业绩总结 - 2025年第一季度总收入为1.25亿美元，同比增长15%[6] - Galafold的收入在2025年第一季度为1.042亿美元，同比增长6%[24] - Pombiliti和Opfolda的收入在2025年第一季度为2100万美元，同比增长92%[50] - 预计2025年总收入增长预期为15%至22%[77] - 2025年下半年预计实现正的GAAP净收入[7] - 2025年GAAP净收入预计在2025年下半年为正[77] - 2025年第一季度GAAP运营费用为1.21503亿美元，较2024年同期的1.24557亿美元有所下降[89] 用户数据与市场展望 - 预计到2028年总收入将超过10亿美元[6] - Fabry市场预计到2029年将增长至约30亿美元[14] - Pompe市场预计到2029年将增长至超过20亿美元[43] - 预计Fabry患者中有35-50%对Galafold有适应性[23] - 预计2025年Pombiliti和Opfolda的收入增长为50%至65%[77] 新产品与技术研发 - DMX-200的许可协议中，前期投资为3000万美元，潜在成功里程碑支付可达5.6亿美元[68] - DMX-200在FSGS的Phase 3临床试验中，185名患者已被随机分配和给药[73] 生产与市场扩张 - Pombiliti药物产品的制造能力将在马萨诸塞州Lee进一步扩展[59] - 预计2025年美国销售库存已在美国境内，主要收入来自美国以外市场[59] 其他信息 - 2025年非GAAP运营费用预计为3.8亿至4亿美元，包括3000万美元的预付款[77] - 2025年，美元汇率变动±1%可能导致总报告收入约400万美元的波动[78]

PRINCETON, N.J., and TOKYO, June 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) today announced that Japan's Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) has approved Pombiliti (cipaglucosidase alfa) + Opfolda (miglustat) for the treatment of adult patients with late-onset Pompe disease (LOPD). "We are delighted that we will now be able to offer a compelling new treatment option to patients living with late-onset Pompe disease in Japan. We are grateful to the MHLW and to Japan's Pompe comm ...

最高法院裁决 - 美国最高法院裁定任何受FDA命令不利影响的一方均可向法院提出挑战 推翻了FDA关于仅限申请方有权质疑的立场 [1] - 裁决依据《家庭吸烟预防与烟草控制法案》(TCA)和最高法院先例 明确"不利影响"适用主体包含零售商等广泛利益相关方 [1][3] - 大法官Barrett引述《行政程序法》指出"不利影响"应广义解释 涵盖法规保护或监管范围内的所有主体 [3] 电子烟行业诉讼案 - FDA拒绝R J Reynolds公司Vuse电子烟的销售申请 导致零售商被迫下架该产品并遭受销售损失 [2] - 第五巡回法院认定零售商具备起诉资格 最高法院最终维持该判决 确立零售商挑战FDA禁令的权利 [2][3] - 裁决阻止FDA缩小TCA司法审查范围 该原则将延伸至其他涉及行政机构行为的法规领域 [3] 行业影响 - 判决保障了非直接参与方(如零售商)挑战联邦法规的权利 避免行政机构通过狭义解释剥夺司法救济途径 [4] - 新判例可能影响其他涉及行政审查的法规 包括但不限于烟草产品监管领域 [4] - 非营利组织NCLA认为该裁决维护了宪法自由 限制行政机构越权行为 [5]

核心观点 - 美国医师与外科医生协会(AAPS)向美国最高法院提交法庭之友简报，反对科罗拉多州对未成年人转化治疗的禁令，认为该禁令违反了第一修正案的言论自由权利 [1][2] - 简报指出科罗拉多州和大多数蓝州禁止治疗师帮助青少年克服性别焦虑和同性吸引力，但允许鼓励跨性别转变和同性恋，这是一种基于内容的歧视 [2] - AAPS认为持牌咨询师应保留第一修正案赋予的言论自由权利，不应在获得执照后受到审查和控制 [3] 法律争议焦点 - 最高法院审理的核心问题不是转化治疗(或称性别支持治疗)是否对大多数人有益，而是持牌咨询师是否有权向患者提供此类谈话治疗 [2] - AAPS引用最高法院大法官克拉伦斯·托马斯在Tingley v Ferguson案中的异议，指出华盛顿州法律只允许向未成年人传达州政府批准的性别认同探索信息，禁止表达其他观点，这是最纯粹的基于观点和内容的歧视 [4] 行业立场 - AAPS敦促最高法院推翻科罗拉多州对转化治疗的禁令，这将使全国约半数州的类似法律失效 [5] - 该协会认为医生、治疗师和其他护理人员是专业人士，不应受到审查和控制，应保留其执照前享有的言论自由权利 [3]

案件核心内容 - 美国最高法院一致裁定推翻第十一巡回上诉法院对Martin诉美国一案的驳回裁决 该案涉及2017年亚特兰大一个家庭因错误突袭对政府提起的《联邦侵权索赔法》诉讼 [1] - 案件起因是FBI特工未核实门牌号 错误闯入原告Trina Martin住宅 对其伴侣实施压制并以枪威胁半裸的Martin女士 同时其7岁儿子在屋内安全受到威胁 [1] 法律程序进展 - 第十一巡回法院此前维持地区法院驳回判决 认为特工行为未违反"明确确立"的法律 并以"自由裁量行为"为由给予政府完全豁免权 [2] - 最高法院将案件发回第十一巡回法院重审 要求重新评估《联邦侵权索赔法》中"自由裁量功能例外"条款是否适用本案 但明确裁定宪法最高条款不能作为政府免责依据 [3] - 大法官Sotomayor在协同意见书中强调 法院不应忽视1974年FTCA修正案的立法背景 该修正案正是为保障错误突袭受害者诉讼权而设立 [3] 法律观点分析 - 最高法院裁定《联邦侵权索赔法》是联邦雇员职务侵权损害赔偿的"专属救济"途径 其法律效力高于宪法最高条款 [3] - 非营利民权组织NCLA通过法庭之友简报指出 第十一巡回法院的裁决方式与其他巡回法院存在分歧 且违背FTCA立法本意 [2] 机构立场声明 - NCLA认为执法人员不应以"天黑"等借口逃避核实地址的基本职责 最高法院裁决保障了无辜民众获得司法救济的权利 [4] - 该组织强调国会1974年修法时已明确要为错误突袭受害者提供诉讼渠道 执法部门不能通过司法创设的免责原则剥夺公民此项权利 [5] - NCLA作为专注行政权滥用的非党派组织 致力于通过公益诉讼维护宪法权利 本案是其推动民权保障的代表性成果 [7]

法律裁决 - 美国堪萨斯州地方法院禁止了堪萨斯州一项允许无证搜查犬类训练和经营业务的法律 认为该法律侵犯了犬类训练师的第四修正案权利 即免受不合理搜查和扣押的权利 [1] - 法院认定犬类训练业务不属于"紧密监管"行业 因此不适用第四修正案中关于无证搜查的例外条款 [1][3] 案件背景 - 案件涉及堪萨斯州Winfield一对夫妇经营的Covey Find Kennel犬类训练业务 根据堪萨斯宠物动物法案 他们需要接受30分钟通知的突击检查以维持执照 [2] - 原告认为这种无证搜查制度违反了第四修正案 因为检查人员可以在没有合理理由的情况下侵入私人财产 [2] 诉讼过程 - 地方法院最初在2023年驳回了此案 错误地认为犬类训练业务属于"紧密监管"行业 不适用第四修正案保护 [3] - 第十巡回上诉法院在2024年6月将此案发回重审 认为缺乏足够信息判断这类业务是否属于"紧密监管"行业 [3] - 最终地方法院认定犬类训练业务不属于"紧密监管"行业 推翻了之前的裁决 [3] 行业影响 - 此裁决限制了"紧密监管行业"例外条款的适用范围 防止其被滥用于堪萨斯州多个行业 [3] - 裁决阻止了立法机构通过许可要求来规避宪法保护的行为 [4]

投资理念 - 投资被视为一个学习过程 投资失败是支付的学费 投资成功则成为经验积累的一部分 [1] - 分享数十年投资经验 近5年专注于多只股票研究 近年主要聚焦医疗保健行业股票 [1] - 重视读者反馈 特别是那些分享相关轶事和经验的评论 [1] 分析师持仓情况 - 目前未持有任何提及公司的股票、期权或类似衍生品 [2] - 未来72小时内可能通过购买股票或看涨期权等方式建立FOLD的多头头寸 [2]

纪要涉及的公司 Amicus Therapeutics（FOLD），一家专注于开发和提供罕见病疗法的公司 纪要提到的核心观点和论据 公司业务与战略 - **核心业务与产品销售目标**：公司使命是为罕见病患者开发和提供下一代疗法，核心业务围绕Galafold、Pombility和Upholda、DMX200展开。Galafold是唯一获批用于法布里病的口服疗法，今年销售额将超5亿美元，未来12年有独家经营权，峰值销售额有望达10亿美元，今年预计增长10%-15%；Pombility和Upholda用于庞贝病治疗，今年销售额将超1亿美元，预计增长50%-65%，未来销售额有望达10亿美元；DMX200是从Dimerix授权的用于FSGS（一种罕见肾病）的新资产，有潜在的重磅炸弹潜力。公司预计到2028年底实现10亿美元的综合销售额[3][4][5]。 - **应对宏观环境与投资机会**：宏观环境给公司所在行业带来不确定性，但公司认为自身受影响较小，有能力克服困难。公司业务被市场低估，Galafold所处的全球市场规模今年超20亿美元，未来10年将增长到30亿美元，且产品有12年独家经营权；庞贝病市场今年超15亿美元，未来10年将超20亿美元，公司产品已取得良好开端；FSGS产品有很大潜力。与其他缺乏资金、面临重大二元事件的公司相比，Amicus能实现持续增长并即将盈利，为投资者创造价值[7][8][9][11][12]。 - **财务状况与费用管理**：公司预计2025年下半年实现GAAP盈利，通过持续的营收增长和合理的费用管理，将从下半年的GAAP净利润逐步过渡到全年的EBITDA和正自由现金流。公司在DMX交易中，前期支付3000万美元获得潜在价值10亿美元的资产，且在看到积极结果前无需进行额外的研发和商业投资，有助于控制费用[5][25][26][28]。 产品相关情况 - **Galafold**：已上市多年仍保持强劲增长，目前约80%-90%的患者为初治患者，市场上治疗患者数量翻倍，同时诊断出的患者数量也在增加。增长驱动因素包括低成本基因检测（从数千美元降至数百美元）、新生儿筛查（美国15%的新生儿接受筛查，每年可发现数十名患者及数百名家庭成员）、更先进的诊断能力（如AI支持）以及各公司对医生的教育，使更多专科医生能够识别患者。公司认为该产品有超10亿美元的机会，随着技术进步可能有更多增长空间[61][62][63][64][65][69][70]。 - **Pombility和Upholda（庞贝病产品）** - **美国市场**：因FDA检查延迟和医生的两年切换动态，产品推出初期受到影响。但目前情况好转，到今年年底约70%的患者将进入切换窗口，患者从Nexviazyme和Lumizyme的切换比例与市场份额成正比，且有越来越多的数据和真实世界证据支持切换，保险审批时间缩短，新商业启动数量加速增长[37][38][39][40][42][43][44]。 - **美国以外市场**：在英国、德国、西班牙等原有市场表现良好，市场份额达20%-30%甚至更高，有望最终达到50%以上。在新市场，如意大利、葡萄牙、比利时等，预计将有类似德国和英国的表现；荷兰有一个大型治疗中心，约60%-70%的患者（约100名）将切换到公司产品，瑞典也有类似积极结果。欧洲庞贝病患者数量较去年增加约一倍[47][48][50][52]。 - **DMX200**：公司选择该资产进行授权的原因包括其符合公司引入低风险后期资产并融入商业能力的战略，适应公司在罕见病领域的能力，针对有重大未满足需求的罕见肾病FSGS。该资产有明确的作用机制，二期数据显示85%的患者蛋白尿减少，在多个疾病中显示出安全性和有效性，进入三期试验且中期分析显示治疗组有统计学显著益处，还获得了FDA的积极反馈。与其他探索FSGS治疗机制的公司相比，DMX200专注于单核巨噬细胞炎症和MCP - 1升高，有差异化优势[73][74][75][77][78]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **下调2025财年指引的原因与信心**：公司下调2025财年指引，主要是因为Galafold在一些国家的报销和推出时间从第一季度推迟到第二季度，以及英国的VPAG税率从指导的12%-15%最终达到23%，对公司最大市场产生了较大影响。但公司对实现更新后的指引有信心，4月和5月是净新商业启动数量最多的月份之一，美国市场表现良好，且欧洲有6个新市场加入推出行列[30][31][33][34][35][36]。 - **宏观因素对公司的影响**：关税、IP和转让定价、最惠国待遇等宏观因素对公司的实际影响较小。关税方面，Galafold制造成本低且在瑞士制造，庞贝病产品制造正在从中国转移到爱尔兰，且大部分商业材料已在美国，即使考虑最保守情况，成本增加也仅约5%，且公司通过生产流程降低成本的收益将超过关税影响；IP位于美国，不存在问题；最惠国待遇即使实施，对公司长期业务的影响可能仅为5%。此外，FDA的新领导支持罕见病监管改革，可能对公司的FSGS资产有益[14][16][17][18][19][20][21][23][24]。

纪要涉及的公司 Amicus Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 公司整体目标与现状 - 过去几年目标是发展Galafold和Fabry产品线并实现盈利，2024年已实现非GAAP盈利，预计今年下半年实现GAAP盈利，这反映现金流改善 [3][5] - 去年销售额4.58亿美元，预计增长15% - 22%，获得FSGS潜在三期重磅药物权利，现有产品增长空间大，新诊断患者带来新增长 [8] Galafold产品 - **投资者忽视要点**：与梯瓦的和解为投资者提供未来12年知识产权保护确定性；收入达4亿美元后，小分子药物Galafold盈利性强；患者增长处于第三年，一季度潜在患者增长14%，今年指引为10% - 15%增长 [10][11][12] - **增长动力**：诊断方面有诸多利好，医生对法布里病认知提升，筛查面板纳入该病，美国有新生儿筛查计划，公司投资AI等技术寻找未诊断患者；新诊断患者中更多为晚发型法布里病，对Galafold适应性高 [14][15][18] - **收入影响时间**：利好因素已开始推动增长，未来仍将持续，目前增长来自新诊断和新患者治疗，而非价格增长和市场大幅扩张 [20][21] - **增长预期**：虽从百分比看增速可能下降，但患者绝对数量在增加，公司认为随着投资的诊断项目推进，有机会实现低两位数增长 [23][24] - **AI合作进展**：与OM1合作创建法布里病医疗记录诊断指纹，在宾夕法尼亚大学筛查超50万患者记录，该校正与高风险患者接触，预计下半年有更多进展，若证明可行，可能在美国多医疗系统及海外开展试点 [27][28] - **季度收入情况**：全年指引为10% - 15%增长，一季度因英国VPAG回扣高于预期受影响，但未改变全年指引，通常一季度收入最低 [31][32] Pompe和Pombility产品 - **Q1情况及全年指引**：调整全年指引为增长50% - 65%，约1.05 - 1.15亿美元，主要因美国及荷兰、意大利等关键市场患者获取药物时间问题，4月患者新增情况良好，趋势持续 [34][35] - **Nexveazyme切换情况**：美国市场Sanofi的Nexviazyme推出后切换部分市场，医生和患者通常两年后才会考虑切换，目前看到部分患者有切换意愿，公司产品获患者和医生积极反馈，长期看好，预计最终获多数市场份额 [36][37][38] - **切换障碍**：患者切换需到办公室输液、更换护士、禁食等，患者和医生需有足够动力才会切换，报销目前不是问题 [41][42][43] FSGS项目 - **交易情况**：支付3000万美元获取Dimerix公司FSGS药物三期数据查看权，若成功有美国重磅潜力，剩余里程碑和现金流与公司未来现金流匹配 [45] - **项目优势**：美国超4万患者受FSGS困扰，每年新增5000例，无获批治疗方法；药物作用机制独特，针对单核巨噬细胞驱动炎症；二期数据良好，三期研究设计完善，FDA明确蛋白尿可作主要终点；公司有肾脏疾病经验，可利用现有基础设施 [47][48][49] - **后续里程碑费用**：获批前约需支付7500万美元里程碑费用，获批后有销售里程碑和低两位数至20%左右的销售特许权使用费 [54] 未来业务发展方向 - 逐步进行业务发展，扩大产品组合，寻找符合战略、能利用美国现有基础设施、不增加前期融资压力的项目，如商业资产，可在罕见病领域，不限于美国市场，不超资产负债承受范围 [44][51][52] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Galafold需解决Aurobindo的挑战，但多数情况下，领先的仿制药申请方和解后，其他方会跟进 [10] - 公司在英国和加拿大也有利用医疗记录诊断患者的类似项目 [29]

PRINCETON, N.J., May 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) today announced that management will participate in upcoming presentations at the following investor conferences in June. Jefferies Global Healthcare Conference 2025 in New York, NY, on Wednesday, June 4, 2025, at 11:40 a.m. ETGoldman Sachs 46th Annual Global Healthcare Conference 2025 in Miami, FL, on Tuesday, June 10, 2025, at 2:00 p.m. ET A live audio webcast of each presentation can also be accessed via the investors se ...