财务表现 - 2024年未经审计的总收入约为8.14亿美元，超出预期[1][3] - DMD产品线2024年未经审计的收入约为5.47亿美元，其中Translarna™收入约为3.4亿美元，Emflaza®收入约为2.07亿美元[3] - 2025年预计总收入在6亿至8亿美元之间，包括现有产品、潜在新产品发布和Evrysdi®的版税收入[8] 现金与合作协议 - 截至2024年12月31日，公司现金余额约为11亿美元，并从与诺华的PTC518合作中获得10亿美元的预付款[3] - 与诺华签署全球许可和合作协议，PTC将获得10亿美元预付款，并有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑付款[3][8] 研发与费用 - 2025年预计GAAP研发和SG&A费用在8.05亿至8.35亿美元之间，非GAAP费用在7.3亿至7.6亿美元之间[8] 监管审批与产品进展 - 2024年向FDA提交了四项监管批准申请，包括Kebilidi™（已获批）、sepiapterin（预计2025年7月获批）、vatiquinone（预计2025年Q1提交）和Translarna（无具体日期）[3] - sepiapterin的CHMP意见预计在2025年Q2发布，FDA批准决定预计在2025年7月29日[8] - vatiquinone的NDA接受决定预计在2025年Q1，潜在批准在2025年下半年[8] - PIVOT-HD研究的PTC518数据预计在2025年Q2公布[8]