NurOwn®临床试验相关 - NurOwn®已完成3期ALS和2期PMS临床试验[90] - 2023年9月27日NurOwn®治疗轻至中度ALS的咨询委员会投票结果为17票反对1票赞成1票弃权[90] - 公司2024年2月23日向FDA提交了NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的特殊方案评估（SPA）请求[95] - 2024年4月9日公司收到FDA关于NurOwn®治疗ALS的3b期试验设计的书面协议[97] - 2024年6月26日公司与FDA就NurOwn®的3b期临床试验的化学、制造和控制（CMC）方面达成一致[102] - 2024年11月11日公司与Pluri Inc.签订谅解备忘录（MOU）制造NurOwn®用于3b期试验[106] - 2020年11月17日宣布NurOwn®在ALS的3期临床试验的顶线数据[113] - 2022年9月9日向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的BLA[113] - 2023年11月3日撤回NurOwn®的BLA[113] - 已完成在以色列耶路撒冷哈达萨医疗中心的两项早期1/2期和2期开放标签临床试验[115] - 美国2期随机试验中NurOwn®治疗组在所有24周以上研究时间点的ALS功能评分量表反应率高于安慰剂组[121] - 3期试验中NurOwn®在快速进展的ALS患者群体中耐受性良好但未达到统计学显著结果[127] - 3期试验中在ALSFRS - R基线评分35或更高的亚组中NurOwn®在主要和关键次要终点显示出有临床意义的治疗反应[131] - 2022年8月12日发布的NurOwn®三期临床试验新临床分析导致2021年12月在《肌肉与神经》杂志上发表的数据修正，在基线评分至少为35的预先指定疗效亚组中，ALSFRS - R从基线的平均变化这一次要终点的治疗差异具有统计学意义（p = 0.050）超过2分[135] - 2023年9月27日，咨询委员会投票结果为17票反对1票赞成1票弃权，认为NurOwn®在治疗轻至中度ALS方面未显示出有效性的实质性证据[140] - 2024年2月23日，公司向FDA提交了NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的SPA请求[140] - 2024年4月9日，公司宣布收到FDA关于NurOwn®在ALS中的3b期试验设计的书面协议[140] - 2024年6月26日，公司宣布在NurOwn®的3b期临床试验的CMC方面与FDA达成一致[140] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在MSWS - 12测试中有38%从基线到28周至少改善10分[162] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在LCLA测试中有47%在28周内至少提高8个字母[162] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在SDMT测试中有67%至少提高3分[162] - 2021年10名符合条件的患者参与EAP项目8名完成3次治疗2名接受2次治疗后退出[154] 公司人员变动 - 2024年4月16日Bob Dagher博士晋升为执行副总裁兼首席医疗官Stacy Lindborg博士卸任联合首席执行官[99] - 2024年6月20日任命Hartoun Hartounian博士为新的执行副总裁兼首席运营官[101] 公司制造相关 - 公司已开发出一种用于MSC长期储存的验证冷冻保存工艺，2017年的一项验证研究表明，冷冻保存的MSC能够分化为NurOwn®，并保持其关键功能特性[141] - 公司与City of Hope's Center for Biomedicine and Genetics签订合同制造NurOwn®临床供应品，也与Dana Farber Cancer Institute签订合同制造NurOwn®和安慰剂[142] - 2020年10月22日，公司宣布与Catalent合作制造NurOwn®，若获FDA批准，Catalent将成为商业量产的合作伙伴[143] - 截至2023年11月1日，公司通过战略合作和优化运营资源优化了制造能力，目前租赁了一个GMP认证的洁净室制造中心[144] - 公司目前正在与一家领先的制造合同开发组织谈判合同[145] 公司财务资助相关 - 公司获得CIRM总计15912390美元的资助已全部到账[168] - 公司获得NMSS 495330美元资助截至2024年9月30日已收到352156美元[169] - 公司获得ALS协会和I AM ALS共500000美元资助截至2024年9月30日已收到400000美元[170] 公司运营成本与财务状况 - 从2000年9月22日成立至2024年9月30日未产生运营收入[201] - 2024年第三季度运营成本和费用约为304.8万美元2023年同期为603.5万美元[201] - 2024年第三季度研发净支出104.5万美元较2023年同期减少228.5万美元[202] - 2024年前三季度研发净支出292.8万美元较2023年同期减少612万美元[203] - 2024年第三季度一般和管理费用200.3万美元2023年同期为270.5万美元[205] - 2024年前三季度一般和管理费用557.6万美元2023年同期为758.7万美元[206] - 2024年第三季度财务费用5.4万美元2023年同期为12.1万美元[207] - 2024年第三季度净亏损270.8万美元2023年同期为122.6万美元[209] - 2024年前三季度净亏损865万美元2023年同期为1161.4万美元[210] - 2024年9月30日公司进行1比15的反向股票分割[188] - 2024年9月30日止九个月用于计算基本和稀释每股净亏损的普通股加权平均股数为4,793,026股，2023年同期为2,683,700股[211] - 2024年9月30日止九个月经营活动所用净现金为804.5万美元[217] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供的净现金为690.9万美元[218] - 2024年9月30日现金、现金等价物和受限现金为34.9万美元[216] - 2024年9月30日止九个月通过2021年8月9日的ATM计划出售637,543股普通股，总收益约为334.2413万美元[219] - 公司预计将继续因临床开发和监管活动产生亏损，导致经营活动现金流为负[227] - 公司未来可能需要筹集大量额外资金来资助运营[228] - 公司正在考虑多种融资替代方案，包括但不限于普通股和认股权证的公开发售和私募等[213] - 若无法筹集额外资本，公司可能无法持续经营[215] - 2024年6月27日公司出售证券获得约400万美元总收益[226] - 截至2024年9月30日季度，公司财务报告内部控制无重大变化[235] 公司面临诉讼相关 - 2023年11月1日至2024年4月12日期间，公司在美国纽约南区地方法院面临五起诉讼[237] - 2023年11月1日诉讼涉及证券投诉，寻求损害赔偿律师费等[238] - 2024年2月14日 - 4月12日四起衍生诉讼，后合并为一个诉讼[239] - 衍生诉讼涉及违反信托责任不当得利等索赔[239] - 公司将积极应诉[240] 公司员工数量 - 公司目前在美国和以色列共雇佣29名员工[94]