企业股权相关 - 2024年10月22日公司完成收购Opus Genetics, Inc.，为此发行5,237,063股普通股和14,145.374股A系列优先股（每股可转换为1,000股普通股）[163] - 截至2024年11月7日，公司有31,568,457股普通股流通，若A系列优先股全部转换将有45,713,831股普通股流通[163] - 公司通过多种股权融资约6780万美元发行可转换票据850万美元[210] - 2024年1月23日生效的货架注册声明下可发售总价达1.75亿美元的证券[214] - 2021年3月11日开始的ATM项目共售出股票获毛收入2640万美元[214] 临床试验进展 - 公司最先进的基因疗法OPGx - LCA5正在进行1/2期临床试验，已有的三名成年患者参与试验六个月的数据显示视力有改善[166] - 预计2025年第一季度OPGx - LCA5试验将招募首批儿科患者，2025年第三季度将获得首批数据[167] - 计划2025年开展OPGx - BEST1的首次人体临床试验[168] - 公司的PS产品已进行13项临床试验，共1400多名参与者（其中800多名接受PS治疗）[171] - VEGA - 3期临床试验正在进行，预计2025年上半年获得PS治疗老花眼的主要数据[172] - LYNX - 2试验继续招募患者，预计2025年第一季度获得PS治疗屈光手术后低光视力下降的主要数据[172] - LYNX - 3试验预计2024年第四季度招募第一名患者[172] 财务业绩（季度） - 2024年9月30日止的三个和九个月，公司净亏损分别为750万美元和2240万美元，截至2024年9月30日累计赤字为1.039亿美元[179] - 2024年第三季度许可与合作收入为390万美元2023年同期为1190万美元减少806.8万美元主要由于前一年PS获FDA批准达成1000万美元里程碑[192] - 2024年第三季度一般和管理费用为290万美元较2023年同期210万美元增加83.9万美元[193] - 2024年第三季度研发费用为900万美元较2023年同期350万美元增加550万美元[197] - 2024年第三季度融资成本为0而2023年同期为130万美元[198] - 2024年第三季度衍生负债公允价值变动极小2023年同期为收益10万美元[199] - 2024年第三季度其他净收入为50万美元主要为现金及现金等价物利息收入[200] 财务业绩（前九个月） - 2024年前九个月许可与合作收入为669万美元2023年同期为1735.8万美元减少1066.8万美元[201] - 2024年前九个月一般和管理费用为1091.8万美元较2023年同期868万美元增加223.8万美元[201] - 2024年前九个月研发费用为1981.7万美元较2023年同期1381.2万美元增加600.5万美元[201] - 2024年前九个月许可与合作收入为670万美元2023年同期为1740万美元[203] - 2024年前九个月一般及行政费用为1090万美元2023年同期为870万美元[204] - 2024年前九个月研发费用为1980万美元2023年同期为1380万美元[205] - 2023年前九个月融资成本为130万美元2024年前九个月无融资成本[207] - 2024年前九个月其他净收入为160万美元2023年同期为120万美元[208] 现金及现金流 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为3660万美元[209] - 2024年前九个月经营活动净现金使用1813.8万美元[227] - 2023年前9个月经营活动使用现金570万美元净亏损520万美元[230] - 2023年前9个月非现金运营费用410万美元[230] - 2023年前9个月融资活动提供净现金540万美元[232] - 2024年前9个月融资活动提供净现金430万美元[232] - 截至2024年9月30日公司有现金及现金等价物3660万美元[233] 协议相关 - 与Viatris许可协议相关的研发费用由Viatris全额报销[239] - 根据Apexian分许可协议可能需支付最高达1100万美元的开发和监管里程碑付款[243] - 根据Apexian分许可协议可能需支付最高达2000万美元的销售里程碑付款[243] - 公司按产品净销售额的个位数百分比支付特许权使用费[244] 公司治理与法务 - 截至2024年9月30日公司披露控制和程序有效[258] - 2024年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[259] - 公司目前无可能对业务或财务结果产生重大影响的法律诉讼[260] 公司运营成本 - 公司租赁设施每月基本租金3000美元[240]