财务预测与收入 - SYFOVRE® 2024年全年美国净产品收入预计为6.11亿美元，第四季度为1.67亿美元[5][14] - EMPAVELI® 2024年全年美国净产品收入预计为9800万美元，第四季度为2300万美元[5][14] - 公司2024年底现金及现金等价物约为4.1亿美元，较2023年底的3.512亿美元有所增加[11] - 公司预计2025年通过现有现金和预期产品收入能够支持运营至盈利[12] 产品研发与临床试验 - 公司预计2025年上半年提交EMPAVELI®的补充新药申请（sNDA），用于C3G和原发性IC-MPGN，计划在2025年下半年在美国上市[5][13] - 公司计划在2025年下半年启动两项针对罕见肾脏疾病的III期研究，分别是局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和延迟移植功能（DGF）[13] - 公司预计2025年第二季度启动APL-3007（siRNA）与SYFOVRE®的多剂量I/II期研究，旨在全面阻断视网膜和脉络膜的补体活性[6] - Apellis计划启动pegcetacoplan在FSGS和DGF的III期研究，并期望实现盈利[37] - Apellis的临床试验结果将决定是否向FDA或等效外国监管机构提交EMPAVELI、SYFOVRE或未来产品的监管申请[37] - Apellis预计pegcetacoplan将获得FDA或等效外国监管机构对C3G和IC-MPGN或其他适应症的批准[37] 产品市场表现与增长 - SYFOVRE® 2024年全年注射次数超过51万次，同比增长超过120%[3][6] - EMPAVELI、SYFOVRE和未来产品的市场接受度和临床效用将影响Apellis的商业化努力[37] 公司运营与战略调整 - 公司计划减少约40名海外员工，专注于美国市场的商业化努力[6] - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，专注于开发针对C3的疗法，包括首个治疗地理萎缩的药物，地理萎缩是全球失明的主要原因之一[36] - Apellis的初步收入数据可能会因2024年12月31日季度和年度财务结算和审查程序的完成而进行调整[37] - Apellis的年度报告和季度报告中讨论了可能影响其业务的其他风险因素[37] 产品安全性与副作用 - EMPAVELI在PNH患者中最常见的不良反应包括注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、肢体疼痛、低钾血症、疲劳、病毒感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛和皮疹，发生率≥10%[33] - EMPAVELI可能对孕妇造成胚胎-胎儿伤害，建议在治疗前对育龄女性进行妊娠测试，并在治疗期间及最后一次给药后40天内使用有效避孕措施[34]