财务表现 - 2024年第三季度总收入为1.968亿美元，与2023年同期的1.966亿美元基本持平[4] - 2024年第三季度DMD特许经营收入为1.24亿美元，其中Translarna™净产品收入为7230万美元，Emflaza®净产品收入为5190万美元[3][6] - 2024年第三季度净亏损为1.067亿美元，较2023年同期的1.33亿美元有所改善[6] - 公司预计2024年全年总收入将在7.5亿至8亿美元之间，较之前指引有所上调[1][7] - 2024年第三季度现金、现金等价物及有价证券为10.134亿美元，较2023年底的8.767亿美元有所增加[6] - 预计GAAP研发和销售、一般及行政费用（R&D和SG&A）范围为7.4亿至8.35亿美元[12] - 预计非GAAP研发和销售、一般及行政费用（R&D和SG&A）范围为6.6亿至7.55亿美元[12] - 预计非现金股票补偿费用为8000万美元[12] - 公司更新了2024年全年财务指引，包括总收入、研发和销售、一般及行政费用以及收购相关里程碑支付的指引[16] 研发进展 - 2024年第三季度研发费用为1.614亿美元，同比下降1.7%，主要由于战略组合优先级的调整[6] - 公司计划在2024年12月提交vatiquinone用于治疗Friedreich共济失调的新药申请（NDA）[2][5] - 公司已提交sepiapterin用于治疗PKU的NDA，FDA的监管行动日期定为2025年7月29日[5] - 公司预计2024年全年研发和SG&A费用将在7.4亿至8.35亿美元之间，其中包括高达6500万美元的研发里程碑付款[7] - 公司正在评估Study 041的结果，以支持Translarna在美国的市场批准[18] 产品收入 - 2024年第三季度Evrysdi®的销售为12亿瑞士法郎，为公司带来6140万美元的特许权使用费收入[6] 公司战略与风险 - 公司专注于罕见病药物的发现、开发和商业化[15] - 公司计划通过强大的科学专业知识和全球商业基础设施最大化患者和其他利益相关者的价值[15] - 公司面临的风险包括定价、覆盖和报销谈判的结果，以及维持Translarna在巴西、俄罗斯和欧洲经济区的市场授权的能力[18] - 公司正在评估Translarna在欧洲经济区的市场授权，并可能通过其他机制为nmDMD患者提供Translarna[18] - 公司正在利用国际药物注册研究和真实世界证据支持Translarna在欧洲经济区的持续市场授权[18]