药物研发进展 - 公司有两款基于肽的新化学实体药物rusfertide和JNJ - 2113处于3期开发阶段，还有多个临床前口服药物发现项目[86] - rusfertide的VERIFY 3期临床试验已完成约250名患者的招募，预计2025年第一季度公布32周主要疗效终点的顶线数据，2025年第四季度提交新药申请[87] - JNJ - 2113有多项3期和2b期临床试验正在进行，ICONIC - LEAD和ICONIC - TOTAL试验预计2024年第四季度公布顶线数据[96][97] - 2024年公司公布新的口服IL - 17肽拮抗剂项目，预计年底提名开发候选药物[105] - 公司有临床前项目，预计2025年上半年推进肥胖口服肽项目和口服活性铁调素模拟物或小分子铁转运蛋白阻滞剂项目的开发候选药物[106] - 预计到2024年底，公司将收到rusfertide每周一次给药对大鼠致癌性潜力的两年研究结果[87] - 公司预计在2024年底从发现平台提名一个开发候选药物用于IND启用研究或国外等效研究[130][141] 药物疗效数据 - REVIVE试验中，接受rusfertide治疗的受试者在双盲随机撤药阶段的缓解率为69.2%，而安慰剂组为18.5%，p = 0.0003；12周双盲随机撤药期间，92.3%（24/26）接受rusfertide治疗的受试者未接受放血治疗[90] - JNJ - 2113的FRONTIER 1试验中，所有五个治疗组接受JNJ - 2113治疗的患者在第16周达到PASI - 75、PASI - 90和PASI - 100反应的比例均显著高于安慰剂组[98] - 2024年JNJ - 2113多项临床试验数据公布，显示其对中重度斑块状银屑病有良好疗效和安全性[101] 合作与收入 - 2024年4月公司因rusfertide与武田的合作协议获得3亿美元一次性、不可退还的预付款，还有资格获得高达3.3亿美元的全球开发、监管和商业里程碑付款[93] - 公司有资格获得rusfertide等产品在美国以外地区净销售额10% - 17%的分级特许权使用费，在美国与武田平分利润和亏损[94] - 公司从强生已获得1.725亿美元不可退还付款，还有最高约7.95亿美元未来开发和销售里程碑付款待获取[102] - 公司可获得产品净销售额6% - 10%的分级特许权使用费，净销售额超40亿美元适用10%[103] - 许可与合作收入从2023年三季度的0美元增至2024年三季度的470万美元，九个月内从0美元增至2.638亿美元[126][139] - 2024年3月与武田达成合作协议，4月获3亿美元一次性不可退还预付款，后续可能获2500万和5000万（或7500万）美元里程碑付款[156] - 自2017年与强生合作协议开始至2024年9月30日，共获1.725亿美元不可退还付款，后续可能获多项里程碑付款，最高可达2.15亿美元[157][158] 财务状况 - 截至2024年9月30日，公司累计净亏损4.722亿美元，预计未来仍可能亏损[108] - 2024年1 - 9月与2023年同期相比，研发费用从3.0664亿美元增至3.597亿美元，增幅17%；管理费用从766.2万美元增至1015.8万美元，增幅33%[125] - 2024年1 - 9月与2023年同期相比，利息收入从425.2万美元增至768.2万美元，增幅81%[125] - 2024年1 - 9月净亏损3321万美元，较2023年同期的3410.5万美元减少3%[125] - 研发费用在2024年三季度为3600万美元，较2023年三季度增加530万美元，增幅17%；九个月内为1.032亿美元，较2023年增加1200万美元，增幅13%[128][141] - 一般及行政费用在2024年三季度为1020万美元，较2023年三季度增加250万美元，增幅33%；九个月内为3450万美元，较2023年增加910万美元，增幅36%[132][143] - 利息收入在2024年三季度为770万美元，较2023年三季度增加340万美元，增幅81%；九个月内为1950万美元，较2023年增加880万美元，增幅83%[133][147] - 2024年三季度所得税收益为40万美元，有效税率1.25%；九个月内所得税费用为220万美元，有效税率1.53%，2023年同期均为0[134][148] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为5.833亿美元和3.416亿美元[149] - 2023年4月，公司完成公开发行，净收益1.078亿美元；2023年前九个月，通过2022年ATM机制出售股票净收益2430万美元[150][151] - 2023年8月，公司将未行使认股权证转换为预融资认股权证，获得3440万美元收益[153] - 截至2024年9月30日和2023年9月30日，研发全职等效员工分别为98人和84人，一般及行政全职等效员工分别为28人和27人[131][132] - 截至2024年9月30日，有2620260份预融资认股权证待行使，2024年前九个月净行使84992份，发行84989股普通股，2023年同期无行使[155] - 截至2024年9月30日，公司有5.833亿美元现金等，累计亏损4.722亿美元，2024年前九个月和2023年资本支出分别为100万和60万美元[159] - 2024年前九个月经营活动提供现金2.133亿美元，主要因净收入1.435亿美元、2850万美元股份支付和4510万美元净经营资产负债变化[164] - 2024年前九个月投资活动使用现金2.908亿美元，主要因购买5.073亿美元有价证券，部分被2.176亿美元到期收益抵消[165] - 2024年前九个月融资活动提供现金2180万美元，主要因发行普通股净收入2240万美元，部分被60万美元预扣税抵消[166] 行业对比与潜力 - 强生在2023年企业业务审查中强调JNJ - 2113是潜在的一流和同类最佳的口服IL - 23肽拮抗剂，潜在峰值年销售额预计超过50亿美元[100] - 强生的IL - 23单克隆抗体药物Stelara和Tremfya在2023年产生了约140亿美元的收入[100] 风险因素 - 公司面临利率波动风险，利率100个基点变动会使年利息收入增减约340万美元[173] - 公司在澳大利亚有现金余额，2024年9月30日和2023年12月31日分别约为120万和90万美元，汇率10%变动对经营结果无重大影响[174] - 通胀增加公司成本，但2024年前三季度和前九个月未对经营结果产生重大不利影响[175] 公司业务领域 - 公司临床资产源自专有发现平台，专注血液学、I&I疾病和代谢疾病领域[104]