公司业务与产品 - 公司专注于开发含siRNA的新型分子，mRNAi GOLD™平台潜力大，仅约1%的约14000个肝脏表达基因被已知siRNA靶向[67][73] - 产品Zerlasiran可降低Lp(a)产生，预计2025年上半年启动3期项目，正寻求战略发展机会[68] - 产品Divesiran可抑制TMPRSS6表达，SANRECO 1期试验显示可减少放血需求，获FDA快速通道和孤儿病认定[69][71] - 2024年第三季度，Zerlasiran的ALPACAR - 360 2期研究结果将在11月18日公布，Divesiran的SANRECO 1/2期研究1期结果将在12月7 - 10日会议上口头报告[74][75] 公司合作情况 - 与阿斯利康合作，阿斯利康2020年支付2000万美元，2021年支付4000万美元，后续有多项潜在付款[76][77][78] - 与马林克罗制药合作，2019年获2000万美元，2023年重新获得两个临床前靶点权利，2024年马林克罗制药停止SLN501项目[79][80][86] - 与翰森制药合作，2021年获1600万美元，2022 - 2024年获多项里程碑付款，有高达13亿美元额外里程碑付款及销售提成[81] 公司收入情况 - 公司无获批产品，未产生产品销售收入，未来主要从产品销售和合作获取收入[82] - 2023年第一季度因马林克罗制药合作合同修改确认800万英镑收入，2024年前九月确认剩余0.5万英镑收入[85][86] - 2020年公司收到阿斯利康合作的预付现金1710万英镑（2000万美元），2021年5月又收到3080万英镑（4000万美元），2024年前9个月实现里程碑付款约790万英镑（1000万美元），共确认收入1280万英镑[87] - 2021年12月公司收到翰森合作的预付现金约1600万美元（1070万英镑），2024年前9个月实现里程碑付款约160万英镑（200万美元），共确认收入80万英镑[88] - 2024年前9个月公司从Alnylam获得特许权使用费收入10万英镑，2023年同期为40万英镑[89] - 2024年第三季度公司收入110万英镑，较2023年同期减少170万英镑，主要因阿斯利康合作收入减少140万英镑[114][115] - 2024年前9个月公司收入1410万英镑，较2023年同期减少910万英镑，主要因马林克罗制药合作收入减少980万英镑[114][116] 市场与疾病情况 - 高Lp(a)（125nmol/L及以上）影响至少20%全球人口，PV患者HCT高于45%死亡风险高四倍[68][71] 公司成本与亏损情况 - 预计未来研发成本将显著增加，临床试验和产品开发的时长、成本和时间受多种因素影响[97][99] - 2024年第三季度销售成本增加120万英镑，主要因合作协议相关活动；前九个月销售成本减少130万英镑，主要因2023年对Mallinckrodt合作协议的修改[117][118] - 2024年第三季度研发成本增加640万英镑，主要因合同研发费用增加480万英镑；前九个月研发成本增加140万英镑，主要因研发税收抵免减少110万英镑[121][122] - 2024年第三季度一般及行政费用增加60万英镑，主要因专业服务成本增加；前九个月减少50万英镑，主要因工资成本和股权薪酬成本减少[123] - 2024年第三季度外汇损失860万英镑，源于美元现金和美国国债余额[124] - 2024年前9个月公司运营亏损4501.6万英镑，2023年同期为3630.5万英镑[114] - 2024年前9个月公司税后亏损4445万英镑，2023年同期为2885.5万英镑[114] 公司税收与税务亏损情况 - 公司受益于英国中小企业研发税收抵免制度，符合条件可获最高27%的现金返还，2024年4月1日起有多项修订[105][107] - 截至2024年9月30日，公司在英国累计可结转税务亏损1.962亿英镑，德国公司企业所得税累计亏损3940万英镑，贸易税累计亏损3820万英镑[108] - 2024年第三季度英国中小企业研发税收抵免为320万英镑，高于2023年同期的250万英镑；前九个月为690万英镑，低于2023年同期的730万英镑[126] 公司资金与现金流情况 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和美国国债为1.29亿英镑（2023年12月31日为5400万英镑），预计利率变动一个百分点不会对投资组合产生重大影响[129] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和美国国债为1.29亿英镑（1.727亿美元），预计可满足到2026年的运营和资本支出需求[147] - 2024年前九个月，集团通过与Jefferies LLC的市价发行机制筹集2770万美元（2170万英镑）；2024年2月，通过私募发行5714286份美国存托股票，总收益9540万英镑（1.2亿美元）[148] - 截至2024年9月30日的九个月，经营活动净现金流出较上期增加450万英镑，主要因现金支出时间问题[153] - 截至2024年9月30日的九个月，公司通过ADS销售筹集1.194亿英镑，扣除690万英镑费用[155] - 2024年前九个月，经营活动净现金流出为3196.5万英镑，较上年同期增加450万英镑；投资活动净现金流出为6732.5万英镑；融资活动净现金流入为1.12379亿英镑[152] 公司合规与资格情况 - 截至2024年6月30日，非关联方持有的普通股市值超过7亿美元，自2024年12月31日起将成为大型加速申报公司，不再符合“新兴成长型公司”资格[141] - 截至2024年6月30日，公司不符合外国私人发行人资格，自2025年1月1日起需遵守美国国内发行人的所有定期披露和当前报告要求[145] - 自2025年1月1日起，公司需遵守美国国内发行人相关规定，预计产生大量费用[168][169] - 因非关联方持有的普通股市值超7亿美元，公司自2024年12月31日起不再是“新兴成长公司”，合规成本将增加[172] - 公司作为新兴成长型公司，可豁免多项报告要求，包括萨班斯 - 奥克斯利法案第404条审计师认证要求等[171] - 失去新兴成长型公司地位后，公司法律和财务合规成本将增加，不及时合规会对业务和股价产生不利影响[172] - 作为上市公司，公司运营成本增加，管理层需投入大量时间进行合规和公司治理[173] - 不再享受新兴成长型公司豁免后，公司需遵守审计师认证、增加披露义务等要求，预计下财年成本增加[175] - 2024年12月31日失去新兴成长型公司地位后，独立注册会计师事务所需对公司财务报告内部控制有效性进行鉴证[176] - 若存在未整改的重大缺陷，公司将收到不利审计意见，实现合规需投入资源且有无法达标的风险[176] - 若未能维持有效的财务报告内部控制，可能无法准确报告财务结果或防止欺诈，损害公司业务和股价[177] - 实施新的或改进的控制措施失败或遇到困难，可能导致公司无法履行报告义务[178] - 独立会计师事务所对财务报告内部控制有效性的评估可能发现管理层未发现的问题，导致财务报表重述和整改费用[179] 公司租赁情况 - 截至2024年9月30日，租赁负债非流动项为0，流动项为13.9万英镑，总计13.9万英镑；2023年12月31日分别为9.3万、17.9万和27.2万英镑[162] - 截至2024年9月30日，德国柏林和美国新泽西办公室明年租金承诺为40万英镑，与2023年12月31日相同[163] 公司盈利预期与资金需求 - 公司自成立以来未实现年度盈利，预计未来会有净亏损，运营费用将增加[156] - 公司现有资本资源至少在报告日期起未来十二个月可支持运营[157] - 公司未来的资金需求取决于临床试验、研发进度、产品制造、专利申请、监管审批、销售和营销等多个因素[158] 公司汇率风险与应对 - 公司交易常用英镑结算，但合作协议收款为美元，部分费用为欧元，会采取措施降低汇率风险[130] 会计准则影响评估 - 国际财务报告准则第18号将于2027年1月1日生效，公司正在评估其影响[135]