â"¢ GERMANTOWN, Md., Jan. 20, 2026 /PRNewswire/ -- Precigen, Inc. (Nasdaq: PGEN), a commercial-stage biopharmaceutical company specializing in the advancement of innovative precision medicines to improve the lives of patients, today announced the publication of a new expert consensus paper sponsored by the Recurrent Respiratory Papillomatosis Foundation (RRPF) and authored by 16 leading physicians in the field of recurrent respiratory papillomatosis (RRP) has been published in The Laryngoscope, one of the f ...

公司介绍 - 公司为专注于细胞和基因疗法的生物技术公司 其适应症涵盖罕见病和肿瘤学领域 [3] - 公司位于马里兰州 其核心策略是开发差异化的技术平台 并将其应用于具有特定监管策略的具体适应症 [3] 技术平台与研发进展 - 公司首个药物PAPZIMEOS已于去年获批 从发现开发到获批仅用时4年 速度非常快 [3]

公司概况 * 公司为专注于细胞和基因疗法的生物技术公司Precigen，位于马里兰州，主要针对罕见病和肿瘤学领域[2] * 公司已从研发型公司转变为拥有首款获批药物的商业化公司[9] 核心技术平台：腺病毒平台 * 平台基于独特的大猩猩腺病毒载体，具有非复制性[3] * 平台具有超大有效载荷容量，可达12-15 kb，远超常规腺病毒的3-5 kb，可容纳更多表位和基因[4] * 平台支持重复给药，多数人群血清阴性，即使少数阳性者抗体滴度也非常低[4][5] * 载体设计偏向于诱导T细胞免疫而非B细胞体液免疫，即使在多次注射后（临床试验中患者两年内注射超过16次）也不会产生高滴度中和抗体，并能持续观察到特异性高亲和力T细胞的扩增[5][6] * 公司拥有该平台的完整知识产权，并且是唯一建立并拥有该IP的公司[6] * 平台具备高产制造工艺，是公司建立内部生产并快速推进项目的基础之一[7] 核心产品：Pepcimeus (获批药物) **适应症与审批** * 药物Pepcimeus于去年（2025年）获得FDA完全批准，用于治疗所有成人复发性呼吸道乳头状瘤病[8][11] * RRP是一种由HPV 6和11感染引起的罕见病，会导致声带或气管形成良性肿瘤，使患者无法说话或呼吸，此前唯一治疗方法是持续手术[9][10] * 公司从发现开发到获批仅用四年时间，展现了快速推进能力[3] * FDA基于药物的安全性、有效性和应答持久性，在PDUFA日期之前授予了完全批准，无需进一步试验[11] * FDA给予了非常广泛的标签，所有RRP患者无论严重程度均可使用该药[21] **临床数据与机制** * 给药方式为简单的皮下注射，无需特殊设备[13] * 作用机制是通过包含多个表位，教育免疫系统找到并摧毁导致良性肿瘤的感染细胞，通过高亲和力T细胞发挥作用[14] * 关键临床试验针对最严重的患者群体，部分患者此前一年接受过多达10次手术[14] * 患者在三个月内接受四次注射后，达到零手术的完全缓解[15] * 患者随访时间已超过中位数三年，期间未需要任何手术或其他治疗，且持续保持应答[15] * 部分缓解者手术次数减少但未归零，鉴于药物良好的安全性（1级或2级不良反应，类似流感疫苗），公司可对这部分患者进行再次给药[16] **商业化进展与市场** * 美国商业化启动于2025年9月，目前全美患者正在接受给药[9][12] * 美国患者总数估计为27,000人[17] * 欧洲四国、英国和日本患者总数将超过35,000人，其他地区超过50,000人，中国患者数超过85,000人[17] * 商业化准备充分：提前了解市场规模、优化销售覆盖范围、与支付方讨论定价、建立患者和医生认知、并建立了分销供应链[18] * 获批后三个月内，已覆盖超过96%的目标中心[19] * 超过50个账户已准备就绪并开始处方Pepcimeus[19] * 支付方覆盖进展迅速：已获得Medicare和Medicaid覆盖，并通过大小私营医疗保险覆盖了超过1.7亿参保人，接近目标患者80%的覆盖率[19][20] * 公司自建的患者支持中心，患者数在一个半月内从100多人增至200多人，这仅是总患者数的一部分，因为卓越中心拥有自己的患者录入系统[20] * 品牌认知度自获批后三个月内从7%大幅提升至66%，社区中心从6%提升至58%[20] * 社区兴趣高涨是一个积极的意外，许多中心患者来自社区，而不仅仅是大型学术机构或医院系统[26][27] * 处方意味着患者已被机构选中进入福利验证和支付方裁决流程，这是患者接受治疗的第一步[27][28] * 公司正在将RRP从手术管理型疾病转变为药物管理型疾病，这是医疗系统的深层变革[30] **市场接受度与需求** * 医生有意愿在所有严重程度的患者中使用该药[31] * 早期使用者可能更多是重症患者，因为未满足需求最高，但预计未来会覆盖所有严重程度[32] * 研究表明患者进行第五次手术时声带和气管已遭受不可逆损伤，因此患者教育程度高，希望尽早用药以避免额外手术[22][32] * 外科医生也支持早期用药，因为他们知道手术的结局是再次手术并对患者造成进一步损害[33] **患者用药流程** * 患者用药流程因患者和机构而异，无统一时间表[34] * 关键步骤包括：患者识别、福利验证、与健康计划互动、支付方签署覆盖协议、机构备药[34] * 即使在医院药事委员会正式批准前，也通过医疗例外流程看到了药物使用[34][35] * 最重要的信号是患者用药意向，这体现在公司中心和其他医疗网络的患者需求上[35] **财务与展望** * 公司已获得高达1.25亿美元的非稀释性资金以巩固资产负债表[9] * 凭借现有现金和Pepcimeus即将带来的收入，公司预计将在今年年底（2026年）实现现金流收支平衡[38] * 公司未提供具体收入指引，但预计发展轨迹将与作为该病症首个且唯一疗法的罕见病药物上市情况一致[38] * 公司对第一季度和第二季度患者使用的增长感到满意[39] 产品管线与未来计划 **Pepcimeus的监管拓展** * 已向EMA提交申请并获受理验证，目前正在欧盟审查中[23] * 计划很快向日本提交申请，并与日本FDA进行了富有建设性的讨论[23] * 正在启动Pepcimeus的儿科适应症开发[23] **其他在研项目** * 基于同一腺病毒平台，针对由HPV 16和18引起的宫颈癌、头颈癌、肛门癌等适应症，有两个项目已进入二期临床阶段，数据令人期待[7][8][24] * 使用完全相同的载体，具有相同的安全性和特性，用于HPV相关癌症[24] * Pepcimeus是第一个，但不会是公司唯一的商业化药物[25] 公司战略与优势 * 公司拥有差异化的技术平台、令人兴奋的商业化资产、正在拓展美国以外市场、技术平台风险已降低，并拥有非常稳固的领导团队[25] * 公司具备内部研发、生产（内部生产）和商业化能力[25] * 国际机会方面，正在评估包括合作在内的各种选项，当前重点聚焦美国市场[39] * 公司正在为欧洲的JCA流程做基础工作，并进行定价市场研究、国家进入顺序规划等[39]

业绩总结 - PAPZIMEOS于2025年获得FDA全批准，成为治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤（RRP）的唯一FDA批准药物[10] - PAPZIMEOS的临床数据表明，完全应答率为51%，且在治疗完成后12个月内无需手术的患者比例显著[21][23] - 美国RRP患者的预估人数约为27,000人，全球范围内的潜在市场收入超过10亿美元[30] 财务状况 - 公司在2025年成功获得高达1.25亿美元的非稀释性融资，以增强财务状况[10] - 预计2026年将继续扩大PAPZIMEOS的市场机会，并实现正现金流[36] 市场推广与品牌知名度 - PAPZIMEOS的市场推广已覆盖96%的目标中心，并在学术和社区环境中迅速提升品牌知名度[33] - PAPZIMEOS的商业化制造活动已启动，并实现了首笔商业销售[10] 未来展望与研发 - 公司计划在2026年启动PAPZIMEOS的儿童RRP研究，以支持标签扩展[37] - 公司拥有AdenoVerse平台的完全知识产权，具有在罕见疾病和肿瘤领域的显著潜力[7] - PAPZIMEOS的治疗方法通过皮下注射，旨在激活针对HPV 6和HPV 11的免疫反应[20]

GERMANTOWN, Md., Jan. 5, 2026 /PRNewswire/ -- Precigen, Inc. (Nasdaq: PGEN), a biopharmaceutical company advancing innovative precision medicines, today announced that Helen Sabzevari, PhD, President and Chief Executive Officer of Precigen, will present at the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference, taking place January 12–15, 2026 in San Francisco, California. Dr. Sabzevari's company presentation is scheduled for Thursday, January 15, 2026 at 7:30 AM PT. Steven M. Harasym Tel: +1 (202) 365-2563 inve ...

市场整体表现 - 美国股市周一走低 纳斯达克综合指数下跌超过100点 [1] DigitalBridge Group Inc (DBRG) 被收购 - SoftBank Group将以约40亿美元的总企业价值收购DigitalBridge Group Inc [1] - 受收购消息推动 DigitalBridge Group股价在周一交易中大幅上涨9.9%至15.30美元 [1] 其他表现突出的个股 - Eightco Holdings Inc (ORBS) 股价飙升29.1%至2.15美元 公司宣布了一项高达1.25亿美元的股票回购计划 [2] - Palisade Bio Inc (PALI) 股价大涨18.6%至2.55美元 Piper Sandler分析师Yasmeen Rahimi以增持评级开始覆盖该公司 并宣布25美元的目标价 [2] - Regencell Bioscience Holdings Ltd (RGC) 股价上涨16.3%至24.60美元 [2] - Praxis Precision Medicines Inc (PRAX) 股价飙升13%至304.00美元 此前FDA授予其ulixacaltamide突破性疗法认定 [2] - Zura Bio Ltd (ZURA) 股价上涨13%至5.26美元 [2] - Precigen Inc (PGEN) 股价上涨8.6%至4.52美元 [2] - Autolus Therapeutics PLC (AUTL) 股价跳涨7.8%至1.80美元 Needham分析师Gil Blum维持对该股的买入评级 并将目标价从10美元上调至11美元 [2] - LightPath Technologies Inc (LPTH) 股价上涨6.6%至9.62美元 [2] - NGL Energy Partners LP (NGL) 股价飙升6.3%至9.98美元 [2] - Six Flags Entertainment Corp (FUN) 股价上涨5%至15.64美元 [2]

关键事件 - Tang Capital Management于11月14日披露新建仓Precigen (PGEN)，购入1240万股，价值约4080万美元 [1][2] - 该新建仓位占该基金约26亿美元可报告美国股票资产的1.6% [2][9] 公司股价表现 - 截至新闻发布当周的周二，PGEN股价为3.48美元 [3][4] - 过去一年股价飙升282%，大幅跑赢同期上涨13%的标普500指数 [3] 公司财务与业务概况 - 公司市值为12亿美元 [4] - 过去十二个月营收为630万美元，净亏损为4.259亿美元 [4] - 第三季度归属于普通股股东的净亏损为3.25亿美元，主要由与认股权证负债和优先股转换相关的非现金项目驱动 [10] - 公司专注于生物技术前沿，利用UltraVector、Sleeping Beauty和UltraCAR-T等专有平台开发下一代基因和细胞疗法 [5][7] - 收入来源包括专有基因工程技术开发与授权，以及与行业伙伴的合作和许可协议 [7] 核心产品进展 - 公司首个商业化产品PAPZIMEOS于8月获得FDA批准，是首个用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病的获批疗法 [6][10] - 该产品获批标签广泛，且无确认性试验要求 [10] - 长期数据显示疗效可持续长达36个月 [10] - 产品推出后早期需求强劲，已有超过100名患者加入PAPZIMEOS患者中心 [8] - 公司表示其现金状况应能支撑运营至盈亏平衡点 [8] 投资逻辑与行业背景 - 投资Precigen被视为对行业拐点的高信念押注，其标志是8月PAPZIMEOS的FDA批准 [6] - 公司股价曾从2015年峰值暴跌95%，经历多年重建 [6] - Tang Capital Management的投资引人注目，因其基金已高度集中于Tarsus、Galapagos和Aurinia等商业阶段生物技术公司 [9] - 尽管财务仍深陷亏损，但商业执行和监管顺风可能正在改变这只股票近十年来的复苏轨迹 [10]

文章核心观点 - 文章内容旨在提供信息性内容，并非对所涉及公司的详尽分析，也不应被解读为个性化的投资建议 [2] - 文章中的预测和观点基于作者的分析，反映了一种概率性方法，而非绝对确定性 [2] 分析师与平台披露 - 分析师声明其未在所提及的任何公司中持有股票、期权或类似衍生品头寸，且在接下来72小时内也无计划建立任何此类头寸 [1] - 分析师表示文章为本人所写，表达个人观点，且除来自Seeking Alpha的报酬外，未获得其他补偿 [1] - 分析师声明与文章中提及的任何股票所属公司均无业务关系 [1] - Seeking Alpha平台披露其并非持牌证券交易商、经纪商、美国投资顾问或投资银行 [3] - 平台指出其分析师为第三方作者，包括可能未经任何机构或监管机构许可或认证的专业投资者和个人投资者 [3] - 平台强调过往表现并不保证未来结果，且其表达的任何观点或意见可能并不代表Seeking Alpha整体的看法 [3] 读者须知 - 文章建议读者在做出任何投资决策前，应独立核实信息并进行自己的研究 [2] - 文章提醒读者股票投资存在固有的波动性、风险和投机因素 [2] - 文章建议读者在投资前需彻底研究并评估自身财务状况 [2] - 文章声明作者不对因使用或依赖本文内容而造成的任何财务损失负责 [2]

文章核心观点 - 文章内容为信息性内容 不构成详尽的公司分析或个性化的投资建议 [2] - 文章中的预测和观点基于作者分析 反映概率性方法而非绝对确定性 [2] - 读者在做出任何投资决策前 需独立核实信息并进行自身研究 [2] 根据相关目录分别进行总结 - 分析师披露其未持有文章中提及的任何公司的股票、期权或类似衍生品头寸 且在接下来72小时内无计划建立任何此类头寸 [1] - 分析师未因撰写本文而获得任何补偿 与文章中提及股票的任何公司均无业务关系 [1] - 文章基于作者自身分析并表达其个人观点 [1] - 过往表现并不保证未来结果 文章中的任何观点或意见可能并不代表Seeking Alpha整体的观点 [3] - Seeking Alpha并非持牌证券交易商、经纪商、美国投资顾问或投资银行 [3] - 其分析师为第三方作者 包括可能未经任何机构或监管机构许可或认证的专业投资者和个人投资者 [3]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及投资余额为1.236亿美元，这包括了在当季度提取的第一笔信贷额度资金 [16] - 公司预计当前现金余额加上PAPZIMEOS的预期收入将足以支撑运营直至实现现金流盈亏平衡，该平衡点预计在2026年底前达到 [16][31] - 当季度末库存约为300万美元，代表PAPZIMEOS获批后产生的生产成本；获批前的生产成本已计入研发费用 [17] - 当季度销售、一般及行政费用同比增加约1400万美元，主要驱动因素是PAPZIMEOS的商业化启动支出，其次是与员工相关的成本增加 [18] - 当季度归属于普通股股东的净亏损中包含两项重大的非现金会计项目：认股权证负债变动和优先股转换产生的视同股利，这两项合计占每股亏损1.06美元中的0.95美元，且预计未来不会重复发生 [18] - 公司预计总收入到净收入的调整比例将在高十位数到低二十位数百分比之间，与行业同行一致 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - PAPZIMEOS是公司首个商业化产品，也是首个且唯一获批用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病的疗法，标志着公司进入商业化阶段 [3][5] - PAPZIMEOS的关键临床试验数据显示，51%的患者达到完全缓解，在治疗后12个月内无需手术；15名完全缓解者中有18名在中位持续时间三年内保持无手术状态；总体86%的患者在治疗后手术负担减轻 [3] - PAPZIMEOS展现出良好的安全性，治疗相关不良事件不超过2级，且给药方式为简单的皮下注射，无需使用疼痛的设备 [3][10] - 基于其作用机制，PAPZIMEOS存在再次给药的机遇 [5][39] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场估计有27,000名成人RRP患者 [8][27] - 商业团队在9月份已完成18名关键客户经理的招聘、入职和部署 [8] - 现场团队已与90%的目标机构进行了接触，这些机构覆盖了相当大比例的成人RRP患者 [8] - 公司患者服务中心已有超过100名患者注册，同时有更多患者正通过机构自身的患者服务团队进行处理 [9] - 在支付方覆盖方面进展迅速，截至上周已有超过8,000万投保人获得覆盖，并且医保和医疗补助也已覆盖该产品 [10] - 公司已向欧洲药品管理局提交了上市许可申请，启动了PAPZIMEOS的地理扩张 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - PAPZIMEOS获得FDA完全批准，标签广泛涵盖所有成人RRP患者，无既往手术次数限制，这为未来任何竞争者进入该领域设定了更高的临床数据门槛 [4][5] - 公司拥有内部cGMP商业化药物生产基地，已通过FDA批准前检查并投入运营，具备满足当前及预期未来需求的产能 [13][14] - 公司正积极推进PAPZIMEOS用于儿科RRP人群的临床试验 [7] - 公司已完成新的ERP系统等基础设施投资，为商业化公司的运营做好了系统、人员和管控准备 [19] - 管理层强调PAPZIMEOS的临床试验是首个且唯一使用前瞻性定义的统计学主要终点的RRP试验，其数据优势明显，难以从病情较轻的患者群体外推至更严重群体（暗示竞争对手可能面临此类挑战） [4][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对PAPZIMEOS上市初期的进展势头表示非常满意，认为符合预期，市场正在按预期接纳该产品 [11][12] - 与医疗专业人士的互动显示，由于PAPZIMEOS的疗效、持久性、安全性和给药方式，市场对其有强烈偏好 [10][11] - 公司注意到医疗机构中存在被压抑的需求，目前正在处理中以接受PAPZIMEOS治疗 [9][28] - 尽管PAPZIMEOS需要冷链运输，但公司评估认为在新冠疫情后，绝大多数目标机构已具备处理冷冻药品的能力，且已建立端到端的验证物流，预计不会对产品采用产生影响 [14][15] - 管理层对公司的财务前景充满信心，并期待执行未来的里程碑 [16] 其他重要信息 - 在当季度，所有优先股已转换为普通股，简化了公司的资本结构 [17] - 公司与FDA的对话持续富有成效，包括成功完成了批准后会议 [7] - 公司获得了RRP基金会的大力支持，并发布了关于RRP疾病负担的新数据 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 是否有患者已获得报销批准或已接受首剂PAPZIMEOS治疗？患者从注册到获得报销药物的转化过程应如何预期？ [22] - 回答: PAPZIMEOS已开始向机构发货，用于计划治疗的患者；支付方覆盖进展迅速；具体患者用药细节将在第四季度财报中披露；注册患者正处于福利验证和事先授权阶段；转化速度将因机构而异，但预计在第四季度会加快；对大部分注册患者最终接受治疗抱有预期 [24][25][26][27][28] 问题: 关于公司声明其资金可支撑至现金流盈亏平衡，该预测基于哪些收入或患者渗透率的假设？ [30] - 回答: 公司目前不提供收入指引，但愿意表示预计到2026年底将实现现金流盈亏平衡 [31] 问题: 考虑到明显的被压抑需求和即将接受治疗的患者数量，这一需求高峰预计会持续多久？ [34] - 回答: 参考罕见病药物的类似上市情况，已识别的27,000名现存患者加上新发病例，预计此需求高峰将持续相当长一段时间；广泛的药品标签覆盖所有成人患者，包括早期诊断者，将进一步支持需求的持续性 [35][36] 问题: 对于建模目的，应如何考虑首次四个剂量后的后续治疗周期？支付方是否会允许首次四个剂量后的再次治疗？ [38] - 回答: FDA基于药物的安全性和持久疗效鼓励对再次给药进行研究；目前标签规定由医生酌情决定是否需要再次给药；公司正在生成关于再次给药的数据；从支付方角度看，药物展现出的持久性数据（一年注册研究、两年随访数据入标签、刚发布三年数据）将支持再次给药的讨论 [39][40][41] 问题: PAPZIMEOS的收入在财务报表上如何确认？是每次注射后确认还是在完成四次注射后确认？已注册的患者群体规模和轨迹如何？是否所有注册患者都会在一定时间内接受治疗？ [43][45] - 回答: 收入在药品所有权转移时（即药品由专业药房或直接由机构签收时）确认，而非在注射发生时；预计绝大多数注册患者最终将接受PAPZIMEOS治疗；治疗时间表难以精确确定，但与医疗界的互动显示出高度紧迫性，预计初始患者池的吸收会加快，并且这种趋势将持续一段时间 [44][45][46][48]