On Friday's news that Biohaven (BHVN -15.34%) withdrew its application for a top investigational drug from an important regulator, investors aggressively traded out of the stock. The clinical-stage biotech was one of the biggest decliners in its industry, exiting Friday with a share price decline of over 15%. This was during a session that was essentially bullish; the S&P 500 index closed 0.6% higher. Strategic withdrawalThat news came not from Biohaven itself, but from the European Medicines Agency (EMA, t ...

LOS ANGELES, April 15, 2025 /PRNewswire/ -- The Schall Law Firm, a national shareholder rights litigation firm, announces that it is investigating claims on behalf of investors of Biohaven Ltd. ("Biohaven" or "the Company") (NYSE: BHVN) for violations of the securities laws.The investigation focuses on whether the Company issued false and/or misleading statements and/or failed to disclose information pertinent to investors. Biohaven announced its financial results for Q4 and full year 2024 on March 3, 2025. ...

NEW YORK, April 07, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pomerantz LLP is investigating claims on behalf of investors of  Biohaven Ltd. (“Biohaven” or the “Company”) (NYSE: BHVN).  Such investors are advised to contact Danielle Peyton at newaction@pomlaw.com or 646-581-9980, ext. 7980. The investigation concerns whether Biohaven and certain of its officers and/or directors have engaged in securities fraud or other unlawful business practices.  [Click here for information about joining the class action] On March 3, 2025 ...

SAN DIEGO and NEW HAVEN, Conn., April 5, 2025 /PRNewswire/ -- Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) announced today that it will present 13 abstracts at the 2025 American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting, taking place from April 5 to April 9, 2025 in San Diego, California. The presentations highlight Biohaven's innovative neuroscience pipeline across multiple early and late-stage development programs including Kv7 ion channel modulation, extracellular protein degradation, TRPM3 antagonism, TYK2/JAK1 inhibitio ...

文章核心观点 - 3月早期生物科技股如Biohaven、Recursion Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics股价暴跌 ，公司面临多重逆风因素 ，但行业虽面临不确定性 ，投资者不应立即改变生物科技股的投资配置 [1][4][11] 股价表现 - 3月Biohaven、Recursion Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics股价分别下跌35.3%、29.6%和22.5% [1] 公司面临的逆风因素 - 公司处于亏损状态 ，市场估值下降使融资难度增加 [2][5] - 关键FDA监管机构人员辞职 ，可能影响新药审批进度 ，使亏损公司需筹集更多资金 [3][6][7] - Biohaven第四季度未达盈利预期 ，其BHV - 7000药物试验结果不佳 [8] - CRISPR首席运营官离职 ，引发投资者担忧 [9] 投资建议 - 尽管生物科技行业面临不确定性 ，但其他市场板块也存在不确定性 ，投资者应坚持年初的投资计划 ，不应急于改变生物科技股的投资配置 [10][11]

文章核心观点 Pomerantz LLP正调查Biohaven Ltd及其部分高管和/或董事是否存在证券欺诈或其他非法商业行为，Biohaven公布2024年第四季度和全年财报及业务进展后股价下跌 [1][2][3] 调查相关 - Pomerantz LLP代表Biohaven投资者进行调查，建议投资者联系Danielle Peyton [1] - 调查内容为Biohaven及其部分高管和/或董事是否存在证券欺诈或其他非法商业行为 [1] 财报及业务进展 - 2025年3月3日Biohaven发布新闻稿，公布2024年第四季度和全年财报及近期业务进展 [2] - 该季度每股亏损1.71美元，高于分析师预期的1.47美元 [2] - 公司BHV - 7000药物治疗双相躁狂的后期研究数据在主要疗效指标上未与对照药物产生统计学差异 [2] 股价表现 - 受上述消息影响，2025年3月3日Biohaven股价每股下跌5.12美元，跌幅13.77%，收于每股32.06美元 [3] 律所介绍 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处，是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所之一 [4] - 该律所由已故的Abraham L. Pomerantz创立，开创了证券集体诉讼领域，至今为证券欺诈、信托责任违约和企业不当行为受害者维权，为集体成员追回多项数百万美元的损害赔偿 [4]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、有价证券和受限现金总计约4.89亿美元[1] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、有价证券和受限现金总计约4.89亿美元[28] - 2024年第四季度研发费用为1.675亿美元，2023年同期为1.348亿美元，增加3270万美元[29] - 2024年第四季度一般及行政费用为2250万美元，2023年同期为1890万美元，增加360万美元[30] - 2024年第四季度其他收入净额为310万美元，2023年同期为770万美元，减少460万美元[32] - 2024年第四季度净亏损1.868亿美元，合每股1.85美元，2023年同期净亏损1.448亿美元，合每股1.81美元[33] - 2024年全年研发费用为7.959亿美元，2023年为3.733亿美元，增加主要因支付里程碑和特许权使用费回购等[34] - 2024年全年一般及行政费用为8920万美元，2023年为6280万美元，增加2650万美元[35] - 2024年全年其他收入净额为3940万美元，2023年为2650万美元，增加1290万美元[36] - 2024年全年净亏损8.464亿美元，合每股9.28美元，2023年同期净亏损4.082亿美元，合每股5.73美元[37] - 2024年第四季度研发费用167473000美元，2023年同期为134813000美元；2024年全年研发费用795871000美元，2023年全年为373281000美元[43] - 2024年第四季度总运营费用189931000美元，2023年同期为153711000美元；2024年全年总运营费用885111000美元，2023年全年为436051000美元[43] - 2024年第四季度净亏损186843000美元，2023年同期为144756000美元；2024年全年净亏损846422000美元，2023年全年为408168000美元[43] - 2024年12月31日现金及现金等价物99134000美元，2023年12月31日为248402000美元[45] - 2024年12月31日总流动资产538472000美元，2023年12月31日为442446000美元[45] - 2024年12月31日总资产615107000美元，2023年12月31日为513212000美元[45] - 2024年12月31日总负债191671000美元，2023年12月31日为85237000美元[45] - 2024年12月31日股东权益423436000美元，2023年12月31日为427975000美元[45] - 2024年第四季度非GAAP调整后净亏损173258000美元，2023年同期为128885000美元；2024年全年非GAAP调整后净亏损790599000美元，2023年全年为379381000美元[48] - 2024年第四季度非GAAP调整后净亏损每股1.71美元，2023年同期为1.61美元；2024年全年非GAAP调整后净亏损每股8.67美元，2023年全年为5.33美元[48] 各条业务线数据关键指标变化 - BHV - 1300多个剂量在正在进行的1期研究中，皮下每周1000毫克给药后，总IgG最多降低84%，中位数降低80%[1] - BHV - 1400在正在进行的1期试验中，首个且最低测试剂量125毫克，单次给药四小时内Gd - IgA1中位数降低60%，八小时内最大降低超过70%[1] - 若获批，公司准备2025年在美国商业化用于SCA的troriluzole，FDA预计在2025年第三季度做出关于troriluzole新药申请的决定[1][9] - 接受troriluzole治疗的SCA患者疾病进展减缓50 - 70%，相当于在3年研究期间疾病进展延迟1.5 - 2.2年[9] - 两项troriluzole治疗强迫症的3期试验顶线数据分别预计在2025年上半年和下半年公布[9] - BHV - 7000治疗重度抑郁症的关键顶线结果预计在2025年下半年公布，局灶性癫痫研究顶线结果预计在2026年上半年公布[1][3][14] - BHV - 1300优化皮下制剂的1期研究预计在2025年上半年完成，BHV - 1310预计在2025年上半年启动首次人体研究[8] - BHV - 8000治疗帕金森病的2/3期研究预计在2025年上半年启动[3][4] - BHV - 1510的1期中期数据预计在2025年下半年公布，新型FGFR3导向的ADC BHV - 1530的1期试验计划在2025年上半年启动[4] - 2024年11月，公司在脊髓性肌萎缩症3期taldefgrobep alfa项目中，最大研究群体（87%为白种人；n = 180）在MFM - 32上有临床意义改善[21]

公司概况 - 公司是专注免疫、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的生物制药公司[21] - 2022年10月3日从Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.分拆，10月4日在纽约证券交易所开始常规交易[22] - 公司拥有众多产品候选项目，涵盖多个治疗领域[24] 医学基础信息 - 谷氨酸是超过90%的大脑突触中存在的重要神经递质[27] 利鲁唑相关临床试验 - 40名不同病因小脑性共济失调患者参与试验，4周时利鲁唑组5分ICARS下降患者数9/19高于安慰剂组1/19，8周时为13/19高于1/19[33] - 60名遗传性共济失调患者参与试验，利鲁唑组SARA评分降低比例为50%（14/28），安慰剂组为11%（3/27）[34] 曲罗氯唑相关情况 - 公司从ALS Biopharma和FCCDC收购曲罗氯唑及超300种前药[35] - 曲罗氯唑在约2000名受试者的临床研究中证明了安全性和耐受性[38] - 2016年7月开始的1期研究中，58名健康志愿者接受曲罗氯唑给药，20名接受安慰剂给药[39] - 2017年12月开始的研究中，10名健康年轻和老年志愿者参与，8名接受活性药物，2名接受安慰剂[39] - 2017年10月宣布，140mg每日一次的troriluzole在8周治疗后SARA总评分与安慰剂无差异，治疗组改善 - 0.81分[95% CI: –1.4 to –0.2]，安慰剂组改善 - 1.05分[95% CI: –1.6 to –0.4]，p值 = 0.52[41] - 2022年5月，3期临床试验（Study BHV4157 - 206）结果显示，总体SCA人群f - SARA从基线到48周变化未达统计学意义，troriluzole和安慰剂组基线f - SARA均为4.9，48周时分别为5.1和5.2[43] - 2023年5月分析显示，SCA3患者占研究参与者41%，200mg每日一次的troriluzole在48周时f - SARA优于安慰剂（LS均数治疗差异 = - 0.56；95% CI = - 1.11, - 0.01；p = 0.0450）[45] - 48周的troriluzole治疗使总体SCA人群跌倒风险降低约53%（p = 0.005），SCA3人群降低约54%（p = 0.023），能行走的SCA3患者降低约68%（p = 0.009）[48] - 2023年5月公司提交troriluzole治疗SCA3的新药申请（NDA），7月FDA因主要终点未达到拒绝审查[52] - 2023年10月欧洲药品管理局（EMA）受理troriluzole（Dazluma）治疗SCA3的上市许可申请（MAA），2024年第四季度完成与CHMP报告员的澄清会议，后MAA文件更新以纳入所有SCA基因型[53] - 2024年9月，关键研究BHV4157 - 206 - RWE取得积极顶线结果，3年治疗后f - SARA从基线的变化达到主要终点[54] - 多项分析数据显示，SCA患者疾病进展减缓50 - 70%，相当于3年研究期内疾病进展延迟1.5 - 2.2年，3年时f - SARA恶化2分或更多的未治疗外部对照组与troriluzole治疗组的比值比（OR）为4.1（95% CI: 2.1, 8.1；p < 0.0001）[55] - 2024年第四季度公司向FDA提交治疗所有SCA基因型的NDA，2025年2月FDA接受审查并授予优先审评，预计2025年第三季度做出决定[59][60] 曲洛唑治疗强迫症相关 - 2017年末公司启动曲洛唑用于成人强迫症的2/3期双盲随机对照试验，2020年6月公布结果，曲洛唑200mg每日一次作为辅助治疗在第4、8、12周Y - BOCS评分较安慰剂组有数值改善，但第12周未达主要终点[64] - 2020年12月公司启动3期项目，预计每个试验最多招募700名参与者，主要终点为第4、8、10周Y - BOCS总分较基线的变化[65] - 2024年1月公司计划对强迫症3期研究中的第一个进行中期分析，数据监测委员会于2024年第二季度审查后认为研究可继续，预计2025年第一季度完成招募，2025年上半年公布顶线数据；第二个3期研究中期分析后也可继续，预计2025年下半年公布顶线数据[66] 曲洛唑治疗胶质母细胞瘤相关 - 曲洛唑治疗胶质母细胞瘤的临床前和小规模试点研究正在进行，2021年12月被选入GBM AGILE试验，2022年7月开始招募患者，1期最大样本量150名患者，2期最大样本量50名实验患者[67][69][70] taldefgrobep alfa相关 - 2022年2月公司与BMS达成全球许可协议，开发和商业化新型3期资产taldefgrobep alfa，此前4项临床研究中约360名受试者接受治疗，其中179名健康受试者，181名杜氏肌营养不良症患者[71][74] - 3期临床研究CN001016约30%受试者完成48周治疗后的无效性分析未显示有统计学意义的治疗差异[75] - 2023年9月公司完成taldefgrobep alfa治疗脊髓性肌萎缩症3期临床试验的患者招募，预计随机分配约180名患者[78] - 2024年11月公司宣布taldefgrobep alfa在MFM - 32上所有时间点均有临床意义的运动功能改善，但第48周主要结局与安慰剂+标准治疗组无统计学差异；87%的白种人（n = 180）在所有时间点包括第48周有临床意义改善（p < 0.05），123名有可测量基线肌生长抑制素的受试者疗效信号改善（p = 0.02）[79] - 2023年10月公布临床前数据，在饮食诱导肥胖的小鼠模型中，未治疗小鼠脂肪量增加31%，接受taldefgrobep治疗的小鼠瘦体重较基线增加25%，脂肪较基线减少11%[88] - BMS在正常健康志愿者中进行的1期MAD研究，使用45mg预计治疗剂量的taldefgrobep队列在29天给药期内瘦体重持续改善、脂肪量减少，且在给药后4周观察期内效果持续增加[89] - 计划在2025年上半年启动taldefgrobep治疗代谢疾病的2期临床试验，尚未最终确定潜在临床试验设计[92] 疾病相关数据 - SCA影响美国约15000人、欧洲和英国约24000人，SCA3占全球SCA的30% - 50%[40] - 在美国，脊髓性肌萎缩症影响约1/11000的新生儿，约1/50的美国人是基因携带者，48个州开展新生儿筛查，覆盖超94%的出生人口[77] - 预计到2030年，近10亿人将患肥胖症，包括50%的美国成年人和25%的青少年[86] - 癫痫影响约350万美国人，占美国成年人的1.2%以上、儿童的0.6%以上，全球超5000万患者[114] - 约1/5美国成年人患有神经精神疾病，8.3%美国成年人至少有过一次重度抑郁发作，近1/3患者对当前治疗无反应[118][119] - 约4.4%美国成年人一生会受双相情感障碍影响[122][123] - 美国超3000万成年人患有神经性疼痛[131][134][135] - 格雷夫斯病影响全球1%人口，类风湿性关节炎影响全球1 - 2%人口[156] - 美国约36000 - 60000人受重症肌无力影响[168] - 每年约9000例新霍奇金淋巴瘤病例[191][192] BHV - 7000相关 - 2022年2月公司与Channel Biosciences, LLC达成最终协议，收购靶向Kv7离子通道的药物发现平台[94] - BHV - 7000在MES模型中ED50 = 0.5mg/kg，TI > 40x，在高达30mg/kg剂量下对大鼠运动行为无影响；而ezogabine的ED50 = 20mg/kg，TI < 3x[99] - 2022年第二季度，BHV - 7000的临床试验申请获加拿大卫生部批准并开始1期临床开发，SAD和MAD队列中77名受试者接受BHV - 7000（N = 58）或安慰剂（N = 19）[100] - 2023年启动1期开放标签脑电图（EEG）研究，对11名健康成年志愿者单次给予BHV - 7000（10、25或50mg）[105] - 2023年12月在会议上公布1期EEG研究的中期数据，BHV - 7000在所有研究剂量下耐受性良好，EEG数据显示健康受试者脑频谱功率呈剂量依赖性增加[106] - 基于EEG研究结果、SAD/MAD试验的安全性以及PK数据，公司正在探索BHV - 7000的三种口服剂量（每日一次25mg ER、每日一次50mg ER和每日一次75mg ER）用于2/3期癫痫和情绪障碍临床试验[110] - 2024年1月完成BHV - 7000癫痫局灶性癫痫2期结束会议，超110个全球临床站点被选入两项局灶性癫痫试验第一项，2024年第一季度开始2/3期项目入组[115] - 2024年第二季度启动BHV - 7000特发性全身性癫痫2/3期研究[117] - 2024年第二季度启动BHV - 7000治疗重度抑郁症2期临床试验，约300名受试者，预计2025年下半年公布 topline 结果[121] - 2024年第二季度启动BHV - 7000治疗双相情感障碍2/3期临床试验，约256名受试者[122][123] - 2025年3月完成BHV - 7000治疗双相情感障碍躁狂发作3周试验的 topline 分析，BHV - 7000在主要疗效终点上未与对照组有统计学差异，最高剂量75mg每日一次安全且耐受性良好[125][126] - BHV - 7000获美国FDA罕见儿科疾病认定用于治疗KCNQ2发育性癫痫性脑病[130] - 公司正探索BHV - 7000作为偏头痛潜在治疗方法[136] BHV - 2100相关 - 2022年1月与KU Leuven达成协议开发和商业化TRPM3拮抗剂，获得全球独家权利，组合包括领先候选药物BHV - 2100[137] - BHV - 2100一期研究在加拿大完成，单剂量高达500mg时耐受性良好，2024年第四季度启动偏头痛二期研究和疼痛概念验证研究[144] - 2024年9月启动BHV - 2100偏头痛二期研究，为期45天，约575名受试者，预计2025年上半年有概念验证研究数据[146] - 2024年第四季度启动BHV - 2100神经性疼痛概念验证研究，对约24名健康男性志愿者评估25mg、75mg和150mg剂量，预计2025年上半年有完整数据[147] BHV - 8000相关 - 2023年3月公司与杭州高光制药达成独家许可协议，获得其脑渗透双TYK2/JAK1抑制剂项目权利[149] - BHV - 8000 2023年5月开始一期研究，2024年5月报告积极结果，预计2025年上半年启动帕金森病关键试验[152][153] MoDE降解剂相关 - 2024年FDA接受四个MoDE降解剂分子的IND申请，三个资产已进入一期试验，第四个预计2025年上半年给药[154] - 正在开发包括IgG4特异性降解剂等多种MoDE降解剂[176] BHV - 1300相关 - BHV - 1300在一期临床试验中显著降低IgG1、2和4，开发皮下注射制剂[156] - 2023年9月数据显示，单剂量BHV - 1300使食蟹猴IgG水平两天后降低75 - 80%，三剂后降低超90%[157] - 2025年3月更新BHV - 1300一期研究，1000mg每周皮下给药使总IgG最多降低84%，中位降低80%[165][166] BHV - 1310相关 - BHV - 1310是下一代双特异性IgG降解剂，正进行临床前测试，预计2025年上半年启动一期研究，用于治疗包括重症肌无力等罕见疾病[168] BHV - 1400相关 - 2024年第四季度启动BHV - 1400的1期研究，2025年第一季度首个剂量队列受试者给药4小时内Gd - IgA1中位降低60%[172] BHV - 1600相关 - 2024年第四季度启动BHV - 1600的1期研究，前两个剂量队列结果显示其安全且耐受性良好[175] BHV - 1100相关 - 因策略调整和治疗格局变化，BHV - 1100的多发性骨髓瘤试验计划不久结束，正考虑替代试验设计和其他适应症[181] BHV - 1510相关 - 2024年1月收购BHV - 1510，其为下一代TROP - 2定向ADC，针对的癌占所有癌症病例的80% - 90%[183] - BHV - 1510的1/2期试验计划评估约220名受试者，2025年第一季度初步数据显示有临床活性且安全性良好[186][187] - 基于BHV - 1510早期结果，与GeneQuantum达成扩展合作协议，获得多达18个ADC靶点的广泛目标排他权[188] BHV - 1530相关 - BHV - 1530计划2025年上半年启动1期研究，评估约95名晚期实体瘤患者[189][190] BHV - 1500相关 - BHV - 1500在临床前模型中显示出优于Adcetris的抗肿瘤活性和安全性[191][192] 新型双靶点ADC相关 - 2025年1月与Merus达成合作协议，共同开发三种新型双靶点ADC[193] 公司竞争与策略 - 公司产品候选药物若获批，关键竞争因素包括安全性、有效性、便利性、价格、仿制药竞争水平及政府和第三方支付方的覆盖与报销情况[196] - 公司的竞争对手在研发、制造、临床前测试、临床试验、获得监管批准和营销等方面拥有比公司更多的财务资源和专业知识[197] - 公司依靠第三方进行产品候选药物的临床前和临床试验

文章核心观点 - 生物制药公司Biohaven公布其潜在首创药物BHV - 1300在1期研究中取得成功，能快速、深度且持续降低总IgG水平，有望治疗自身免疫性疾病，公司计划2025年年中启动针对Graves病的2期研究 [1][3][6] 公司介绍 - Biohaven是一家临床阶段的全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗多种罕见和常见疾病的变革性疗法，在免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域推进创新疗法组合 [1][8][9] BHV - 1300药物介绍 - BHV - 1300是潜在首创的小分子细胞外IgG降解剂，利用人体自然肝脏清除机制，选择性靶向并去除导致疾病的IgG1、IgG2和IgG4，同时保留IgG3以保护患者免疫 [7] 研究成果 疗效方面 - 为期四周的1期研究中，每周皮下注射1000mg的BHV - 1300可使总IgG快速、深度且持续降低，最高降幅达84%，中位降幅为80%，每次给药数小时内即出现降低，且在四周内持续有效 [2][3] - BHV - 1300高度选择性降解剂可保留关键免疫成分，有助于对抗感染 [2] - BHV - 1300能去除TSHR - IgG1自身抗体，有望治疗Graves病 [2] 安全性方面 - BHV - 1300在皮下剂量高达2000mg时安全且耐受性良好，多数不良事件轻微且可自行缓解，无因研究药物相关不良事件导致的停药，无严重不良事件 [3][4] - 与安慰剂相比，四周给药期间ALT/AST、胆红素无临床显著升高，白蛋白无临床显著降低，胆固醇无临床显著升高，与基线相比其他免疫球蛋白（包括IgG3、IgA、IgE或IgM）无临床显著降低 [3][4] 技术优势方面 - BHV - 1300采用Biohaven的MoDE平台技术，与靶向FcRn抑制的单克隆抗体不同，提供了一种新颖且选择性的方法治疗自身免疫性疾病，IgG降解深度可调，可通过调整剂量水平和频率实现 [3][5] - BHV - 1300设计为通过与Ypsomed AG合作的易用型自动注射器进行自我给药 [5] 后续计划 - 基于BHV - 1300皮下注射对总IgG的快速和深度降低，Biohaven计划于2025年年中启动针对Graves病的2期研究，并将开展其他自身免疫性疾病的后续研究 [3] - BHV - 1300研究将继续进行多剂量递增，以探索该技术可实现的靶向IgG降低的全部范围，为不同疾病定制理想治疗方案 [3][4] - Biohaven的TRAPTM降解剂（包括用于IgA肾病的BHV - 1400和用于心肌病的BHV - 1600）也在1期研究中推进，相关详细信息和数据将在即将召开的会议上公布 [3] 疾病背景 - Graves病是一种常见的自身免疫性疾病，美国有300万患者，全球有8000万患者，由IgG1自身抗体过度刺激甲状腺刺激激素（TSH）受体引起，目前治疗方法70年未变，存在巨大未满足医疗需求 [3][6]

文章核心观点 Biohaven是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗多种疾病的疗法 公司回顾了2024年的成果、预期的发展并公布了财务结果，其创新的降解剂技术有潜力重新定义免疫调节治疗范式，多个项目在2025年及以后有望取得重要里程碑 [1][2] 公司业务进展 谷氨酸调节平台 - 曲鲁唑用于所有基因型脊髓小脑性共济失调（SCA）和强迫症（OCD）的3期开发 FDA已受理其治疗SCA的新药申请（NDA）并给予优先审评，欧盟营销授权申请也在审评中 两项曲鲁唑治疗OCD的3期试验正在进行 [5] - 若获批，公司准备2025年在美国商业化曲鲁唑治疗SCA 2025年上半年和下半年将分别公布两项3期OCD试验的 topline数据 [9][26] 炎症与免疫学平台 靶向细胞外蛋白降解 - BHV - 1300在1期研究中，多次给药使总IgG最多降低84%，每周皮下注射1000mg时，中位降低80% 优化的皮下给药方式能快速、深度和持续降低总IgG，与单克隆抗体FcRn靶向竞争产品有差异 剂量高达2000mg时安全且耐受性良好，预计2025年上半年完成1期研究，年中启动Graves病的2期研究 [3] - BHV - 1400治疗IgA肾病（IgAN），首次人体给药后，125mg剂量在4小时内使异常半乳糖缺陷型IgA1（Gd - IgA1）中位降低60%，8小时内最大降低超70%，且单次给药后降低效果持续数天 预计2025年上半年完成1期研究 [3][10] - BHV - 1600治疗围产期心肌病（PPCM），首次人体给药已启动，前两个给药队列耐受性良好，预计2025年上半年完成1期研究 [3][10] - 还有四种降解剂正在推进，包括IgG4降解剂、PLA2R自身抗体降解剂、胰岛素自身抗体降解剂和TSH受体自身抗体降解剂 [3][10] TYK2/JAK1抑制 - BHV - 8000在健康参与者的1期SAD/MAD研究中，总体安全且耐受性良好，与安慰剂相比，显著降低了炎症生物标志物 公司已完成与FDA的互动，可开展帕金森病和预防ARIA的注册项目 预计2025年上半年启动帕金森病的2/3期研究，并推进阿尔茨海默病、多发性硬化症（MS）和ARIA项目 [11][26] 离子通道平台 Kv7激活 - BHV - 7000是Kv7平台的领先资产，是Kv7.2/Kv7.3钾通道的选择性激活剂 四项注册研究正在进行，分别针对重度抑郁症、局灶性癫痫和全身性癫痫 [12] - 预计2025年下半年公布重度抑郁症的 topline结果，2026年上半年公布局灶性癫痫研究的 topline结果 [13][20] TRPM3离子通道拮抗 - BHV - 2100是口服、选择性TRPM3拮抗剂，可能为偏头痛和神经性疼痛提供新的非成瘾性治疗方法 基于健康受试者1期研究的药代动力学和安全性数据，已完成1b期激光诱发痛觉过敏试验，急性偏头痛治疗的概念验证研究正在进行 [14] - 预计2025年上半年公布激光诱发电位研究和偏头痛概念验证的数据 [15][21] 肌生长抑制素平台 - Taldefgrobep是新型肌生长抑制素抑制剂，公司正在进行其治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的全球3期扩展研究 2024年11月的数据显示，最大研究人群（87%为白种人；n = 180）在所有时间点（包括第48周）的MFM - 32上有临床意义的改善，同时观察到强大的靶点结合和对身体成分参数的有益影响 [16] - 预计2025年上半年与FDA开会讨论SMA注册路径，并启动Taldefgrobep治疗肥胖症的2期研究 [19][26] 下一代ADC平台 - BHV - 1510是临床阶段的TROP2导向ADC，早期1期临床显示出活性和可耐受的安全性，无有效载荷相关的间质性肺病、胃肠道毒性或显著血液学毒性 正在进行单药和与Libtayo联合治疗的剂量递增和优化，预计2025年有中期1期数据 [19][26] - BHV - 1530是新型FGFR3 ADC，临床前研究显示出差异化的疗效和安全性，预计2025年上半年启动1期试验 [26] - 公司与Merus N.V.达成多靶点合作，共同开发三种新型双靶点ADC [26] 财务情况 2024年第四季度财务亮点 - 研发（R&D）费用为1.675亿美元，较2023年同期的1.348亿美元增加3270万美元，主要因2024年更多和更先进的临床试验及临床前研究项目 非现金股份支付费用为710万美元，较2023年同期减少200万美元 [23] - 一般及行政（G&A）费用为2250万美元，较2023年同期的1890万美元增加360万美元，主要因人员和法律成本增加 非现金股份支付费用为560万美元，较2023年同期减少110万美元 [24] - 其他收入净额为310万美元，较2023年同期的770万美元减少460万美元，主要因远期合同和衍生负债公允价值的非现金变动以及过渡服务协议服务收入减少 [25] - 净亏损为1.868亿美元，合每股1.85美元，2023年同期净亏损为1.448亿美元，合每股1.81美元 非GAAP调整后净亏损为1.733亿美元，合每股1.71美元，2023年同期为1.289亿美元，合每股1.61美元 [27] 2024年全年财务亮点 - 研发费用为7.959亿美元，较2023年的3.733亿美元增加，主要因支付给Knopp的1.719亿美元里程碑和特许权使用费回购非现金费用、推进临床平台、人员成本增加 非现金股份支付费用为4260万美元，较2023年增加2660万美元 [28] - 一般及行政费用为8920万美元，较2023年的6280万美元增加2650万美元，主要因非现金股份支付成本和法律成本增加 非现金股份支付费用为2940万美元，较2023年增加1660万美元 [29] - 其他收入（费用）净额为3940万美元，较2023年的2650万美元增加1290万美元，主要因远期合同和衍生负债公允价值的非现金变动以及投资收入增加，但部分被过渡服务协议相关其他收入减少所抵消 [30] - 公司报告2024年归属于普通股股东的净亏损为8.464亿美元，合每股9.28美元，2023年同期为4.082亿美元，合每股5.73美元 非GAAP调整后净亏损为7.906亿美元，合每股8.67美元，2023年同期为3.794亿美元，合每股5.33美元 [31] 资金状况 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、有价证券和受限现金总计约4.89亿美元 [3][22]