体内药物开发进展 - 公司预计到2025年中期将宣布两个体内开发候选药物，一个用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的造血干细胞（HSCs），另一个用于未公开适应症的肝细胞[8] - 公司已在非人灵长类动物中实现了造血干细胞的体内编辑，作为开发镰状细胞病和β地中海贫血新型体内治疗的关键步骤[4] - 公司已在非人灵长类动物中实现了肝细胞的体内编辑，并在人源化小鼠中实现了对两种额外细胞类型的体内递送[4] - 公司预计到2025年底将建立一个额外的体内靶细胞类型/组织，超越造血干细胞和肝脏[8] - 公司计划在2025年展示更多关于造血干细胞和肝细胞的体内临床前编辑数据[8] 临床试验计划 - 公司计划在2026年中期提交至少一项新药临床试验申请（IND）/临床试验申请（CTA），并在2026年下半年开始人体试验[13] - 公司预计到2026年底将在至少一个适应症中实现人体体内概念验证，验证其体内上调策略[13] - 公司计划在2027年启动至少一项后期临床试验[13] 财务状况与资金规划 - 截至2024年12月31日，公司拥有约2.7亿美元的现金、现金等价物和有价证券，预计其现金储备将持续到2027年第二季度[10] 知识产权与分许可策略 - 公司计划通过继续发放分许可，从其基础CRISPR知识产权中获取额外价值[8]