公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注严重血液疾病治疗药物研发[561] 产品研发进展 - 比托培汀曾在超4000人临床项目中评估，公司计划2025年下半年提交其EPP和XLP适应症加速批准新药申请[562] - DISC - 0974于2022年6月完成健康志愿者1期临床试验，预计2025年下半年报告2期试验初始数据[563] - DISC - 3405于2023年10月启动健康成人志愿者1期临床试验，计划2025年上半年启动其PV适应症2期试验[566] 财务资金状况 - 截至2024年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券4.899亿美元，2025年1月完成普通股和预融资认股权证承销发行，净收益约2.433亿美元[567] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损2.98亿美元[586] - 截至2024年12月31日，公司已收到各类融资净收益8.392亿美元[584] - 2025年1月完成普通股和预融资认股权证承销发行，预计净收益2.433亿美元[585] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.899亿美元[617] - 截至2023年12月31日，公司现金和现金等价物为3.604亿美元[617] 收入与盈利情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售产生收入[568] - 2024年净亏损10.9357亿美元，2023年为7.6429亿美元，增加3.2928亿美元[577] 费用指标变化 - 2024年研发费用9.6671亿美元，2023年为6.9264亿美元，增加2.7407亿美元[569][577] - 2024年销售、一般和行政费用3.3049亿美元，2023年为2.1861亿美元，增加1.1188亿美元[572][577] - 2024年利息收入2.1292亿美元，2023年为1.4797亿美元，增加0.6495亿美元[574][577] - 2024年研发费用9670万美元，2023年6930万美元，增加2740万美元[578] - 2024年销售、一般和行政费用3300万美元，2023年2190万美元，增加1120万美元[580] - 2024年其他收入（支出）净额2070万美元，2023年1480万美元，增加590万美元[581] - 2024年所得税费用40万美元，2023年10万美元，增加30万美元[582] 现金流量情况 - 2024年经营活动净现金使用9390万美元，2023年7350万美元[587] - 2024年投资活动净现金使用2.92332亿美元，2023年8.9万美元[587] - 2024年融资活动净现金提供2.18314亿美元，2023年2.39379亿美元[587] 公司性质变化 - 截至2024年12月31日，公司不再是新兴成长型公司或较小规模报告公司[616] 证券价值影响 - 若市场利率在2024年12月31日的水平上立即且统一提高1个百分点，公司有价证券的净公允价值将减少约140万美元[617] 财务估计与判断 - 公司编制合并财务报表需进行估计和判断，实际结果可能与估计不同[601] - 公司需估计研发合同成本和应计费用，会根据实际情况调整[603] - 公司基于授予日的公允价值计量股票奖励，并在必要服务期内确认薪酬费用[604] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权授予的公允价值[605] - 合并完成前，公司普通股的估计公允价值由董事会确定，合并完成后根据市场报价确定[606][613] 通货膨胀影响 - 公司认为2024年和2023年通货膨胀对其业务、财务状况和经营成果无重大影响[619]