafold收入为3.306亿美元，同比增长4940万美元[79] - 2024年前三季度，Pombiliti + Opfolda收入为4800万美元，该产品于2023年6月至2024年7月期间在多个国家和地区获得批准[79] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为2.498亿美元[79] - 2024年第三季度，公司净产品销售收入为1.415亿美元，同比增长3801.6万美元，主要得益于Galafold和Pombiliti + Opfolda的销售增长[88] - 2024年前三季度，公司净产品销售收入为3.786亿美元，同比增长9431.5万美元，主要得益于Galafold和Pombiliti + Opfolda的销售增长[91] - 截至2024年9月30日，公司持有现金、现金等价物和可交易证券24980万美元[98] 研发费用 - 2024年第三季度，研发费用为2616万美元，同比下降1454.4万美元，主要由于Pombiliti + Opfolda的商业化减少了临床支出和研发人员数量[88] - 2024年前三季度，研发费用为7917.2万美元，同比下降3818万美元，主要由于Pombiliti + Opfolda的商业化减少了临床支出和研发人员数量[91] - 研发成本减少3820万美元，主要由于Pombiliti + Opfolda商业化启动，减少了临床支出和研发支持员工数量[93] 经营费用 - 销售、一般和管理费用增加3170万美元，主要由于员工成本增加以支持商业化活动[94] 现金流 - 2024年前九个月，经营活动净现金流出3000万美元，主要由于净亏损7080万美元和经营资产负债变动减少5520万美元，部分被股票补偿6570万美元和其他非现金调整3040万美元抵消[99] - 2023年前九个月，经营活动净现金流出7250万美元，主要由于净亏损11770万美元，部分被股票补偿6800万美元、其他非现金调整2590万美元和经营资产负债变动增加4870万美元抵消[100] - 2024年前九个月，投资活动提供净现金1980万美元，主要来自出售和赎回可交易证券10190万美元，部分被购买可交易证券7880万美元和资本支出330万美元抵消[101] - 2023年前九个月，投资活动提供净现金12200万美元，主要来自出售和赎回可交易证券18080万美元，部分被购买可交易证券5310万美元和资本支出570万美元抵消[102] - 2024年前九个月，融资活动提供净现金400万美元，主要来自ATM计划发行股票净收益1920万美元和股票期权行使收益610万美元，部分被已归属限制性股票单位预扣税2120万美元抵消[103] - 2023年前九个月，融资活动提供净现金5350万美元，主要来自ATM计划发行股票净收益6310万美元和股票期权行使收益780万美元，部分被已归属限制性股票单位预扣税1640万美元抵消[104] 战略与合作 - 公司正在探索战略联盟、合作和其他业务发展机会，以支持其在罕见病领域的研发和市场拓展[86]