文章核心观点 - 公司宣布OPGx - LCA5的1/2期临床试验儿科队列首次给药，计划2025年第三季度分享该队列初始数据，还将在2025年第二季度主要医学会议上分享首批三名成年患者12个月新数据，2025年3月安排与FDA会议讨论3期试验设计和注册终点 [1][2] 公司进展 - 正在进行的OPGx - LCA5 1/2期临床试验儿科队列首次给药，公司计划2025年第三季度分享该队列初始数据 [1] - 首批三名成年患者治疗后一个月起有明显视力改善，公司计划2025年第二季度主要医学会议上分享这三名患者12个月新数据 [2] - 2025年3月安排FDA D类会议讨论关键试验设计和终点 [2] 公司表态 - 公司CEO表示对试验进展自豪，扩大试验至儿科患者是关键一步，早期干预对儿科患者重要，12个月新结果令人鼓舞，将与FDA讨论3期试验设计和注册终点，希望为患者提供治疗选择 [3] 试验设计 - 该临床试验为开放标签1/2期试验，评估OPGx - LCA5视网膜下基因疗法对LCA5基因双等位基因突变导致的遗传性视网膜变性患者的安全性和初步疗效，疗效终点包括使用多亮度定向和移动测试、全视野刺激测试和微视野检查测量功能性视力 [4] 产品信息 - OPGx - LCA5旨在治疗LCA5基因双等位基因突变导致的Leber先天性黑蒙症，使用腺相关病毒8载体将功能性LCA5基因精确递送至外视网膜，目前正在宾夕法尼亚大学进行1/2期临床试验 [6] 公司管线 - 公司是临床阶段眼科生物技术公司，管线包括针对不同基因突变的腺相关病毒基因疗法、用于缩小瞳孔的0.75%酚妥拉明眼科溶液和用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变进展的新型小分子抑制剂APX3330，其中0.75%酚妥拉明眼科溶液正在进行3期试验，APX3330已与FDA就3期试验特殊协议评估达成一致 [7][8] 过往成果 - 2024年12月11日公司举办关键意见领袖网络研讨会，展示OPGx - LCA5成年患者六个月结果，可访问回放 [5] 联系方式 | 类别 | 联系人 | 职位 | 邮箱 | | --- | --- | --- | --- | | 公司 | Nirav Jhaveri | CFO | ir@opusgtx.com | | 投资者关系 | Corey Davis, Ph.D. | LifeSci Advisors | cdavis@lifesciadvisors.com | [13]

Current Board’s Strategic, Management, and Capital Allocation Failures Have Driven an 80% Stock Decline Over Last 22 Months New Leadership is Urgently Needed to Restore Accountability in the Boardroom Restore Value Slate Brings Deep Industry Expertise, Operational Discipline, and Strong Shareholder Alignment MICHIGAN, Feb. 07, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mina Sooch, founder of Ocuphire Pharma, Inc., now known as Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD) (“Opus” or the “Company”), today announced that she has nominate ...

Agreement Reached on Primary Endpoint and Phase 3 Trial Design Oral APX3330 is a Late-Stage Clinical Asset Available for Partnering FARMINGTON HILLS, Mich., Dec. 19, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage ophthalmic biotechnology company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and small-molecule drugs to treat other ophthalmologic disorders, today announced that it has reached agreement with the U.S. Food and Drug Administration ...

Opus Genetics, Inc. (IRD) came out with a quarterly loss of $0.29 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.30. This compares to earnings of $0.25 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 3.33%. A quarter ago, it was expected that this company would post a loss of $0.29 per share when it actually produced a loss of $0.30, delivering a surprise of -3.45%.Over the last four quarters, the company has su ...

企业股权相关 - 2024年10月22日公司完成收购Opus Genetics, Inc.，为此发行5,237,063股普通股和14,145.374股A系列优先股（每股可转换为1,000股普通股）[163] - 截至2024年11月7日，公司有31,568,457股普通股流通，若A系列优先股全部转换将有45,713,831股普通股流通[163] - 公司通过多种股权融资约6780万美元发行可转换票据850万美元[210] - 2024年1月23日生效的货架注册声明下可发售总价达1.75亿美元的证券[214] - 2021年3月11日开始的ATM项目共售出股票获毛收入2640万美元[214] 临床试验进展 - 公司最先进的基因疗法OPGx - LCA5正在进行1/2期临床试验，已有的三名成年患者参与试验六个月的数据显示视力有改善[166] - 预计2025年第一季度OPGx - LCA5试验将招募首批儿科患者，2025年第三季度将获得首批数据[167] - 计划2025年开展OPGx - BEST1的首次人体临床试验[168] - 公司的PS产品已进行13项临床试验，共1400多名参与者（其中800多名接受PS治疗）[171] - VEGA - 3期临床试验正在进行，预计2025年上半年获得PS治疗老花眼的主要数据[172] - LYNX - 2试验继续招募患者，预计2025年第一季度获得PS治疗屈光手术后低光视力下降的主要数据[172] - LYNX - 3试验预计2024年第四季度招募第一名患者[172] 财务业绩（季度） - 2024年9月30日止的三个和九个月，公司净亏损分别为750万美元和2240万美元，截至2024年9月30日累计赤字为1.039亿美元[179] - 2024年第三季度许可与合作收入为390万美元2023年同期为1190万美元减少806.8万美元主要由于前一年PS获FDA批准达成1000万美元里程碑[192] - 2024年第三季度一般和管理费用为290万美元较2023年同期210万美元增加83.9万美元[193] - 2024年第三季度研发费用为900万美元较2023年同期350万美元增加550万美元[197] - 2024年第三季度融资成本为0而2023年同期为130万美元[198] - 2024年第三季度衍生负债公允价值变动极小2023年同期为收益10万美元[199] - 2024年第三季度其他净收入为50万美元主要为现金及现金等价物利息收入[200] 财务业绩（前九个月） - 2024年前九个月许可与合作收入为669万美元2023年同期为1735.8万美元减少1066.8万美元[201] - 2024年前九个月一般和管理费用为1091.8万美元较2023年同期868万美元增加223.8万美元[201] - 2024年前九个月研发费用为1981.7万美元较2023年同期1381.2万美元增加600.5万美元[201] - 2024年前九个月许可与合作收入为670万美元2023年同期为1740万美元[203] - 2024年前九个月一般及行政费用为1090万美元2023年同期为870万美元[204] - 2024年前九个月研发费用为1980万美元2023年同期为1380万美元[205] - 2023年前九个月融资成本为130万美元2024年前九个月无融资成本[207] - 2024年前九个月其他净收入为160万美元2023年同期为120万美元[208] 现金及现金流 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为3660万美元[209] - 2024年前九个月经营活动净现金使用1813.8万美元[227] - 2023年前9个月经营活动使用现金570万美元净亏损520万美元[230] - 2023年前9个月非现金运营费用410万美元[230] - 2023年前9个月融资活动提供净现金540万美元[232] - 2024年前9个月融资活动提供净现金430万美元[232] - 截至2024年9月30日公司有现金及现金等价物3660万美元[233] 协议相关 - 与Viatris许可协议相关的研发费用由Viatris全额报销[239] - 根据Apexian分许可协议可能需支付最高达1100万美元的开发和监管里程碑付款[243] - 根据Apexian分许可协议可能需支付最高达2000万美元的销售里程碑付款[243] - 公司按产品净销售额的个位数百分比支付特许权使用费[244] 公司治理与法务 - 截至2024年9月30日公司披露控制和程序有效[258] - 2024年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[259] - 公司目前无可能对业务或财务结果产生重大影响的法律诉讼[260] 公司运营成本 - 公司租赁设施每月基本租金3000美元[240]

公司收购 - 2024年10月22日Ocuphire收购Opus Genetics[3] 公司财务状况（现金余额与运营支撑） - 截至2024年9月30日合并公司预计现金余额约3700万美元可支撑运营至2026年[1][8] 许可与合作收入 - 2024年第三季度许可和合作收入为390万美元2023年同期为1190万美元[9] - 2024年9月许可与合作营收为386.7万美元2023年9月为1193.5万美元[24] 净亏损与盈利情况 - 2024年第三季度净亏损750万美元每股基本和稀释后亏损0.29美元2023年第三季度为净盈利[13] - 2024年9月净亏损为752.6万美元2023年9月净利润为556.1万美元[24] - 2024年9月基本每股净亏损为0.29美元2023年9月基本每股净利润为0.26美元[24] - 2024年9月稀释每股净亏损为0.29美元2023年9月稀释每股净利润为0.25美元[24] 临床数据读出预期 - 2025年预计有四个临床数据读出[1] 基因疗法临床试验进展 - 基因疗法候选药物OPGx - LCA5正在进行1/2期临床试验预计2025年第三季度有首批数据[5] - 2025年将在德国申请OPGx - BEST1的1/2期临床试验[6] 药物试验进展 - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%正在进行两项3期试验预计2025年上半年有顶线结果[6] 寻求战略合作伙伴 - 公司打算为APX3330寻求战略合作伙伴[7] 基因疗法产品线 - 合并后公司有七条基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法产品线[4] 运营支出 - 2024年9月总运营支出为1187.6万美元2023年9月为554.9万美元[24] 股权与负债情况 - 2024年9月总负债为6089美元2023年12月为4042美元[22] - 2024年9月股东权益为34300美元2023年12月为49906美元[23] - 2024年9月负债和股东权益总额为40389美元2023年为53948美元[23]