财务状况 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为24725千美元，较2023年12月31日的7578千美元有所增加[11] - 截至2024年9月30日，公司短期投资为3906千美元，较2023年12月31日的55277千美元大幅减少[11] - 截至2024年9月30日，公司应收账款（贸易）为479千美元，较2023年12月31日的902千美元减少[11] - 截至2024年9月30日，公司总资产为83474千美元，较2023年12月31日的151043千美元减少[11] - 截至2024年9月30日，公司总负债为28098千美元，较2023年12月31日的32545千美元减少[13] - 截至2024年9月30日，公司普通股已发行292869097股，较2023年12月31日的256398527股增加[13] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损为2070979千美元，较2023年12月31日的1964471千美元增加[14] - 截至2024年9月30日，公司股东权益总额为55376千美元，较2023年12月31日的118498千美元减少[14] - 截至2024年9月30日，普通股数量为2.92869097亿股，股东权益总额为5.5376万美元[21] - 截至2023年9月30日，普通股数量为2.56398527亿股，股东权益总额为14.7678万美元[22] - 截至2024年9月30日，公司普通股股份为292,869,097股，股东权益总额为55,376,000美元[23] - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和受限现金为24,725,000美元，年初为7,848,000美元[27] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司与第三方未发生的研发承诺分别为7,382美元和17,800美元[42] - 2024年9月30日和2023年9月30日，潜在稀释性证券因反稀释未计入摊薄加权平均流通股计算，分别为30,661,877股和22,912,874股[46][47] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司合作与许可协议收入均为1818美元，预付产品和服务收入均为15美元，其他收入分别为606美元和494美元，总收入分别为2439美元和2327美元[60] - 截至2024年9月30日，公司可供出售投资的估计公允价值为3906美元，这些投资均在一年内到期[64] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司持有的美国政府债务证券价值分别为17425美元和1502美元，这些投资购买时原始期限少于三个月，计入现金及现金等价物[63] - 2024年9月30日和2023年12月31日，公司物业、厂房及设备净值分别为13538美元和7111美元，2024年和2023年截至9月30日的三个月折旧费用分别为356美元和434美元，九个月分别为1124美元和1415美元[69] - 截至2024年9月30日的九个月，公司商誉账面价值从26612美元减至24918美元，主要因减值1630美元和外币折算调整64美元[71] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司信用额度无未偿还余额，2024年10月31日，公司签订新的5000美元循环信贷协议，年利率8.0%，2025年11月1日到期[76] - 截至2024年9月30日，累计其他综合损失为13美元，较2023年12月31日的1947美元有所改善[86] - 截至2024年9月30日，经营租赁负债到期金额总计7796美元，现值调整后为5749美元[102] - 截至2024年9月30日，加权平均剩余租赁期限为4.99年，加权平均折现率为11.6%[103] - 与出售相关的赔偿责任最高5750美元，2024年9月30日和2023年12月31日应计赔偿分别为3213美元和5750美元[110] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司国外长期资产分别为0和1958美元，各期国外无收入[119] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损21亿美元，现金及现金等价物为2470万美元，短期投资为390万美元[182] - 截至2024年9月30日，公司重大经营租赁义务总计779.6万美元，研发承诺740万美元[196] 经营成果 - 2024年第三季度总营收95.3万美元，2023年同期为137.9万美元；2024年前九个月总营收273.5万美元，2023年同期为499.7万美元[17] - 2024年第三季度运营亏损212.62万美元，2023年同期为209.37万美元；2024年前九个月运营亏损1065.13万美元，2023年同期为655.34万美元[17] - 2024年第三季度净亏损23.978万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.09美元；2023年同期净亏损19.795万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.08美元[17] - 2024年前九个月净亏损1065.08万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.41美元；2023年同期净亏损628.48万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.26美元[17] - 2024年第三季度综合亏损210.56万美元，2023年同期为208.38万美元；2024年前九个月综合亏损1045.48万美元，2023年同期为629.21万美元[19] - 2024年第三季度研发费用为1137万美元，2023年同期为1158.3万美元；2024年前九个月研发费用为4131.2万美元，2023年同期为3562万美元[17] - 2024年前九个月商誉减值163万美元，其他非流动资产减值3291.5万美元[17] - 2024年第三季度利息收入28.3万美元，2023年同期为85.6万美元；2024年前九个月利息收入121万美元，2023年同期为231.6万美元[17] - 2024年前九个月净亏损106,508,000美元，2023年同期净亏损62,848,000美元[25] - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为59,930,000美元，2023年同期为51,164,000美元[25] - 2024年前九个月投资活动提供净现金44,653,000美元，2023年同期使用净现金16,380,000美元[27] - 2024年前九个月融资活动提供净现金32,179,000美元，2023年同期为29,589,000美元[27] - 2024年前九个月折旧和摊销为3,865,000美元，2023年同期为5,054,000美元[25] - 2024年和2023年第三季度及前九个月，公司均未确认合作和许可收入[54] - 2024年第三季度和截至9月30日的九个月，产品和服务成本分别为10美元和29美元，研发费用为558美元和2005美元，销售、一般和行政费用为1493美元和4572美元[94] - 2024年第三季度和截至9月30日的九个月，租赁成本分别为440美元和1877美元[101] - 2024年九个月内，经营租赁负债现金支付为1903美元，获得经营租赁使用权资产为572美元[103] - 2024年第三季度和前九个月可报告业务为生物制药和Exemplar，调整后EBITDA分别为亏损19394美元和71471美元[113][115] - 2024年和2023年第三季度Exemplar外部客户收入分别为953美元和1379美元，前九个月分别为2735美元和4997美元[116] - 2024年和2023年第三季度，Exemplar四个客户分别占总合并收入的63.0%和78.7%，前九个月分别占63.4%和78.2%[118] - 2024年第三季度总营收95.3万美元，较2023年同期的137.9万美元减少42.6万美元，降幅30.9%[159] - 2024年前三季度总营收273.5万美元，较2023年同期的499.7万美元减少226.2万美元，降幅45.3%[171] - 2024年第三季度研发费用1137万美元，较2023年同期的1158.3万美元减少21.3万美元，降幅1.8%[159] - 2024年前三季度研发费用4131.2万美元，较2023年同期的3562万美元增加569.2万美元，增幅16%[171] - 2024年第三季度SG&A费用983.6万美元，较2023年同期的919.6万美元增加64万美元，增幅7%[159] - 2024年前三季度SG&A费用3029.3万美元，较2023年同期的3015万美元增加14.3万美元，增幅0.5%[171] - 2024年第三季度净亏损239.78万美元，较2023年同期的197.95万美元增加41.83万美元，增幅21.1%[159] - 2024年前三季度净亏损1065.08万美元，较2023年同期的628.48万美元增加436.6万美元，增幅69.5%[171] - 2024年第三季度生物制药业务调整后EBITDA亏损1923.5万美元，较2023年同期的1643.7万美元增加279.8万美元，增幅17%[166] - 2024年前三季度公司记录了3450万美元与商誉和长期资产相关的减值费用[177] - 2024年9月30日止九个月，生物制药业务调整后EBITDA亏损7.0629亿美元，2023年为亏损5.5034亿美元，同比下降28.3%；Exemplar业务调整后EBITDA亏损84.2万美元，2023年为亏损42.6万美元[179] - 2024年9月30日止九个月，Exemplar业务收入为273.5万美元，2023年为499.7万美元，同比下降45.3%[180] - 2024年九个月，经营活动净现金使用量为5993万美元，投资活动净现金流入4465.3万美元，融资活动净现金流入3217.9万美元[184] - 2024年九个月，公司净亏损1.065亿美元，包含4610万美元非现金费用和收益；2023年九个月，净亏损6280万美元，包含1180万美元非现金费用和收益[185][186] - 2024年九个月，公司收到投资5210万美元，购置物业、厂房及设备760万美元；2023年九个月，购置投资1600万美元[187] 公司业务 - 公司是一家专注于基因和细胞疗法的生物制药公司，核心治疗领域包括免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病[30] - 公司有两个全资运营子公司ActoBio和Exemplar，2024年第二季度启动ActoBio运营关闭工作，第三季度完成[31] - 2024年第二季度公司记录了2,100,000美元的员工遣散和终止福利费用，于第三季度支付[31] - 2024年8月公司开始对临床项目进行战略优先级排序和资源精简，裁员超20%，聚焦PRGN - 2012基因疗法商业化[32] - 2024年10月4日，公司与Alaunos的许可协议终止，公司重新获得此前授权的所有权利[58] - 公司首席运营决策官定期审查生物制药和Exemplar两个可报告业务部门的财务信息[48] - 2024年第二季度，公司暂停ActoBio业务，记录了与物业、厂房及设备相关的减值损失110美元，与使用权资产相关的减值损失488美元[70] - 2024年第二季度，公司因ActoBio业务暂停，记录无形资产减值费用32317美元[74] - 2024年第三季度和截至9月30日的九个月内，公司重新分类了与ActoBio相关的2915美元累计外币折算损失[85] - 2024年8月，公司授予297.8万个PSUs给关键员工，分两期各50%归属，取决于向FDA提交BLA和获批两个里程碑[88] - 截至2024年9月30日，2013计划下有1714.8251万个股票期权，2023计划下有602.3521万个股票期权和297.8万个PSUs，2019计划下有368.6048万个股票期权和82.6057万个RSUs[92][95][96] - 2020年10月的股东集体诉讼于2023年11月6日达成最终和解，公司支付13000美元[105][106] - 2020年12月和2021年9月分别有衍生股东诉讼和个人股东诉讼，公司将积极辩护但结果不确定[107] - 截至2024年9月30日，公司认为诉讼等事项不会对业务、财务等产生重大不利影响[108] - 2022年8月公司出售子公司Trans Ova获17万美元，最高1万美元或有付款未达成，公司对2023