财务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和投资约为2.357亿美元，预计运营资金可维持至2026年[1][10][11] - 2024年前9个月研发费用为1.339亿美元，较2023年同期的1.446亿美元减少1070万美元[10] - 2024年前9个月一般及行政费用为7660万美元，较2023年同期的5180万美元增加2480万美元[10] - 2024年前9个月净亏损为1.984亿美元，合每股亏损2.11美元（基本和摊薄），2023年同期净亏损为1.859亿美元，合每股亏损2.30美元[10] - 截至2024年9月30日，公司普通股流通股数量为91116692股[10] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年9月，RP - A501治疗丹农病的2期关键研究完成患者招募，目前正在给药，1期研究的更新数据预计在2024年11月18日公布[1][2] - RP - A601治疗PKP2 - ACM的1期研究低剂量组完成患者招募，初步数据预计在2025年上半年公布，美国和欧洲约有5万名患者受PKP2 - ACM影响[4] - RP - L102治疗范可尼贫血的生物制品许可申请（BLA）已开始滚动提交，欧洲药品管理局正在进行监管审查[6] - KRESLADI治疗严重LAD - I的美国食品药品监督管理局（FDA）审批预计在2025年完成，目前正在审查有限的额外化学制造和控制（CMC）信息[1][7] 公司人事变动 - 公司任命了Mikael Dolsten医学博士、哲学博士为董事会成员[1][9]