财务费用与亏损情况 - 2024年前三季度研发费用为6.28398亿美元，较2023年的2.38468亿美元大幅增加；前三季度总运营费用为6.9518亿美元，高于2023年的2.8234亿美元[11] - 2024年前三季度净亏损为6.59579亿美元，2023年同期为2.63412亿美元；基本和摊薄后每股净亏损为7.50美元，2023年为3.86美元[11] - 2024年前三季度经营活动使用的净现金为4.11711亿美元，2023年为2.16844亿美元；投资活动使用的净现金为1.57298亿美元，2023年为提供1.33744亿美元；融资活动提供的净现金为4.04921亿美元，2023年为使用0.33327亿美元[13] - 公司自成立以来一直亏损，预计在可预见的未来将继续产生运营亏损[22] - 2024年前三季度和前三季度折旧费用分别为100万美元和291.8万美元，2023年同期分别为85.7万美元和242.1万美元[72] - 2024年9月30日止三个月和九个月，公司所得税拨备分别为 - 59美元和687美元，2023年同期分别为 - 3,287美元和 - 171美元[140] 现金与资产情况 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和受限现金为0.88019亿美元，2023年同期为1.2599亿美元[13] - 截至2024年9月30日和2023年9月30日，现金及现金等价物分别为84390千美元和111697千美元，受限现金分别为3629千美元和14293千美元，现金、现金等价物及受限现金总额分别为88019千美元和125990千美元[32] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，可供出售债务证券的公允价值分别为294426千美元和167319千美元[44][45] - 截至2024年9月30日，公司持有的可供出售债务证券无处于未实现损失状态；截至2023年12月31日，有7项处于未实现损失状态，未实现损失总计31千美元[48][49] - 截至2024年9月30日，公司无意出售证券，也认为不太可能在摊销成本基础预期恢复之前出售证券[50] - 截至2024年9月30日，金融资产公允价值总计36247.1万美元；截至2023年12月31日，金融资产公允价值总计22841.8万美元[61][62] - 截至2024年9月30日，其他非流动资产为3195.7万美元，2023年12月31日为3378.5万美元[70] - 截至2024年9月30日，应计费用和其他流动负债为6352万美元，2023年12月31日为3984.6万美元[71] - 截至2024年9月30日，物业和设备净值为1827.6万美元，2023年12月31日为1719.1万美元[72] - 截至2024年9月30日，股东权益总额为31600.6万美元，2023年12月31日为42797.5万美元[75] 投资与收入情况 - 2024年第三季度净投资收入为564.8万美元，2023年同期为376.6万美元；2024年前九个月净投资收入为1504.9万美元，2023年同期为1198.9万美元[51] - 2024年前九个月出售可供出售债务证券无收益和相关资本损失，2023年同期收益为492万美元，资本损失为3.9万美元[52] 金融资产与负债计量 - 公司对金融资产和负债按公允价值计量，分为三个层次，部分远期合同负债为第三层次计量[38][41] - 2023 - 2024年，FASB发布多项会计准则更新，公司正在评估其对合并财务报表的影响[42][43] - 2024年和2023年截至9月30日的三个和九个月内，无证券转入或转出Level 3[63] 公司业务与项目情况 - 公司是一家专注于免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的生物制药公司，有多个临床和临床前项目[16] - 2022年10月3日公司从Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.剥离，成为独立上市公司[154] - 2013年9月，公司与耶鲁大学签订独家许可协议，获得利鲁唑相关专利权利[101] - 2022年2月公司与BMS达成全球许可协议，获得taldefgrobep alfa开发和商业化权利[174] - 2023年3月，公司与杭州高光制药有限公司达成独家全球（不包括中国及其领土和属地）许可协议[207] - 公司获得杭州高光制药有限公司脑渗透双TYK2/JAK1抑制剂项目的研发、制造和商业化权利[207] - 公司根据KU Leuven协议支持KU Leuven开展TRPM3在疼痛和其他疾病中作用的基础和转化研究[207] - 除BHV - 2100外，公司正在优化用于治疗外周和中枢神经系统TRPM3介导疾病的其他先导化合物[207] 公司融资情况 - 公司执行商业计划需要资金支持，预计通过出售股权、债务融资或其他资本来源（包括与其他公司合作或战略交易）来融资，但可能无法获得可接受条件的融资[24] - 2024年5月，公司为修订协议向Knopp发行1872874股Biohaven股票，价值约6598.1万美元[79] - 2024年4月22日，公司完成公开发行6451220股普通股，净收益约24783万美元[82] - 2024年10月2日，公司完成公开发行6052631股普通股，净收益约26993.5万美元[83] - 2024年1月，公司收购Pyramid，支付255794股公司普通股作为前期款项[84] - 2024年8月，公司修订股权分配协议，可出售总价达4.5亿美元的普通股[84] - 截至2024年9月30日，公司按修订协议出售4248588股普通股，净收益约14625万美元，还有总价达3亿美元的普通股可发行[85] 公司股份与补偿情况 - 2024年前三季度研发费用为5689美元，以98129股普通股支付，截至9月30日已发行97387股[86] - 2024年第三季度和前九个月累计其他综合收入期末余额均为140美元[86] - 2024年第三季度和前九个月非现金股份支付费用分别为12160美元和59269美元，2023年同期分别为4456美元和12916美元[91] - 截至2024年9月30日，未确认的股份期权补偿成本为78570美元，预计在2.13年内确认[94] - 截至2024年9月30日，未确认的受限股单位补偿成本为8989美元，预计在2.31年内确认[96] - 2024年前九个月授予2503161份股份期权，行使价格为42.04美元[95] - 2024年前九个月授予381011份受限股单位，授予日公允价值为41.88美元[96] 公司协议与付款情况 - 截至2024年9月30日，修订后的耶鲁协议下，公司剩余最高2000美元的或有监管批准里程碑付款，基于利鲁唑产品净销售额支付低个位数百分比的年度特许权使用费，最低年度特许权使用费最高1000美元[102] - 截至2024年9月30日，耶鲁MoDE协议下，公司剩余最高650美元的或有开发里程碑付款和最高2950美元的或有商业里程碑付款，最低年度特许权使用费最高1000美元[104] - 截至2024年9月30日，ALS生物制药协议下，公司剩余最高4000美元的或有监管批准里程碑付款，按季度支付基于许可产品净销售额的低个位数百分比特许权使用费[106] - 截至2024年9月30日，Taldefgrobep Alfa许可协议下，公司剩余最高200000美元的或有监管批准里程碑付款，销售特许权使用费率为高十几到低二十几的百分比[109] - 截至2024年9月30日，Highlightll协议下，公司剩余最高75000美元的或有开发里程碑付款、最高37500美元的或有监管批准里程碑付款和最高837500美元的或有商业里程碑付款，特许权使用费率从个位数中期开始，最高到十几的低位数[113] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月和九个月，公司在耶鲁协议、耶鲁MoDE协议、ALS生物制药协议、Taldefgrobep Alfa许可协议和Highlightll协议下均未记录任何重大里程碑或特许权使用费付款[103,105,108,110,114] - 2024年截至9月30日的九个月，公司记录了与耶鲁MoDE协议下实现开发里程碑相关的150美元研发费用[105] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月和九个月，其他协议下里程碑付款分别为0美元、1250美元、1875美元和1250美元[115] - 截至2024年9月30日，Kv7平台收购修订后的购买协议下，公司剩余基于BHV - 7000在美国和EMEA监管批准的最高185000美元成功付款，以及基于其他Kv7管道计划在美国监管批准的最高60000美元成功付款[118] - 2024年公司因Kv7平台收购协议修订向Knopp发行价值约75000美元的1872874股普通股，确认9239美元收益；2024年额外对价真-up初始公允价值15540美元，确认收益16130美元和15540美元；2025年额外对价初始公允价值63940美元，确认费用3940美元和5090美元[121,123,124] - 2024年6月30日止三个月，公司将2025额外对价调整初始按13,810美元的公允价值确认为研发费用[125] - 公司向Knopp发行认股权证，可按每股67.98美元的价格购买294,195股公司普通股[127] - 2024年1月，公司收购Pyramid Biosciences，支付255,794股公司普通股，价值约10,894美元[128] - 截至2024年9月30日，Pyramid协议下剩余基于成功的付款最高可达75,000美元[130] - 2024年第一季度，公司因Pyramid协议的开发里程碑记录5,689美元研发费用，以98,129股普通股支付[132] - 2024年3月，公司签订匹兹堡中心大道租赁协议，预计2025年年中开始，租期122个月，年承诺费用1,859 - 2,373美元[133] - 2024年9月30日止九个月，公司因Moda协议的开发里程碑记录850美元研发费用[138] - 2024年9月30日止三个月和九个月，公司因耶鲁协议分别记录422美元和1,449美元研发费用[147] - 2024年9月30日止三个月和九个月，公司未记录向原母公司提供过渡服务的重大收入，2023年同期分别记录1,233美元和6,753美元[144] 公司药物研发与试验情况 - 司他氯胺（troriluzole）在SCA治疗中使疾病进展速度减缓50 - 70%，相当于3年研究期内疾病进展延迟1.5 - 2.2年[163] - 司他氯胺治疗SCA的NDA预计2024年第四季度提交FDA，若获批2025年在美国商业化[167] - 司他氯胺治疗OCD的Phase 3项目预计每项试验最多招募700名参与者[169] - 司他氯胺治疗OCD的首个Phase 3研究预计2025年第一季度完成招募，上半年公布顶线数据[171] - 司他氯胺治疗OCD的第二个Phase 3研究的预计划中期分析顶线结果预计2024年第四季度公布[171] - 司他氯胺已入选GBM AGILE试验，目前正在进行中[172][173] - 司他氯胺治疗OCD的Phase 2/3研究中，治疗组第4周Y - BOCS平均改善 - 3.4分，第8周 - 5.1分，第12周 - 5.9分[168] - 2022年7月启动BHV - 2000治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的3期临床试验，预计2024年第四季度公布顶线数据[175][176] - 2024年第二季度启动BHV - 7000治疗特发性全身性癫痫（IGE）的2/3期研究，样本量242人[190][193] - 2024年第二季度启动BHV - 7000治疗重度抑郁症（MDD）的2期研究，样本量约300人[195] - 2024年第二季度启动BHV - 7000治疗双相情感障碍的2/3期研究，样本量约256人[199] - 2024年5月报告BHV - 2100完成的1期研究的积极药代动力学和安全性数据，已启动其2期偏头痛急性治疗研究和疼痛概念验证研究[203] - 2024年9月启动评估BH - 2100治疗偏头痛急性发作的2期研究，样本量约575人[204] - 公司计划在2024年第四季度或2025年初启动taldefgrobep治疗代谢疾病的2期临床试验[183] 疾病相关情况 - SCA在美国约影响15000人，在欧洲和英国约影响24000人，SCA3占全球SCA的30% - 50%[157] - 到2030年预计近10亿人患肥胖症，包括50%的美国成年人和25%的美国青少年[179] - 2023年10月公布的临床前数据显示，在肥胖小鼠模型中，未治疗小鼠脂肪量增加31%，而用taldefgrobep alfa治疗的小鼠瘦体重从基线增加25%，并减少11%的基线脂肪[181] - 癫痫影响约350万美国人，占美国成年人的1.2%以上和儿童的0.6%以上，全球超5000万患者[188] 财务报表编制情况 - 未经审计的中期简明合并财务报表按照美国公认会计原则编制，结果不一定代表