药品净销售额 - 2024年第三季度Translarna净销售额为7230万美元[214] - 2024年第三季度Emflaza净销售额为5190万美元[214] - 2024年三季度美国境外产品净销售额为8350万美元2023年同期为7660万美元[249] - 2024年三季度美国境内产品净销售额为5190万美元2023年同期为6740万美元[249] - 2024年三季度美国和巴西净产品销售额分别为5190万美元和2920万美元均占公司净产品销售额至少10%[249] - 2024年前三季度美国境外产品净销售额为28950万美元2023年同期为31850万美元[252] - 2024年前三季度美国境内产品净销售额为15670万美元2023年同期为18770万美元[252] - 2024年前三季度美国巴西和俄罗斯净产品销售额分别为15670万美元6830万美元和5570万美元均占公司净产品销售额至少10%[252] - 2024年第三季度净产品营收为1.354亿美元较2023年同期减少860万美元降幅6%[284] - 2024年前三季度净产品营收为4.462亿美元较2023年同期减少5990万美元降幅12%[300] 药品相关申请与进展 - 2024年2月Emflaza孤儿药独占期到期预计对其净产品收入有重大负面影响[223] - 2024年3月向FDA提交Upstaza生物制品许可申请[224] - 2024年5月FDA接受Upstaza生物制品许可申请并给予优先审查[224] - Sepiapterin在针对苯丙酮尿症的3期试验中达到主要终点[227] - 2024年3月向EMA提交Sepiapterin营销授权申请[228] - 2024年7月向FDA提交Sepiapterin新药申请[228] - 2024年9月FDA接受Sepiapterin新药申请审查[228] - 若eladocagene exuparvovec获FDA批准公司将支付450万美元监管里程碑付款[243] - 提交sepiapterin的NDA触发对前Censa股东5000万美元监管里程碑付款[242] - 2024年3月向FDA提交基因疗法BLA触发1500万美元监管里程碑付款已支付[340] - 2024年7月提交NDA触发2500万美元监管里程碑付款9月FDA受理NDA又触发2500万美元监管里程碑付款共5000万美元已记录[340] - 2024年5月FDA接受BLA受理触发2000万美元里程碑付款已支付[341] - 截至2024年9月30日剩余潜在监管里程碑预计达到1110万美元潜在销售里程碑预计达到5000万美元均与Upstaza有关[341] 公司财务状况 - 截至2024年9月30日公司累计亏损35.81亿美元净亏损情况2024年前九个月为2.974亿美元2023年前九个月为4.708亿美元[239] - 公司已向Royalty Pharma出售部分收取销售版税的权利获得19亿美元现金对价[236] - 2026年可转换债券本金总额2.875亿美元年利率1.50% 2026年9月15日到期[237] - 根据与Cantor Fitzgerald和RBC Capital Markets的销售协议截至2024年9月30日剩余可发行和出售的普通股总价最高达9300万美元[238] - 公司预计将继续承担大量费用包括商业化、临床试验、寻求营销授权等方面[240] - 截至2024年9月30日依据SMA许可协议已确认里程碑付款共3.1亿美元特许权使用费4.875亿美元[254] - 2024年三季度和前三季度Evrysdi相关特许权使用费收入分别为6140万美元和14570万美元2023年同期分别为5020万美元和11790万美元[256] - 2024年第三季度特许权使用费营收为6140万美元较2023年同期增加1120万美元增幅22%[285] - 截至2024年9月30日的九个月，特许权使用费收入为1.457亿美元，较2023年同期增长24%[302] - 截至2024年9月30日的九个月，制造业务收入为170万美元，较2023年同期下降75%[303] - 截至2024年9月30日的九个月，产品销售成本（不含收购无形资产摊销）为4110万美元，较2023年同期增长13%[305] - 截至2024年9月30日的九个月，收购无形资产摊销为5740万美元，较2023年同期下降61%[306] - 截至2024年9月30日的九个月，研发费用为4.097亿美元，较2023年年同期下降25%[307] - 截至2024年9月30日的九个月，销售、一般和管理费用为2.162亿美元，较2023年同期下降16%[308] - 截至2024年9月30日的九个月，净利息费用为1.259亿美元，较2023年同期增长48%[313] - 截至2024年9月30日的九个月，其他净费用为230万美元，较2023年同期下降74%[314] - 截至2024年9月30日的九个月，所得税费用为2900万美元，较2023年同期变化超100%[315] - 公司已从Royalty Pharma获得总计19亿美元资金[325] - 截至2024年9月30日公司拥有现金、现金等价物和有价证券10.1亿美元[328] - 2024年9月30日前九个月经营活动使用的净现金为7770万美元2023年同期为5810万美元[329] - 2024年9月30日前九个月投资活动使用的净现金为2.235亿美元2023年同期为8230万美元[330] - 2024年9月30日前九个月融资活动提供的净现金为2.294亿美元2023年同期为2590万美元[331] - 公司认为产品销售现金流以及现有现金和有价证券至少可满足未来12个月运营和资本支出需求[336] - 2026年可转换票据每年需430万美元的现金利息支付[339] 药品研发成果 - PTC518治疗亨廷顿病的2期研究中10mg剂量水平下突变HTT水平约平均降低30%[229] 公司运营情况 - 2024年三季度公司有两个分销商2023年有三个分销商均占公司净产品销售额超10%[250] - 2024年第三季度制造业务营收为0较2023年同期减少240万美元降幅100%[286] - 2024年第三季度产品销售成本（不含无形资产摊销）为1080万美元较2023年同期增加140万美元增幅14%[287] - 2024年第三季度研发费用为1.614亿美元较2023年同期减少280万美元降幅2%[291] - 2024年第三季度销售总务管理支出为7350万美元较2023年同期减少740万美元降幅9%[292] - 2024年第三季度净利息支出为4160万美元较2023年同期增加1340万美元增幅48%[295] - 2024年第三季度其他净支出为190万美元较2023年同期减少1840万美元降幅91%[296]