研发进展 - 公司在与Ionis合作的Wave 1中的四个治疗靶点聚焦高价值心脏代谢疾病且处于领先优化阶段[133] - 在人源化TTR小鼠模型中实现人类TTR蛋白90%以上的敲低并启动了非人类灵长类动物研究[134] - 在人源化AGT小鼠模型中实现人类AGT蛋白85%以上的敲低并计划启动非人类灵长类动物研究[135] - 公司已识别出数千种新型CRISPR II型、V型和高效超小核酸酶[137] - 公司的腺嘌呤碱基编辑器可靶向人类基因组95%以上的碱基对[139] - 公司的ABE平台在原代T细胞中实现了95%以上可重复且持久的三重蛋白敲低[139] 管线指引 - 公司提供了到2025年底的管线指引包括2025年一到两个开发候选提名[145] - 维持2026年血友病A的IND申请计划指引[145] 首次公开募股 - 2024年2月13日完成首次公开募股发行625万股普通股净收益约8070万美元[150] 宏观经济影响 - 宏观经济趋势尚未对公司业务产生重大不利影响但如果恶化可能损害公司业务[152] 合作收入 - 2024年第三季度合作收入为1150万美元2023年同期为1240万美元减少了84万美元2024年前九个月为4270万美元2023年同期为3240万美元增加了1030万美元[165] - 与Ionis的合作协议在2024年第三季度带来990万美元收入较2023年同期增加390万美元[165] - 与Affini - T的合作协议在2024年第三季度带来160万美元收入较2023年同期增加50.9万美元[165] - 与Moderna的合作协议在2024年前九个月带来1870万美元收入较2023年同期增加450万美元[165] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为2630万美元2023年同期为2680万美元减少了58万美元[167] - 2024年前九个月研发费用为8600万美元2023年同期为6960万美元增加了1640万美元[168] 一般和管理费用 - 2024年第三季度一般和管理费用为760万美元2023年同期为790万美元减少了28万美元[164] - 2024年前九个月一般和管理费用为2490万美元2023年同期为2100万美元增加了390万美元[164] - 2024年第三季度一般和管理费用为760万美元较2023年同期的790万美元减少30万美元主要与专业服务费和其他成本降低有关[169] - 2024年前九个月一般和管理费用为2490万美元较2023年同期的2100万美元增加390万美元主要与员工相关费用增加有关[170] 净亏损 - 2024年第三季度净亏损为1880万美元2023年同期为1980万美元减少了100万美元[164] - 2024年前九个月净亏损为5470万美元2023年同期为4900万美元增加了570万美元[164] 总其他净收入 - 2024年第三季度总其他净收入较2023年同期减少230万美元2024年前九个月较2023年同期减少530万美元主要由于对Affini - T长期投资公允价值的净变化[171] 所得税拨备 - 2024年第三季度和前九个月所得税拨备分别较2023年同期减少330万美元和960万美元[172] 融资情况 - 公司自成立以来通过销售可赎回可转换优先股和可转换本票融资约3.517亿美元2024年2月IPO净收益约8070万美元截至2024年9月30日从合作和许可协议获得约1.2亿美元预付款[173] 运营亏损 - 公司自成立以来有重大运营亏损2023年和2022年净亏损分别为6830万美元和4360万美元2024年和2023年前九个月净亏损分别为5470万美元和4900万美元截至2024年9月30日累计赤字为1.996亿美元[176] 现金状况 - 截至2024年9月30日公司拥有2.746亿美元现金现金等价物和可供出售的有价证券预计可满足至少未来12个月的运营计划[178] 现金流量 - 2024年前九个月经营活动净现金使用8280万美元主要包括净亏损5470万美元和净经营资产和负债变化4420万美元部分被非现金费用1610万美元抵消[183] - 2024年前九个月投资活动净现金使用1.167亿美元主要用于净购买可供出售的有价证券1.136亿美元和购买房产设备280万美元[185] - 2024年前九个月融资活动净现金提供8400万美元源于IPO普通股发行净收益[187]