财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司预计拥有现金、现金等价物和可供出售证券约1.489亿美元[18] INSPIRE DUCHENNE试验数据关键指标变化 - INSPIRE DUCHENNE试验中，前3名参与者90天活检数据显示，平均微肌营养不良蛋白表达为110%[5] - 预计到2025年第二季度初，INSPIRE DUCHENNE试验至少有10名参与者给药；到第四季度，约20名参与者给药[10] 肌肉相关指标数据关键指标变化 - 肌肉损伤和应激标志物平均降低，血清肌酸激酶（CK）降低57%、血清天冬氨酸转氨酶（AST）降低45%、血清丙氨酸转氨酶（ALT）降低54%、血清乳酸脱氢酶（LDH）降低60%[12] - 肌肉分解和营养不良再生标志物平均降低，血清肌联蛋白降低42%、胚胎型肌球蛋白重链（eMHC）阳性纤维降低59%[12] 心脏相关指标数据关键指标变化 - 第180天，2名参与者左心室射血分数测量显示，平均心脏功能较基线增加8%[12] - 1名入组时血清心肌肌钙蛋白I（hs - cTnI）水平升高的参与者，第90天该指标降低36%[12] 临床试验计划关键指标变化 - 公司预计2025年下半年启动SGT - 212治疗弗里德赖希共济失调（FA）的1b期临床试验，至少招募6名参与者[13] - 公司预计2025年上半年向FDA提交SGT - 501治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT - 1）的研究性新药申请（IND）[15] - 公司预计2026年下半年向FDA提交SGT - 601治疗TNNT2介导的扩张型心肌病的IND申请[17]