纪要涉及的公司 PTC Therapeutics (PTCT) 核心观点和论据 宏观政策影响 - **行政命令**：行政命令目前无明确对公司的影响，公司当前收入美国外占比高于美国，PKU产品定价会考虑全球价格区间，预计即使有影响也很小 [4][5] - **关税**：美国产品知识产权在美国，即使产品或原材料来自美国外，最多是对成本的一部分征收关税，对利润影响极小 [7][8] 产品审批与销售 - **PKU** - **审批进展**：PKU NDA审查进展顺利，大概率提前或按PDUFA日期获批 [11] - **定价策略**：会有价格区间以维持产品价值，与支付方讨论后认为可定价高于Palynziq，因数据显示有良好的苯丙氨酸降低效果及安全耐受性 [6][54][55][56] - **市场机会**：美国约1.7万PKU患者，目前大部分患者未接受有效治疗，公司产品有优势，有望成为十亿美元以上机会，全球市场机会也很强 [43][50][58][59] - **销售准备**：全球发布准备就绪，德国将利用六个月免费定价率先发布，美国团队和服务体系已搭建好 [33][34][37][38] - **Translarna** - **欧洲销售**：CHMP负面意见被欧盟委员会采纳后，各国可依据第117条进口和销售该药物，约50%国家有兴趣继续商业化，预计今年实现欧洲收入的25 - 30% [16][17][18] - **FDA审批预期**：PKU无AdCom预期，Friedreich's ataxia和Translarna NDA预计也无AdCom，因相关部门对疾病和终点理解较好 [15] - **投资价值**：若获批，公司有能力快速扩大规模，因已有患者基础、了解支付方和患者群体，且杜氏肌营养不良症社区对安全有效疗法需求增加 [28][29][30] - **PTC 518** - **数据表现**：PTC 518是针对亨廷顿病的潜在疾病修饰疗法，PIVOT HD研究数据显示药物按预期工作，有剂量依赖性细胞亨廷顿蛋白水平降低，脑脊液暴露良好，安全耐受性好，有早期临床效果和神经保护证据 [67][68][70][71][72] - **合作情况**：与诺华合作，诺华关注产品安全性，合作基于标准三期试验为基础情况，加速审批是额外优势 [74][76] - **竞争优势**：即使竞争对手走加速审批路径，口服疗法能覆盖全脑、有持久性、安全耐受性好，对大量早期患者有吸引力，有望成为疾病修饰疗法的领导者，且由诺华商业化 [77][78][79] 与FDA互动 公司与FDA有三次申请待批，未受FDA人员和互动节奏、性质变化的影响，PKU NDA审查进展顺利，Friedreich ataxia NDA互动正常 [10][11] 其他重要但可能被忽略的内容 - **DMD产品**：DMD有较高比例的医疗补助患者群体，若获批，MFN政策对美国发布的影响尚不明确 [22][23][24] - **PKU竞争产品**：美国PKU现有两种疗法，saproteren不能让患者实现饮食自由化，Palynziq仅适用于成人，耐受性差，而公司产品Cefiance或sepiaterin是每日口服一次，耐受性好，有降低苯丙氨酸和饮食自由化的证据 [44][45][46][47] - **PKU患者群体**：公司产品可针对已尝试其他疗法但失败的患者、未接受过治疗的经典PKU患者或非BH4响应突变患者，各中心患者用药顺序会有差异 [50][51][52] - **PKU知识产权**：公司PKU产品知识产权到2038年2月，专利期限保守延长到2039年2月，可能更久，且在持续构建 [60] - **PKU市场规模**：全球商业化市场约5.8万PKU患者，美国约1.7万，预计美国外收入机会接近美国的50% [61]

PTC Therapeutics (PTCT) Q1 2025 Earnings Call May 06, 2025 04:30 PM ET Company Participants Ellen Cavaleri - Head of Investor RealtionsMatthew Klein - CEOEric Pauwels - Chief Business OfficerPierre Gravier - Chief Financial OfficerJose Lora - Senior Associate - Biotech Equity ResearchGeoff Meacham - Managing DirectorTazeen Ahmad - MD - US Equity ResearchHang Hu - AVP - Biotech Equity ResearchPeyton Bohnsack - Biotechnology Equity Research - Vice PresidentJenny Gonzalez-Armenta - Equity Research Associate Co ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☑ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-35969 PTC Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 04-3416587 (Stat ...

PTC Therapeutics (PTCT) Q1 2025 Earnings Call May 06, 2025 04:30 PM ET Speaker0 Ladies and gentlemen, thank you for standing by. Welcome to PTC Therapeutics First Quarter twenty twenty five Earnings Conference Call. All participants are in a listen only mode. After the presentation, there will be a question and answer session. Today's conference is being recorded. I would now like to turn the conference over to Ellen Cavallari, Head of Investor Relations. Please go ahead. Speaker1 Good afternoon and thank y ...

Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Provides Corporate Update and Reports First Quarter 2025 Financial Results – Strong revenue performance of $190 million – – Positive CHMP opinion for Sephience™ (sepiapterin) received in April 2025, NDA review remains on track for July 29, 2025 PDUFA date – – Global Sephience launch activities progressing well – – Strong cash position of over $2.0 billion as of March 31, 2025 – WARREN, N.J., May 6, 2025 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) today announced a corporate update ...

业绩总结 - PTC518在12周时实现了血HTT蛋白的显著降低，达到主要终点，p值小于0.0001，并在12个月时维持该效果[13] - 在12个月时，PTC518 5 mg组和10 mg组的mHTT血液水平分别降低了23.4%和39.1%[13] - PTC518在24个月时的主要终点达成，显示出持久的mHTT降低和临床效应信号[39] 用户数据 - 参与PIVOT-HD研究的患者基线特征显示，PTC518 5 mg组和10 mg组的平均年龄分别为44.7岁和46.8岁[25] - 在Stage 2患者中，12个月时的NfL水平变化为-15%（PTC518 5 mg）和-10%（PTC518 10 mg），而安慰剂组为4.3%[15] 新产品和新技术研发 - PTC518在Stage 2和Stage 3的安全性和耐受性良好，未出现与治疗相关的严重不良事件[20] - PTC518在12个月时的治疗相关不良事件发生率为81.5%（5 mg组）和88.0%（10 mg组），与安慰剂组的89.7%相似[21] - PTC518在24个月时的安全性和耐受性良好，无报告的治疗相关严重不良事件[35] 市场扩张和并购 - PTC的临床试验结果与自然历史对照组相比，显示出在cUHDRS评分上的有利效果[28] - PTC518在24个月时的cUHDRS基线变化为-0.53（5 mg）和-0.44（10 mg），自然历史对照组为-0.74，显示出恶化趋势[29] 未来展望 - 24个月的中期结果显示，PTC518在Stage 2患者中表现出持续的HTT蛋白降低趋势[22] - PTC518在24个月时显示出剂量依赖性的NfL降低趋势[31] - PTC518在24个月时显示出疾病进展减缓的有利趋势[36] 负面信息 - PTC518在12个月时的NfL水平未出现治疗相关的峰值，显示出良好的安全性[23] - PTC518在24个月时的平均血浆NfL变化为-13.9%（5 mg）和-9.0%（10 mg），p值分别为0.12和0.03，基于自然历史数据，血浆NfL每年增加约12%[32]

Overall, 159 subjects entered the study. As you can see, there are notable differences between Stage two and Stage three patients. Stage three patients on average are several years older and had more severe disease. Now the results. Pivot HD met its primary endpoint of blood total Huntington protein lowering at 12. PTC Therapeutics (PTCT) Update / Briefing May 05, 2025 08:00 AM ET Speaker0 Good morning and thank you for standing by. Welcome to the Pivot HD Top Line Results Conference Call. At this time, all ...

- Label includes full spectrum of PKU patients - - European launch preparations underway - WARREN, N.J., April 25, 2025 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) announced today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has issued a positive opinion on the marketing authorization application for Sephience™ (sepiapterin) for the treatment of children and adults living with phenylketonuria (PKU). The opinion includes a broad label inclusi ...

文章核心观点 - 欧洲委员会采纳欧洲药品管理局人用药品委员会对Translarna™（ataluren）不予续批的意见，该药物在欧洲经济区的有条件上市许可被撤销，但欧盟成员国可依据相关条款允许其继续使用，公司将努力在各国继续提供该药物 [1][2] 公司相关 - PTC是一家全球生物制药公司，专注于为罕见病患者研发、开发和商业化临床差异化药物，通过全球商业化产品推动对变革性药物的投资，以满足患者未被满足的医疗需求 [5] - 公司CEO对欧洲委员会采纳否定意见表示失望，但认为欧盟成员国维持治疗的机制体现了药物对无义突变杜氏肌营养不良患者的安全性、益处和缺乏替代疗法，公司期待在各国继续提供药物 [2] - 投资者可联系Ellen Cavaleri，电话+1 (615) 618-6228，邮箱[email protected]；媒体可联系Jeanine Clemente，电话+1 (908) 912-9406，邮箱[email protected] [6] 产品相关 - Translarna（ataluren）由PTC发现和开发，是一种蛋白质修复疗法，可使无义突变导致的遗传疾病患者形成功能性蛋白质，已在多个国家获批用于治疗2岁及以上能行走的无义突变杜氏肌营养不良患者，在美国仍为研究性新药 [3] 疾病相关 - 杜氏肌营养不良主要影响男性，是一种罕见的致命遗传疾病，因缺乏功能性肌营养不良蛋白导致进行性肌肉无力，患者可能在10岁左右失去行走能力，随后出现手臂功能丧失、危及生命的肺部和心脏并发症，通常在25岁左右因心肺衰竭过早死亡 [4]

文章核心观点 - PTC Therapeutics公布3期APHENITY试验及后续开放标签扩展研究新数据，证明了Sepiapterin治疗对苯丙酮尿症（PKU）患者的潜在显著益处，包括显著放宽饮食限制 [1] 分组1：研究数据 - 97%以上参与APHENITY开放标签扩展研究苯丙氨酸（Phe）耐受性方案的受试者在接受Sepiapterin治疗时能够放宽饮食，蛋白质摄入量平均增加126% [6] - 参与Phe耐受性子研究的受试者中，66%达到或超过了非PKU个体的年龄调整后蛋白质每日推荐摄入量，同时控制了血液Phe水平 [6] - APHENITY研究受试者的基因变异分析显示，超过70%的人基因型 - 表型值（GPV）与经典PKU一致 [6] 分组2：Sepiapterin介绍 - Sepiapterin（前称PTC923）是合成Sepiapterin的口服制剂，具有双重作用机制，可增加苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性，有效降低血液苯丙氨酸（Phe）水平，有潜力治疗广泛的PKU患者 [3] 分组3：苯丙酮尿症（PKU）介绍 - PKU是一种罕见的遗传性代谢疾病，影响大脑，由帮助产生分解苯丙氨酸所需酶的基因缺陷引起，若不治疗或管理不善，苯丙氨酸会在体内积累到有害水平，导致严重且不可逆的残疾，全球约有58,000人患有PKU [4] 分组4：PTC Therapeutics公司介绍 - PTC是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化临床差异化药物，为患有罕见疾病的儿童和成人提供益处，公司利用强大的科学专业知识和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关者创造最大价值 [5]